고위험 골수이형성 증후군이 있는 성인을 위한 페보네디스타트(아자시티딘과 함께 투여)를 사용한 확장 액세스 프로그램

포함 기준:

1. 형태학적으로 MDS 진단이 확인되었습니다.

2. MDS를 사용하면 IPSS-R(Revised International Prognostic Scoring System)에 따라 다음과 같은 예후 위험 범주 중 하나가 있습니다.

   • 매우 높음([>] 6점 이상).
   • 높음(>4.5-6점).
   • 중간(>3-4.5점): 중간 예후 위험 범주에 속하는 것으로 결정된 참가자는 5%(%) 골수 골수모세포 이상의 설정에서만 허용됩니다.
3. Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태(PS) 0, 1 또는 2.
4. 아자시티딘으로 치료받은 적이 없거나, 아자시티딘으로 치료받은 적이 있고, 아자시티딘을 2주기 이하로 투여했으며, 아자시티딘으로 치료하는 동안 재발하지 않았거나 아자시티딘 치료에 실패했습니다.

제외 기준:

1. 화학요법 또는 데시타빈과 같은 저메틸화제(HMA) 또는 2주기 이상의 아자시티딘을 포함한 기타 항종양제로 HR MDS에 대한 이전 치료를 받았습니다.

   • 레날리도마이드를 사용한 이전 치료는 허용되지만 레날리도마이드를 첫 번째 약물 투여 후 8주 이내에 투여하지 않을 수 있습니다.

2. 골수의 형태학적 검사, 형광 in situ hybridization 또는 말초 혈액 또는 골수의 세포유전학 또는 기타 허용되는 분석으로 진단된 급성 전골수성 백혈병이 있습니다.
3. 급성 골수성 백혈병(AML)에 의한 중추신경계 침범의 임상적 증거 또는 병력이 있습니다.
4. 통제되지 않는 활동성 감염 또는 중증 폐렴, 수막염 또는 패혈증과 같은 중증 전염병.
5. 프로트롬빈 시간(PT) 또는 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) >1.5* 정상 상한(ULN) 또는 활동성 조절되지 않는 응고 장애 또는 출혈 장애가 있습니다. 와파린, 직접 트롬빈 억제제, 직접 인자 Xa 억제제 또는 헤파린으로 치료적으로 항응고된 참가자는 등록에서 제외됩니다.
6. 알려진 B형 간염 표면 항원 혈청양성 또는 활동성 C형 간염 감염이 알려졌거나 의심됩니다. 참고: 분리된 양성 B형 간염 코어 항체(즉, 음성 B형 간염 표면 항원 및 음성 B형 간염 표면 항체 설정)를 가진 참여자는 감지할 수 없는 B형 간염 바이러스 로드가 있어야 합니다. C형 간염 항체가 양성인 참여자는 C형 간염 바이러스 부하가 감지되지 않는 경우 포함될 수 있습니다.
7. 알려진 간경변 또는 중증의 기존 간 장애가 있습니다.
8. 불안정 협심증, 임상적으로 유의미한 부정맥, 울혈성 심부전(뉴욕 심장 협회 3급 또는 4급) 및/또는 첫 번째 투여 전 6개월 이내에 심근 경색으로 정의되는 알려진 심폐 질환 또는 중증 폐고혈압이 있습니다.

9. 페보네디스타트의 첫 투여 전 14일 이내에 강력한 사이토크롬 P 3A(CYP3A) 유도제로 치료를 받았습니다.

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