Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az emicizumab kibővített hozzáférési programja az A-hemofíliában szenvedő betegek számára inhibitorokkal

2018. március 26. frissítette: Genentech, Inc.

Nyílt, többközpontú, kiterjesztett hozzáférési program az emicizumabhoz A-hemofíliában szenvedő betegeknél, inhibitorokkal

Ez a nyílt elrendezésű, többközpontú kiterjesztett hozzáférési program (EAP) célja, hogy emicizumabot biztosítson a hemofília A jogosult résztvevőinek VIII-as faktor (FVIII) inhibitorokkal, mielőtt kereskedelmi forgalomba kerülne az Egyesült Államokban a hemofília A FVIII-gátlókkal történő indikációjára. A kezelés megszakítása korábban megtörténhet, ha a résztvevő vagy az orvos úgy dönt, hogy abbahagyja a kezelést, vagy a szponzor abbahagyja az emicizumab klinikai fejlesztését.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Marketingre jóváhagyva

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Kezelés IND/Protokoll

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Egyesült Államok, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Bármilyen súlyosságú veleszületett hemofília A diagnózisa és dokumentált kórtörténetében magas titerű inhibitor (azaz [>/=] 5 Bethesda egységnél nagyobb vagy egyenlő)
  • Epizodikus vagy profilaktikus bypassing szerekkel végzett kezelés anamnézisében legalább az elmúlt 24 hétben
  • >/=6 (ha epizodikus bypassing ágens kezelésben részesül) vagy >/=2 (ha profilaktikus bypassing szeres kezelésben részesül) vérzik a szűrést megelőző 24 héten belül
  • Jelenleg rekombináns aktivált VII-es faktort (rFVIIa) használnak, vagy hajlandóak áttérni az rFVIIa-ra, mint elsődleges bypassing szerre az áttöréses vérzések kezelésére
  • Megfelelő hematológiai funkció, úgy definiálva, hogy a vérlemezkeszám >/= 100 000/mikroliter (mcL) és hemoglobin >/= 8 gramm/dl (g/dl) a szűréskor
  • Megfelelő máj- és vesefunkció

Kizárási kritériumok:

  • Öröklött vagy szerzett vérzési rendellenesség, a hemofília A kivételével
  • Folyamatban lévő (vagy a vizsgálat alatti) immuntolerancia indukciós (ITI) terápia vagy profilaxis a FVIII-mal, kivéve azokat a résztvevőket, akik FVIII profilaktikus kezelési rendet kaptak egyidejű bypassing szer profilaxissal
  • Thromboemboliás betegség kezelése az 1. napot megelőző 12 hónapon belül (kivéve a korábbi katéterrel összefüggő trombózist, amelyre jelenleg nincs antitrombotikus kezelés) vagy a thromboemboliás betegség jelenlegi jelei
  • Egyéb állapotok (például [például] bizonyos autoimmun betegségek), amelyek növelhetik a vérzés vagy trombózis kockázatát
  • A thromboticus microangiopathia (TMA) magas kockázata a vizsgáló megítélése szerint
  • Klinikailag jelentős túlérzékenység, amely monoklonális antitest-terápiával vagy az emicizumab injekció komponenseivel kapcsolatos
  • Szisztémás immunmodulátorok (például interferon vagy rituximab) alkalmazása a beiratkozáskor vagy a vizsgálat során tervezett használat során, az antiretrovirális terápia kivételével
  • Kezelés a következők bármelyikével: Vizsgálati gyógyszer hemofil vérzések kezelésére vagy kockázatának csökkentésére az 1. nap előtti utolsó gyógyszeradagolást követő 5 felezési időn belül; Nem hemofíliával kapcsolatos vizsgálati gyógyszer az elmúlt 30 napban vagy az 1. nap előtti 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb; Egyidejűleg vizsgált gyógyszer
  • Bármilyen súlyos egészségügyi állapot, kezelés vagy a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban tapasztalt eltérés, amely a vizsgáló megítélése szerint kizárja a résztvevő biztonságos részvételét a vizsgálatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genentech, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 12.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. március 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 26.

Utolsó ellenőrzés

2018. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ML39356

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Emicizumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Singapore

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel