Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístupový program emicizumabu u účastníků s hemofilií A s inhibitory

26. března 2018 aktualizováno: Genentech, Inc.

Otevřený, multicentrický program rozšířeného přístupu pro emicizumab u pacientů s hemofilií A s inhibitory

Tento otevřený, multicentrický program rozšířeného přístupu (EAP) je navržen tak, aby poskytoval emicizumab způsobilým účastníkům s hemofilií A s inhibitory faktoru VIII (FVIII), než bude komerčně dostupný ve Spojených státech pro indikaci hemofilie A s inhibitory FVIII. K přerušení může dojít dříve, pokud se účastník nebo lékař rozhodne přerušit léčbu nebo sponzor přeruší klinický vývoj emicizumabu.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza vrozené hemofilie A jakékoli závažnosti a zdokumentovaná anamnéza vysokého titru inhibitoru (tj. [tj.] většího nebo rovného [>/=] 5 Bethesda jednotek)
  • Anamnéza léčby epizodickými nebo profylaktickými bypassovými látkami po dobu alespoň posledních 24 týdnů
  • >/=6 (při režimu s epizodickým bypassem) nebo >/=2 (při režimu s profylaktickým bypassem) krvácení během 24 týdnů před screeningem
  • V současné době používají rekombinantní aktivovaný faktor VII (rFVIIa) nebo jsou ochotni přejít na rFVIIa jako primární bypass činidlo pro léčbu krvácení z průniku
  • Přiměřená hematologická funkce, definovaná jako počet krevních destiček >/= 100 000 na mikrolitr (mcL) a hemoglobin >/=8 gramů na decilitr (g/dl) při screeningu
  • Přiměřená funkce jater a ledvin

Kritéria vyloučení:

  • Dědičná nebo získaná krvácivá porucha jiná než hemofilie A
  • Probíhající (nebo plánovaná v průběhu studie) terapie indukcí imunitní tolerance (ITI) nebo profylaxe FVIII s výjimkou účastníků, kteří podstoupili léčebný režim profylaxe FVIII se současnou profylaxi bypassem
  • Léčba tromboembolické nemoci během 12 měsíců před 1. dnem (s výjimkou předchozí trombózy spojené s katetrem, pro kterou antitrombotická léčba v současné době neprobíhá) nebo současných známek tromboembolické nemoci
  • Jiné stavy (například [např.] určitá autoimunitní onemocnění), které mohou zvýšit riziko krvácení nebo trombózy
  • Vysoké riziko trombotické mikroangiopatie (TMA) podle úsudku zkoušejícího
  • Anamnéza klinicky významné hypersenzitivity související s terapií monoklonálními protilátkami nebo složkami injekce emicizumabu
  • Použití systémových imunomodulátorů (např. interferon nebo rituximab) při zařazení nebo plánovaném použití během studie, s výjimkou antiretrovirové terapie
  • Léčba kterýmkoli z následujících léků: Testovaný lék k léčbě nebo snížení rizika hemofilického krvácení během 5 poločasů od posledního podání léku před 1. dnem; Testovaný lék nesouvisející s hemofilií během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů před 1. dnem, podle toho, co je delší; Souběžně zkoušený lék
  • Jakýkoli vážný zdravotní stav, léčba nebo abnormalita v klinických laboratorních testech, které podle úsudku zkoušejícího znemožňují bezpečnou účast účastníka ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genentech, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

16. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. března 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2018

Naposledy ověřeno

1. března 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ML39356

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Emicizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit