Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitgebreid toegangsprogramma van emicizumab bij deelnemers met hemofilie A met remmers

26 maart 2018 bijgewerkt door: Genentech, Inc.

Een open-label, multicenter, uitgebreid toegangsprogramma voor emicizumab bij patiënten met hemofilie A met remmers

Dit open-label multicenter-programma voor uitgebreide toegang (EAP) is ontworpen om emicizumab te verstrekken aan daarvoor in aanmerking komende deelnemers met hemofilie A met factor VIII-remmers (FVIII-remmers) voordat het in de Verenigde Staten commercieel verkrijgbaar is voor de indicatie hemofilie A met FVIII-remmers. Stopzetting kan eerder plaatsvinden als de deelnemer of arts besluit de behandeling stop te zetten of als de sponsor de klinische ontwikkeling van emicizumab stopzet.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van congenitale hemofilie A van elke ernst en gedocumenteerde geschiedenis van remmer met hoge titer (d.w.z. [d.w.z.] groter dan of gelijk aan [>/=] 5 Bethesda-eenheden)
  • Voorgeschiedenis van behandeling met episodische of profylactische bypassing agents gedurende ten minste de laatste 24 weken
  • >/=6 (bij een episodisch bypassing-agent-regime) of >/=2 (bij een profylactisch bypass-agens-regime) bloedingen binnen 24 weken voorafgaand aan de screening
  • Gebruikt momenteel recombinant geactiveerde factor VII (rFVIIa) of bent bereid over te stappen op rFVIIa als primaire bypass-agent voor de behandeling van doorbraakbloedingen
  • Adequate hematologische functie, gedefinieerd als aantal bloedplaatjes >/= 100.000 per microliter (mcL) en hemoglobine >/=8 gram per deciliter (g/dL) bij screening
  • Adequate lever- en nierfunctie

Uitsluitingscriteria:

  • Erfelijke of verworven bloedingsstoornis anders dan hemofilie A
  • Lopende (of zijn van plan om tijdens het onderzoek te ontvangen) immunotolerantie-inductie (ITI) therapie of profylaxe met FVIII, met uitzondering van deelnemers die een behandelingsregime van FVIII-profylaxe met gelijktijdige bypassing agent-profylaxe hebben gekregen
  • Behandeling van trombo-embolische aandoeningen binnen 12 maanden vóór dag 1 (met uitzondering van eerdere kathetergerelateerde trombose waarvoor momenteel geen antitrombotische behandeling wordt gestart) of huidige tekenen van trombo-embolische aandoeningen
  • Andere aandoeningen (bijvoorbeeld [bijv.] bepaalde auto-immuunziekten) die het risico op bloedingen of trombose kunnen verhogen
  • Hoog risico op trombotische microangiopathie (TMA), naar het oordeel van de onderzoeker
  • Geschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid geassocieerd met monoklonale antilichaamtherapieën of componenten van de emicizumab-injectie
  • Gebruik van systemische immunomodulatoren (bijv. interferon of rituximab) bij inschrijving of gepland gebruik tijdens het onderzoek, met uitzondering van antiretrovirale therapie
  • Behandeling met een van de volgende middelen: een onderzoeksgeneesmiddel om het risico op hemofiliebloedingen te behandelen of te verminderen binnen 5 halfwaardetijden na de laatste toediening van het geneesmiddel vóór dag 1; Een niet-hemofilie-gerelateerd onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen of 5 halfwaardetijden vóór dag 1, afhankelijk van welke langer is; Tegelijkertijd een onderzoeksgeneesmiddel
  • Elke ernstige medische aandoening, behandeling of afwijking in klinische laboratoriumtests die, naar het oordeel van de onderzoeker, veilige deelname van de deelnemer aan het onderzoek in de weg staat

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genentech, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2018

Laatst geverifieerd

1 maart 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ML39356

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Emicizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Peru

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren