CMT1A 치료를 위한 scAAV1.tMCK.NTF3의 I/IIa상 시험

포함 기준:

• CMT1A를 포함한 18-35세 피험자가 등록됩니다.
• PMP22(peripheral myelin protein 22) 유전자를 포함하여 17p11.2에서 1.5Mb 복제를 보여야 합니다.
• 모든 민족 또는 인종 그룹의 남성과 여성
• 발목 배측굴곡 근육의 약화를 보여야 함(그러나 중력에 대해 완전한 ROM이 있고 3초 이상 발뒤꿈치로 서 있을 수 있음)
• 비정상적인 신경 전도 속도
• 임상 평가를 위한 협력 및 신경 전도 연구 반복 능력
• 연구 기간 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 실천하려는 성적으로 활동적인 피험자의 의지

제외 기준:

• HIV, 또는 B형 또는 C형 간염 감염, 헤르페스바이러스 또는 아데노바이러스의 임상적 관찰 또는 혈청학적 증거에 근거한 활동성 바이러스 감염
• 진행 중인 면역억제 요법 또는 시험 시작 6개월 이내에 면역억제 요법(예: 코르티코스테로이드, 사이클로스포린, 타크로리무스, 메토트렉세이트, 사이클로포스파미드, 정맥 면역글로불린)
• 지속적인 백혈구 감소증 또는 백혈구 증가증(WBC ≤ 3.5 K/µL 또는 ≥ 20.0 K/µL) 또는 절대 호중구 수 < 1.5K/µL
• ELISA 면역분석에 의해 결정된 바와 같이 AAV1 결합 항체 역가가 1:50 이상인 피험자
• ELISA 면역분석으로 측정한 순환 항-NT-3 역가가 1:50 이상인 피험자
• 연구 약물 주입 전 30일 이내에 임의의 연구 약물로 치료
• 임상적으로 유의한 것으로 간주되는 비정상 실험실 값(GGT > 3XULN, 빌리루빈 ≥ 3.0mg/dL, 크레아티닌 ≥ 1.8mg/dL, Hgb < 8 또는 > 18g/Dl; WBC > 15,000/cmm)
• 연구자의 의견에 따라 시험 또는 절차가 필요한 프로토콜을 준수하는 피험자의 능력을 손상시키거나 피험자의 복지, 안전 또는 임상적 해석 가능성을 손상시킬 수 있는 모든 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황
• 적절한 근력 테스트를 방해하는 발목 구축 또는 수술
• 임신 또는 수유(여성 피험자는 임신 여부를 검사함)
• 지난 6개월 동안 사지 수술
• 심각한 감염(예: 폐렴, 신우신염, 수막염) 유전자 전달 방문 전 4주 이내(등록 연기될 수 있음)
• 주치의 및 기타 의료 제공자와의 연구 참여를 공개하기를 꺼리는 사람.
• PI의 의견에 따라 유전자 전달에 불필요한 위험을 초래하는 수반되는 질병 또는 만성 약물 치료에 대한 요구 사항