Un programa de acceso ampliado de emicizumab en participantes con hemofilia A con inhibidores

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico de hemofilia A congénita de cualquier gravedad y antecedentes documentados de inhibidor de alto título (es decir, mayor o igual a [>/=] 5 Unidades Bethesda)
• Antecedentes de tratamiento con agentes de derivación episódicos o profilácticos durante al menos las últimas 24 semanas
• >/=6 (si se encuentra en un régimen de agente de derivación episódico) o >/=2 (si se encuentra en un régimen de agente de derivación profiláctico) sangra dentro de las 24 semanas anteriores a la selección
• Actualmente usa factor VII recombinante activado (rFVIIa) o está dispuesto a cambiar a rFVIIa como agente de derivación primario para el tratamiento de hemorragias intermenstruales
• Función hematológica adecuada, definida como recuento de plaquetas >/= 100 000 por microlitro (mcL) y hemoglobina >/= 8 gramos por decilitro (g/dL) en la selección
• Función hepática y renal adecuada

Criterio de exclusión:

• Trastorno hemorrágico heredado o adquirido distinto de la hemofilia A
• Terapia de inducción de tolerancia inmunológica (ITI) en curso (o plan para recibir durante el estudio) o profilaxis con FVIII, con la excepción de los participantes que han recibido un régimen de tratamiento de profilaxis con FVIII con profilaxis con agente de derivación concurrente
• Tratamiento para la enfermedad tromboembólica dentro de los 12 meses anteriores al Día 1 (con la excepción de trombosis previa asociada al catéter para la cual el tratamiento antitrombótico no está actualmente en curso) o signos actuales de enfermedad tromboembólica
• Otras condiciones (por ejemplo [p. ej.], ciertas enfermedades autoinmunes) que pueden aumentar el riesgo de sangrado o trombosis
• Alto riesgo de microangiopatía trombótica (MAT), a juicio del investigador
• Antecedentes de hipersensibilidad clínicamente significativa asociada con terapias con anticuerpos monoclonales o componentes de la inyección de emicizumab
• Uso de inmunomoduladores sistémicos (p. ej., interferón o rituximab) en el momento de la inscripción o uso planificado durante el estudio, con la excepción de la terapia antirretroviral
• Tratamiento con cualquiera de los siguientes: Un fármaco en investigación para tratar o reducir el riesgo de hemorragias hemofílicas dentro de las 5 semividas posteriores a la última administración del fármaco antes del Día 1; Un fármaco en investigación no relacionado con la hemofilia dentro de los últimos 30 días o 5 vidas medias antes del Día 1, lo que sea más largo; Un fármaco en investigación al mismo tiempo
• Cualquier condición médica grave, tratamiento o anomalía en las pruebas de laboratorio clínico que, a juicio del investigador, impide la participación segura del participante en el estudio.