Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Et utvidet tilgangsprogram for Emicizumab hos deltakere med hemofili A med inhibitorer

26. mars 2018 oppdatert av: Genentech, Inc.

Et åpent, multisenter, utvidet tilgangsprogram for Emicizumab hos pasienter med hemofili A med inhibitorer

Dette åpne, multisenter utvidede tilgangsprogrammet (EAP) er utviklet for å gi emicizumab til kvalifiserte deltakere med hemofili A med faktor VIII (FVIII)-hemmere før det er kommersielt tilgjengelig i USA for indikasjon på hemofili A med FVIII-hemmere. Seponering kan skje tidligere hvis deltaker eller lege bestemmer seg for å avbryte behandlingen eller sponsoren avbryter den kliniske utviklingen av emicizumab.

Studieoversikt

Status

Godkjent for markedsføring

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av medfødt hemofili A uansett alvorlighetsgrad og dokumentert historie med høytiterhemmer (det vil si [dvs.], større enn eller lik [>/=] 5 Bethesda-enheter)
  • Anamnese med behandling med episodiske eller profylaktiske bypassmidler i minst de siste 24 ukene
  • >/=6 (hvis på et episodisk bypass-regime) eller >/=2 (hvis på et profylaktisk bypass-middel-regime) blødninger innen 24 uker før screening
  • Bruker for tiden rekombinant aktivert faktor VII (rFVIIa) eller er villige til å bytte til rFVIIa som primært bypassmiddel for behandling av gjennombruddsblødninger
  • Tilstrekkelig hematologisk funksjon, definert som antall blodplater >/= 100 000 per mikroliter (mcL) og hemoglobin >/= 8 gram per desiliter (g/dL) ved screening
  • Tilstrekkelig lever- og nyrefunksjon

Ekskluderingskriterier:

  • Arvelig eller ervervet blødningsforstyrrelse annet enn hemofili A
  • Pågående (eller planlegger å motta i løpet av studien) immuntoleranse-induksjonsterapi (ITI) eller profylakse med FVIII med unntak av deltakere som har mottatt et behandlingsregime med FVIII-profylakse med samtidig bypassmiddelprofylakse
  • Behandling for tromboembolisk sykdom innen 12 måneder før dag 1 (med unntak av tidligere kateterassosiert trombose der antitrombotisk behandling for øyeblikket ikke pågår) eller aktuelle tegn på tromboembolisk sykdom
  • Andre tilstander (eksempel [f.eks.], visse autoimmune sykdommer) som kan øke risikoen for blødning eller trombose
  • Høy risiko for trombotisk mikroangiopati (TMA), etter etterforskerens vurdering
  • Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhet assosiert med monoklonale antistoffbehandlinger eller komponenter av emicizumab-injeksjonen
  • Bruk av systemiske immunmodulatorer (f.eks. interferon eller rituximab) ved påmelding eller planlagt bruk under studien, med unntak av antiretroviral terapi
  • Behandling med ett av følgende: Et undersøkelseslegemiddel for å behandle eller redusere risikoen for hemofile blødninger innen 5 halveringstider etter siste legemiddeladministrering før dag 1; Et ikke-hemofilirelatert undersøkelsesmiddel innen de siste 30 dagene eller 5 halveringstider før dag 1, avhengig av hva som er lengst; Et undersøkelsesmiddel samtidig
  • Enhver alvorlig medisinsk tilstand, behandling eller unormalitet i kliniske laboratorietester som, etter etterforskerens vurdering, utelukker deltakerens trygge deltakelse i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genentech, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

16. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. mars 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2018

Sist bekreftet

1. mars 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ML39356

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på Emicizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Greece

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere