CCUS 및 LR-MDS에서 메트포르민을 백혈병 예방 약물로 용도 변경
2023년 7월 26일 업데이트: Kirsten Grønbæk
STOP-LEUKEMIA: CCUS 및 LR-MDS에서 메트포르민을 백혈병 예방 약물로 용도 변경
이것은 의미 미확인 클론성 혈구감소증(CCUS) 또는 저위험 골수이형성 증후군(MDS) 환자에서 메트포르민의 효능 및 안전성에 대한 2상 단일군 파일럿 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 계획은 세 가지 작업 패키지(WP)로 나뉩니다.
WP0, CCUS 및 LR-MDS 환자의 골수 지방 조직(BMAT): WP0의 주요 목적은 CCUS 또는 LR-MDS 환자가 연령에 맞는 건강한 대조군에 비해 BMAT가 증가했는지 확인하는 것입니다. 이를 조사하기 위해 자기 공명 분광법(MRS)으로 BMAT를 측정할 12명의 노인(≥60세) 건강한 대조군을 포함할 것입니다. 이는 WP1에 설명된 환자 기준선의 BMAT 측정치와 비교됩니다.
WP1, CCUS 및 LR-MDS에서 메트포르민의 효능: WP1에서 CCUS 또는 MDS 환자 24명은 12개월 동안 메트포르민 2000mg/일을 투여받으며 전체 용량을 투여하기 14일 전에 용량을 천천히 증량합니다. 치료. WP1의 결과는 이 사이트의 결과 섹션에 나열되어 있습니다.
WP2, 위약 및 비타민 C와 비교한 메트포르민의 효능: WP2의 주요 목적은 CCUS 및 LR-MDS에서 메트포르민의 효과를 위약 또는 비타민 C 치료의 효과와 비교하는 것입니다. 이를 조사하기 위해 EVI-2 연구(NCT03999723. 대조군의 절반은 12개월 동안 위약을 투여받았고 나머지 절반은 12개월 동안 비타민 C를 투여 받았습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
40
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Kirsten Grønbæk, Professor, MD
- 전화번호: +45 35456060
- 이메일: Kirsten.Groenbaek@regionh.dk
연구 연락처 백업
- 이름: Stine Ulrik Mikkelsen, MD
- 전화번호: +45 35456071
- 이메일: stine.ulrik.mikkelsen@regionh.dk
연구 장소
-
-
Copenhagen N
-
Copenhagen, Copenhagen N, 덴마크, 2200
- 모병
- Rigshospitalet
-
부수사관:
- Stine Ulrik Mikkelsen, MD
-
연락하다:
- Kirsten Grønbæk, Professor, MD
- 전화번호: +45 35456060
- 이메일: Kirsten.Groenbaek@regionh.dk
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
환자는 다음 기준을 모두 충족하는 경우 WP1에 포함될 수 있습니다.
다음 중 하나에 대한 진단을 받으십시오.
개정된 국제 예후 스코어링 시스템(IPSS-R)에 따른 LR-MDS, 즉
매우 낮은 위험에서 중급(IPSS-R 점수 ≤ 3).
- 혈구감소증의 다른 일반적인 원인과 함께 6개월 이상 동안 체세포 돌연변이 및 지속적인 혈구감소증의 존재로 정의되는 CCUS는 배제되었습니다. 말초혈액(혈구감소증은 150×10^9 cells/L 이하의 혈소판, 1.8×10^9 cells/L 이하의 호중구, 남성의 경우 12.9 g/dL(8 mmol/L) 이하의 헤모글로빈, 11.3 g/dL( 여성의 경우 7mmol/L).
- 폐경기(여성인 경우)는 다른 명백한 병리학적 또는 생리학적 원인 없이 최소 12개월 동안 무월경을 경험한 >45세 여성으로 정의됩니다.
- ≥18세.
- 특정 연구 절차 이전에 서면 동의서를 제공했습니다.
- 캡슐을 삼킬 수 있습니다.
환자가 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 연구/WP1에서 제외됩니다.
- 메트포르민을 사용한 모든 사전 치료
- 다른 당뇨병 치료제(예: 인슐린) 메트포르민보다 이러한 치료는 포함되기 최소 1년 전에 종료되어야 합니다.
- 메트포르민을 용납하지 않는 이력.
- 지난 6개월 이내의 치료용 방사선 또는 화학 요법.
- 저메틸화제(예: 아자시티딘, 데시타빈).
- eGFR < 45mL/분.
- 프로토콜의 필수 측면을 준수하지 않습니다.
WP0(건강한 지원자)에 대한 포함 기준:
- 60세 이상.
- 연구 절차 이전에 서면 동의서를 제공했습니다.
- 기꺼이 MRS를 갖습니다.
WP0(건강한 지원자)에 대한 제외 기준:
- MRS에 대한 금기 사항
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 메트포르민
12개월 동안 2000mg/일 메트포르민.
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12개월 동안 2000 mg/일 메트포르민(1000 mg bi.i.d.), 전체 용량 치료 6주 전에 천천히 상향 적정.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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예상치 못한 중대한 이상반응이 의심되는 경우를 포함하여 중대한 이상반응의 수로 평가한 안전성
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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환자에서 예상하지 못한 중대한 이상반응이 의심되는 경우를 포함하여 이상반응 및 중대한 이상반응의 유형, 등급 및 수에 따라 이 오프라벨 적응증에서 메트포르민 치료의 안전성을 평가합니다.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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최대 허용 용량(mg/일) 중앙값으로 평가한 안전성
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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최대 허용 용량 중앙값 및 개별 약물 용량의 변화에 대한 설명으로 이 오프라벨 적응증에서 메트포르민 치료의 안전성을 평가합니다.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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모집/거부율로 평가한 타당성
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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모집 및 거부 비율 측면에서 연구 프로토콜의 실행 가능성을 평가합니다.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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12개월 후속 조치(즉, 연구 완료, 속도)에 의해 평가된 타당성
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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연구 완료율 측면에서 연구 프로토콜의 타당성을 평가하기 위해. 환자의 예상치 못한 심각한 이상반응이 의심되는 경우를 포함하여 이상반응 및 중대한 이상반응의 유형, 등급 및 수에 따라 이 오프라벨 적응증에서 메트포르민 치료의 안전성을 평가합니다. 이탈률; 중간 최대 허용 용량을 포함하여 개별 약물 용량의 변경 사항에 대한 설명. |
포함부터 연구 치료 12개월까지
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프로토콜 절차 준수율로 평가한 타당성
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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프로토콜 절차(연구 약물 및 연구 절차) 준수율 측면에서 연구 프로토콜의 타당성을 평가하기 위해.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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중간 효능: 변이 대립유전자 빈도의 변화로 평가한 돌연변이 부담
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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차세대 시퀀싱(NGS)에 의한 변이 대립유전자 빈도(ΔVAF)의 변화
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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중간 유효성: EORTC QLQ-C30에 기반한 환자 보고 결과 측정
기간: 포함부터 연구 치료 4개월까지
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검증된 유럽 암 연구 및 치료 조직의 삶의 질 설문지 Core 30(EORTC QLQ-C30)을 기반으로 한 환자 보고 결과 측정(PROM)의 변화.
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포함부터 연구 치료 4개월까지
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중간 유효성: EORTC QLQ-C30에 기반한 환자 보고 결과 측정
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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검증된 유럽 암 연구 및 치료 조직의 삶의 질 설문지 Core 30(EORTC QLQ-C30)을 기반으로 한 환자 보고 결과 측정(PROM)의 변화.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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중간 유효성: SF-36에 기반한 환자 보고 결과 측정
기간: 포함부터 연구 치료 4개월까지
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검증된 Short Form 36 건강 조사 설문지(SF-36)를 기반으로 한 환자 보고 결과 측정(PROM)의 변경.
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포함부터 연구 치료 4개월까지
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중간 유효성: SF-36에 기반한 환자 보고 결과 측정
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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검증된 Short Form 36 건강 조사 설문지(SF-36)를 기반으로 한 환자 보고 결과 측정(PROM)의 변경.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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중간 효능: EQ-5D에 기반한 환자 보고 결과 측정
기간: 포함부터 연구 치료 4개월까지
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검증된 유럽 삶의 질 5차원 설문지(EQ-5D)에 기반한 환자 보고 결과 측정(PROM)의 변화.
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포함부터 연구 치료 4개월까지
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중간 효능: EQ-5D에 기반한 환자 보고 결과 측정
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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검증된 유럽 삶의 질 5차원 설문지(EQ-5D)에 기반한 환자 보고 결과 측정(PROM)의 변화.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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중간 효능: 지방 조직과 수상의 MR 분광법 비율로 평가한 골수 지방 조직
기간: 포함부터 연구 치료 4개월까지
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MR 분광법으로 측정한 골수(BM)의 골수 지방 조직(BMAT) 함량 변화
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포함부터 연구 치료 4개월까지
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중간 효능: 지방 조직과 수상의 MR 분광법 비율로 평가한 골수 지방 조직
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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MR 분광법으로 측정한 골수(BM)의 골수 지방 조직(BMAT) 함량 변화
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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중간 효능: 세제곱 센티미터당 그램으로 측정된 DEXA 스캔으로 평가한 골밀도와 결과 Z 점수
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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입방 센티미터당 그램 단위로 측정된 DEXA 스캔으로 측정한 골밀도(BMD)의 변화와 결과 Z 점수.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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중간 효능: DEXA 스캔으로 평가한 신체 구성은 전신 골량 및 연조직 구성으로 표시됩니다.
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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DEXA 스캔으로 측정한 체성분 변화는 제지방량, 체지방 및 골량의 비율과 함께 전신 골량 및 연조직 구성으로 표시됩니다.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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중간 효능: 16S rRNA 시퀀싱으로 평가한 장내 미생물 구성
기간: 포함부터 연구 치료 4개월까지
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16S rRNA 시퀀싱 또는 장내 세균의 전체 게놈 시퀀싱에 의한 장내 미생물의 변화.
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포함부터 연구 치료 4개월까지
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중간 효능: 16S rRNA 시퀀싱으로 평가한 장내 미생물 구성
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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16S rRNA 시퀀싱 또는 장내 세균의 전체 게놈 시퀀싱에 의한 장내 미생물의 변화.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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중간 효능: 소변-락툴로스/만니톨 측정 및 이온 크로마토그래피로 평가한 소장 투과성
기간: 포함부터 연구 치료 4개월까지
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소변-락툴로스/만니톨 측정 및 이온 크로마토그래피에 의한 기능적 평가 또는 전혈의 qPCR 및 16S rRNA 시퀀싱에 의한 간접 평가에 의한 소장 투과성의 변화.
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포함부터 연구 치료 4개월까지
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중간 효능: 5-mC 및 5-hmC 수준으로 평가한 후성적 조절
기간: 포함부터 연구 치료 4개월까지
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글로벌 5-hmC/5-mC 평가 및 EPIC 어레이에 의한 조혈 세포의 DNA 메틸화 및 하이드록시메틸화(5-mC 및 5-hmC) 패턴의 변화.
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포함부터 연구 치료 4개월까지
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중간 효능: 5-mC 및 5-hmC 수준으로 평가한 후성적 조절
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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글로벌 5-hmC/5-mC 평가 및 EPIC 어레이에 의한 조혈 세포의 DNA 메틸화 및 하이드록시메틸화(5-mC 및 5-hmC) 패턴의 변화.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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중간 효능: RNA 시퀀싱에 의해 평가된 유전자 발현
기간: 포함부터 연구 치료 4개월까지
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조혈 세포 및 BM 지방 세포에서 RNA 발현의 변화.
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포함부터 연구 치료 4개월까지
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중간 효능: RNA 시퀀싱에 의해 평가된 유전자 발현
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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조혈 세포 및 BM 지방 세포에서 RNA 발현의 변화.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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중간 효능: 프로테오믹스로 평가한 단백질 프로파일
기간: 포함부터 연구 치료 4개월까지
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Proteomics에 의한 조혈 세포 및 BM 지방 세포의 단백질 프로파일 변화.
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포함부터 연구 치료 4개월까지
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중간 효능: 프로테오믹스로 평가한 단백질 프로파일
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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Proteomics에 의한 조혈 세포 및 BM 지방 세포의 단백질 프로파일 변화.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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중간 효능: 골수이형성 신생물에서 IWG 반응 기준에 따른 반응 및 질병 진행
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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골수이형성 신생물에서 IWG(International Working Group) 반응 기준에 따른 반응 및 질병 진행률.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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중간 효능: ELISA로 평가한 골수 니치 인자 수준
기간: 포함부터 연구 치료 4개월까지
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ELISA에 의한 골수 내 틈새 요인의 변화.
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포함부터 연구 치료 4개월까지
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중간 효능: ELISA로 평가한 골수 니치 인자 수준
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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ELISA에 의한 골수 내 틈새 요인의 변화.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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중간 효능: ELISA로 평가한 사이토카인 수준
기간: 포함부터 연구 치료 4개월까지
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ELISA에 의한 말초 혈액 및 골수 혈장의 사이토카인 수치 변화.
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포함부터 연구 치료 4개월까지
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중간 효능: ELISA로 평가한 사이토카인 수준
기간: 포함부터 연구 치료 12개월까지
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ELISA에 의한 말초 혈액 및 골수 혈장의 사이토카인 수치 변화.
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포함부터 연구 치료 12개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
수사관
- 연구 의자: Kirsten Grønbæk, Professor, MD, Rigshospitalet, Denmark
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 13일
기본 완료 (추정된)
2025년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 1월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 2월 4일
처음 게시됨 (실제)
2021년 2월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 26일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
메트포르민에 대한 임상 시험
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Poznan University of Medical SciencesUniversity of California, San Diego알려지지 않은
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