Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et udvidet adgangsprogram for Emicizumab hos deltagere med hæmofili A med inhibitorer

26. marts 2018 opdateret af: Genentech, Inc.

Et open-label, multicenter, udvidet adgangsprogram til Emicizumab hos patienter med hæmofili A med inhibitorer

Dette open-label, multicenter udvidet adgangsprogram (EAP) er designet til at give emicizumab til kvalificerede deltagere med hæmofili A med faktor VIII (FVIII) hæmmere, før det er kommercielt tilgængeligt i USA til indikation af hæmofili A med FVIII hæmmere. Seponering kan forekomme tidligere, hvis deltageren eller lægen beslutter at afbryde behandlingen, eller sponsoren afbryder den kliniske udvikling af emicizumab.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af medfødt hæmofili A af enhver sværhedsgrad og dokumenteret historie med højtiter-hæmmer (dvs. [dvs.], større end eller lig med [>/=] 5 Bethesda-enheder)
  • Anamnese med behandling med episodiske eller profylaktiske bypassmidler i mindst de sidste 24 uger
  • >/=6 (hvis på et episodisk bypass-middel-regime) eller >/=2 (hvis på et profylaktisk bypass-middel-regime) blødninger inden for 24 uger før screening
  • Bruger i øjeblikket rekombinant aktiveret faktor VII (rFVIIa) eller er villige til at skifte til rFVIIa som primært bypassmiddel til behandling af gennembrudsblødninger
  • Tilstrækkelig hæmatologisk funktion, defineret som blodpladetal >/= 100.000 pr. mikroliter (mcL) og hæmoglobin >/= 8 gram pr. deciliter (g/dL) ved screening
  • Tilstrækkelig lever- og nyrefunktion

Ekskluderingskriterier:

  • Arvelig eller erhvervet blødningssygdom bortset fra hæmofili A
  • Igangværende (eller planlægger at modtage i løbet af undersøgelsen) immuntoleranceinduktion (ITI) behandling eller profylakse med FVIII med undtagelse af deltagere, der har modtaget et behandlingsregime med FVIII-profylakse med samtidig bypass-middelprofylakse
  • Behandling for tromboembolisk sygdom inden for 12 måneder før dag 1 (med undtagelse af tidligere kateter-associeret trombose, for hvilken antitrombotisk behandling ikke på nuværende tidspunkt er i gang) eller aktuelle tegn på tromboembolisk sygdom
  • Andre tilstande (eksempel [f.eks.] visse autoimmune sygdomme), der kan øge risikoen for blødning eller trombose
  • Høj risiko for trombotisk mikroangiopati (TMA), efter investigators vurdering
  • Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhed forbundet med monoklonale antistofbehandlinger eller komponenter i emicizumab-injektionen
  • Brug af systemiske immunmodulatorer (f.eks. interferon eller rituximab) ved optagelse eller planlagt brug under undersøgelsen, med undtagelse af antiretroviral behandling
  • Behandling med et eller flere af følgende: Et forsøgslægemiddel til at behandle eller reducere risikoen for hæmofile blødninger inden for 5 halveringstider efter sidste lægemiddelindgivelse før dag 1; Et ikke-hæmofili-relateret forsøgslægemiddel inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider før dag 1, alt efter hvad der er længst; Et forsøgslægemiddel samtidig
  • Enhver alvorlig medicinsk tilstand, behandling eller abnormitet i kliniske laboratorietests, der efter investigatorens vurdering udelukker deltagerens sikre deltagelse i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genentech, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

16. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. marts 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2018

Sidst verificeret

1. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ML39356

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Emicizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner