낫적혈구병 및 신장병 환자를 대상으로 한 미타피바트 연구

주요 포함 기준:

• 16세 이상(참가자가 18세 이상이어야 하는 프랑스 제외)

  • 여성은 초경 이후에 있어야 합니다.
• 겸상 적혈구 질환(헤모글로빈 S[HbSS] 또는 헤모글로빈 S/베타 0[HbS/β0]-지중해빈혈에 대한 동형접합성)의 문서화된 진단;
• 스크리닝 기간 동안 헤모글로빈 농도는 데시리터당 ≥ 5.5 및 ≤ 10.5g(g/dL)입니다. 스크리닝 기간 동안 두 번 이상의 측정값을 수집한 경우 평균값은 ≥ 5.5 및 ≤ 10.5g/dL이어야 합니다.

• 수산화요소를 복용하는 경우, 수산화요소의 용량은 연구 기간 동안 계획된 용량 조정이 없고 혈액학적 독성의 징후 없이 연구 1일 전 최소 90일 동안 안정적이어야 합니다.

  • 수산화요소를 중단하려면 고지된 동의/동의를 제공하기 전에 90일간의 세척이 필요합니다.
• 스크리닝 기간 동안 수집된 소변 ACR 결과 2개. 둘 다 그램당 100밀리그램(mg/g) 이상, 2000밀리그램 미만이어야 합니다. 하나의 ACR 결과는 진료소 방문의 일부로 수집된 시기를 정하지 않은 소변 검체에서 나올 수 있습니다. 다른 ACR 결과는 다른 날 첫 번째(또는 두 번째) 아침 빈뇨 검체에서 채취한 것이어야 합니다.
• 사전 동의/동의를 제공하기 전 24주 이내에 ACR 결과 > 100 mg/g;
• 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제(ARB) 요법을 복용하는 경우, 연구 기간 동안 계획된 용량 조정 없이 사전 동의/동의를 제공하기 전 최소 90일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
• 가임 여성(WOCBP)은 평소 생활 방식의 일부로 임신을 유도할 수 있는 성행위를 금해야 하며, 사전 동의/동의를 제공한 시점부터 2가지 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 하며, 그 중 하나는 매우 효과적인 것으로 간주되어야 합니다. , 연구 기간 동안, 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 28일 동안. 두 번째 형태의 피임에는 허용 가능한 장벽 방법이 포함될 수 있습니다.

주요 제외 기준:

• 임신, 모유 수유 또는 분만 중입니다.
• 현재 정기적으로 예정된 적혈구 수혈 요법(만성, 예방적 또는 예방적 수혈이라고도 함)을 받고 있습니다. 빈혈 악화 또는 혈관 폐쇄 위기(VOC)에 대한 일시적 수혈은 허용됩니다.
• 고지된 동의/동의를 제공하기 전 60일 이내에 또는 심사 기간 동안 RBC 수혈을 받은 경우
• 고지된 동의/동의를 제공하기 전 14일 이내에 또는 낫적혈구병 통증 위기(SCPC) 또는 기타 혈관 폐쇄 사건에 대한 선별검사 기간 동안 입원해야 합니다.
• 고지된 동의/동의를 제공하기 전 52주 동안 SCPC가 10개 이상입니다.
• 언제든지 뇌졸중 병력 또는 1차 뇌졸중 예방 기준 충족(2회 경두개 도플러[TCD] 측정 기록 ≥ 200센티미터/초(비영상 TCD의 경우) 또는 ≥ 185 cm/s(영상 TCD의 경우)),
• 스크리닝에서 만성 신장 질환 전염병학 협력 크레아티닌 방정식(국립 신장 재단, 2021b)에 의해 eGFR < 분당 45밀리리터(mL/분)/평방당 1.73미터(m^2)로 정의된 신장 기능 장애;
• 언제든지 SCD와 관련되지 않은 다른 장애(예: 당뇨병, 고혈압, 원발성 국소 분절 사구체 경화증, 자가면역)로 인한 신장 질환의 병력;
• 사전 동의/동의 전 4주 이내 또는 스크리닝 기간 동안 급성 신장 손상의 증거(조사자의 의견).
• 현재 신장 대체 요법(즉, 혈액투석, 복막 투석, 혈액여과, 신장 이식)을 받고 있습니다.
• 언제든지 신장 이식 이력이 있습니다.
• 현재 수산화요소를 제외하고 SCD에 대한 질병 수정 요법(예: 복셀로토르, 크리잔리주맙, L-글루타민)으로 치료를 받고 있습니다. 그러한 치료법의 마지막 용량은 연구 약물을 시작하기 최소 90일 전에 투여되어야 합니다.
• 현재 조혈 자극제로 치료를 받고 있습니다. 마지막 용량은 연구 약물을 시작하기 최소 90일 전에 투여되어야 합니다.