가족성 지중해열 치료를 위한 토실리주맙
가족성 지중해열 치료를 위한 토실리주맙 - 무작위 이중맹검 2상 개념 증명 연구
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Berlin, 독일, 10117
- Charité Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Rheumatologie und Klinische Immunologie, Abteilung -Neue Therapien & Studien
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Tuebingen, 독일, 72076
- University Hospital Tuebingen; Department of oncology, hematology, rheumatology, immunology and pulmology
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NRW
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Cologne, NRW, 독일, 50937
- Universitatsklinikum Koln, Klinik I fur Innere Medizin
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 18세 및 서면 동의서
- Tel Hashomer Criteria에 따른 FMF; MEFV 유전자의 적어도 하나의 이형접합 또는 동형접합 돌연변이
- 콜히친에 대한 부적절한 반응 또는 불내성(부적절한 반응/내약성:
적어도 2 x 0.5 mg/day의 콜히친 또는 콜히친에 대한 불내성에도 불구하고 질병 활동)
발열 및/또는 심낭염 및/또는 장막염 및/또는 고환 침범 및/또는 관절염 및/또는 단독형 발진의 에피소드로 정의되는 지난 12주 동안의 발작 및
- CRP > 0.5mg/dl 및/또는 ESR > 20mm/h 및/또는 SAA > 10mg/dl
- PGA >2
- 모든 연구 관련 평가/절차에 앞서 정보에 입각한 동의 문서를 이해하고 자발적으로 서명합니다.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력.
- 가임기 여성(FCBP*)은 연구 약물을 시작하기 전 최소 28일 동안, 연구에 참여하는 동안(용량 중단 포함), 연구 치료 중단 후 6개월 동안 이성애 접촉으로부터 두 가지 신뢰할 수 있는 피임법을 동시에 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 참여 기간 및 연구 약물 중단 후 6개월 동안 모유 수유를 삼가려면 이 기간 동안 정기적인 임신 검사에 동의해야 합니다.
- 남성은 토실리주맙/위약 및 이 연구 치료를 중단한 지 6개월 후.
- 모든 피험자는 연구 약물을 복용하는 동안 및 이 연구 치료를 중단한 후 6개월 동안 헌혈을 자제하는 데 동의해야 합니다.
- 모든 피험자는 약물을 공유하지 않는 데 동의해야 합니다.
가임 여성은 1) 자궁적출술 또는 양측 난소절제술을 받지 않은 성적으로 성숙한 여성입니다. 또는 2) 최소 연속 24개월 동안 자연적으로 폐경 후 상태가 아니어야 합니다(즉, 이전 24개월 연속 월경 중 어느 때라도 생리를 한 적이 있는 사람).
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 제시하는 피험자는 시험에 포함되지 않습니다.
- 다른 임상 중재 시험에 동시에 참여하는 환자
- 스크리닝 전 8주 이내에 대수술을 받았거나 무작위 배정 후 12개월 이내에 대수술을 계획한 경우
- 이식된 장기(스크리닝 전 3개월 이상 수행된 각막 이식 제외)
사전 또는 병용 치료와 관련된 제외
- TCZ를 사용한 이전 치료
- 1주 이내에 글루코코르티코스테로이드 >10mg/일로 치료; 연구 기간 동안 프레드니솔론 ≤ 10mg/일을 안정적인 용량으로 투여할 수 있습니다.
- 연구 기간 내내 안정적인 용량으로 사용할 수 있고/있거나 최대 허용 일일 용량(파라세타몰: 4000mg/일, 이부프로펜: 최대 2400mg/ 일, 디클로페낙 최대 150mg/일, 콜히친 12mg/일) .
- 스크리닝 12주(또는 연구 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간) 이내에 임의의 연구 물질로 치료
- 베이스라인 이전 마지막 1주 이내에 아나킨라(ptb)로 치료, 베이스라인 이전 마지막 8주 이내에 카나키누맙으로 치료
- 2주 이내에 etanercept로 치료; 6주 이내에 세르톨리주맙 페골, 아바타셉트 또는 아달리무맙; 8주 이내 골리무맙 및 인플릭시맙 ptb
- 24주 이내 리툭시맙 ptb
- 12주 이내 Leflunomide ptb (washout 가능),
- 12주 이내 아자티오프린, 사이클로포스파미드 ptb
- 4주 이내 생/약독화 백신으로 예방접종 ptb
- 연구 약물 또는 승인된 요법을 포함한 세포 고갈 요법으로 이전 치료: 항-CD33, 항-CD52, 항-CD4, 항-CD5, 항-CD3 및 항-CD19
- 기저선으로부터 6개월 이내에 정맥 내 감마 글로불린으로 치료
- 기준선 6개월 이내에 혈장교환술로 치료
- chlorambucil과 같은 알킬화제를 사용한 이전 치료 또는 전체 림프계 방사선 조사
일반 안전과 관련된 예외 사항
- 인간, 인간화 또는 쥐 항체에 대한 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력
- 심각하고 조절되지 않는 수반되는 심혈관, 신경계, 폐(폐쇄성 폐 질환 포함), 신장, 간, 정신 또는 위장관(GI) 질환의 증거
- 게실염, 항생제 치료가 필요한 게실증 또는 크론병과 같은 만성 궤양성 하부 위장관 질환, 궤양성 대장염 또는 천공에 취약할 수 있는 기타 증상이 있는 하부 위장관 상태의 병력
- 재발성 세균, 바이러스, 진균, 마이코박테리아 또는 기타 감염(결핵(TB) 및 비정형 마이코박테리아 질병, B형 간염 및 C형 간염, 대상포진을 포함하나 이에 국한되지 않음)의 알려진 활성 현재 또는 병력(손발톱 바닥의 진균 감염 제외) )
- 입원 또는 스크리닝 4주 이내에 IV 항생제 또는 스크리닝 2주 이내에 경구 항생제로 치료를 요하는 주요 감염 에피소드
- 지난 3년 이내에 치료를 요하는 활동성 결핵; 환자는 잠복성 결핵에 대해 선별 검사를 받아야 하며 양성인 경우 TCZ 치료를 시작하기 전에 현지 진료 지침에 따라 치료해야 합니다. 3년 이내에 재발하지 않은 결핵 치료를 받은 환자와 3년 이내에 잠복성 결핵 치료를 받은 환자가 자격이 있습니다.
- 1차 또는 2차 면역결핍(이력 또는 현재 활성)
- 지난 5년 이내에 진단된 악성 질환 또는 악성 종양의 증거(절제 및 치유된 피부의 기저 및 편평 세포 암종 또는 자궁경부의 제자리 암종은 제외)
- FCBP 연구 기간 동안 및 연구 약물 요법 후 최소 6개월 동안 콘돔, 살균과 같은 효과적인 피임 방법을 사용하려는 의지가 없는 사람 및 모유 수유 중인 여성
- 임산부
- 연구 기간 내내 그리고 연구 약물 치료 후 최소 6개월 동안 콘돔, 살균 또는 진정한 금욕과 같은 효과적인 피임 방법을 사용하지 않으려는 가임 남성
- 스크리닝 전 1년 이내에 알코올, 약물 또는 화학적 남용 이력
실험실 제외(스크리닝 시)
- 여성 환자의 경우 혈청 크레아티닌 >1.4mg/dL 및 남성 환자의 경우 >1.6mg/dL
- ALT 또는 AST > 2 ×ULN
- 총 빌리루빈 > 2 x ULN
- 혈소판 수 < 100 × 109/L
- 헤모글로빈 < 8.5g/dL
- 백혈구 < 3.0 ×109/L
- 절대 호중구 수 < 2.0 × 109/L
- 절대 림프구 수 < 0.5 × 109/L
- 양성 B형 간염 표면 항원, 항-HBc, HIV 또는 C형 간염 항체
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 토실리주맙
Tocilizumab Infusion RoAcemtra(EU) 또는 Actemra(기타 국가)
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실험군의 환자는 28주 동안 4주마다 1회 정맥 주사로 TCZ를 얻습니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
0,9% 생리식염수
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실험군의 환자는 28주 동안 4주마다 1회 정맥 주사로 TCZ를 얻습니다.
다른 이름들:
실험군의 환자는 16주 동안 4주마다 한 번씩 식염수를 정맥 주사합니다.
필요한 경우 환자는 16주차에서 28주차 이후에 "구조 약물"을 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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효능: Physician's Global Assessment of Disease Activity(PGA)의 측정된 변화
기간: 주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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효능: 질병 활동도(PGA)에 대한 의사의 종합 평가에 의해 측정된 효능은 방문할 때마다 평가될 것입니다. PGA는 5점 척도(0에서 4까지)를 기반으로 합니다. 0=없음(없음) 질병 관련 임상 징후 및 증상*
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주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료-응급 부작용-적혈구 침강 속도(ESR)의 결정
기간: 주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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FMF가 있는 피험자에서 TCZ의 안전성을 평가하기 위해 참여 피험자의 안전성은 정기적인 임상 검사, 실험실 테스트 및 부작용 보고를 통해 평가됩니다. 재발의 경우 의사는 환자와 추가 치료 옵션을 논의하고 추가 치료를 시작합니다(현지 표준에 따름). 모든 연구 관련 평가를 위한 임상 실험실 테스트는 모든 방문에서 수행됩니다. 실험실 테스트에는 다음이 포함되어야 합니다. • ESR [1시간 후 mm] |
주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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혈청학적 완화
기간: 16, 28주차에
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16주 + 28주차에 혈청학적 관해가 있는 환자의 비율을 평가하기 위해(CRP < 0.5 mg/dl로 정의됨)
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16, 28주차에
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SAA 수준
기간: 16주차 + 28주차에
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16주 + 28주에 정상화된 SAA 수준을 가진 환자의 비율을 평가하기 위해(SAA < 10mg/l로 정의됨)
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16주차 + 28주차에
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료-응급 이상 반응의 발생률 - C-반응성 단백질의 결정
기간: 주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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FMF가 있는 피험자에서 TCZ의 안전성 참여 피험자의 안전성은 정기적인 임상 검사, 실험실 검사 및 부작용 보고를 통해 평가됩니다. 재발의 경우 의사는 환자와 추가 치료 옵션을 논의하고 추가 치료를 시작합니다(현지 표준에 따름). CRP [mg/L] |
주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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치료-응급 이상 반응의 발생률 -혈구 수 측정
기간: 주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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FMF가 있는 피험자에서 TCZ의 안전성 참여 피험자의 안전성은 정기적인 임상 검사, 실험실 검사 및 부작용 보고를 통해 평가됩니다. 재발의 경우 의사는 환자와 추가 치료 옵션을 논의하고 추가 치료를 시작합니다(현지 표준에 따름). 미분 [cells/µl]을 사용한 전체 혈구 수 |
주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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치료-응급 부작용의 발생 -혈청 매개변수(크레아티닌) 결정
기간: 주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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FMF가 있는 피험자에서 TCZ의 안전성을 평가하기 위해 참여 피험자의 안전성은 정기적인 임상 검사, 실험실 테스트 및 부작용 보고를 통해 평가됩니다. 재발의 경우 의사는 환자와 추가 치료 옵션을 논의하고 추가 치료를 시작합니다(현지 표준에 따름). 혈청 화학 기능 테스트: 크레아티닌 [mg/dl] |
주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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치료-응급 이상 반응의 발생 -신장 매개변수(요산) 결정
기간: 주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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FMF가 있는 피험자에서 TCZ의 안전성을 평가하기 위해 참여 피험자의 안전성은 정기적인 임상 검사, 실험실 테스트 및 부작용 보고를 통해 평가됩니다. 재발의 경우 의사는 환자와 추가 치료 옵션을 논의하고 추가 치료를 시작합니다(현지 표준에 따름). 신장 기능 검사: 요산 [mg/dl] |
주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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치료-응급 이상 반응의 발생 -혈청 및 신장 매개변수 결정(사구체 여과율)
기간: 주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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FMF가 있는 피험자에서 TCZ의 안전성을 평가하기 위해 참여 피험자의 안전성은 정기적인 임상 검사, 실험실 테스트 및 부작용 보고를 통해 평가됩니다. 재발의 경우 의사는 환자와 추가 치료 옵션을 논의하고 추가 치료를 시작합니다(현지 표준에 따름). 신장 기능 검사: 사구체여과 [ml/분] |
주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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치료-응급 이상 반응의 발생률 - 간 매개변수 결정(GGT(Gamma Glutamyltransferase))
기간: 주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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FMF가 있는 피험자에서 TCZ의 안전성 참여 피험자의 안전성은 정기적인 임상 검사, 실험실 검사 및 부작용 보고를 통해 평가됩니다. 재발의 경우 의사는 환자와 추가 치료 옵션을 논의하고 추가 치료를 시작합니다(현지 표준에 따름). GGT[IU/L] |
주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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치료-응급 이상 반응의 발생률 -간 매개변수 결정(Alanine-(ALT)-Aminotransferase)
기간: 주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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FMF가 있는 피험자에서 TCZ의 안전성 참여 피험자의 안전성은 정기적인 임상 검사, 실험실 검사 및 부작용 보고를 통해 평가됩니다. 재발의 경우 의사는 환자와 추가 치료 옵션을 논의하고 추가 치료를 시작합니다(현지 표준에 따름). 대체 [IU/L] |
주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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치료-응급 이상 반응의 발생률 -간 매개 변수 결정(Alanine-Aminotransferase(AST))
기간: 주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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FMF가 있는 피험자에서 TCZ의 안전성 참여 피험자의 안전성은 정기적인 임상 검사, 실험실 검사 및 부작용 보고를 통해 평가됩니다. 재발의 경우 의사는 환자와 추가 치료 옵션을 논의하고 추가 치료를 시작합니다(현지 표준에 따름). AST[IU/L] |
주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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치료-응급 이상 반응의 발생률 -간 매개변수 결정(빌리리분)
기간: 주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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FMF가 있는 피험자에서 TCZ의 안전성을 평가하기 위해 참여 피험자의 안전성은 정기적인 임상 검사, 실험실 테스트 및 부작용 보고를 통해 평가됩니다. 재발의 경우 의사는 환자와 추가 치료 옵션을 논의하고 추가 치료를 시작합니다(현지 표준에 따름). 빌리루빈 [mg/dl] |
주 -4,0,4,8,12,16,20,24,28,32
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TOFFIFE 1.1
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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