섬유증과 폰탄
단심실 환자에서 폰탄 생리학의 급성 부과: 섬유증, 기능 및 약물 중재에 미치는 영향
연구 개요
상세 설명
불행히도 Fontan 환자는 간 섬유증, 심장 섬유증 및 림프 울혈과 같은 여러 합병증을 앓고 있습니다. 임상 상태를 설명하는 조사가 나이가 많은 어린이와 젊은 성인에서 진행되고 있지만 이러한 합병증의 시작은 불분명합니다. 이 제안이 채우고자 하는 지식 격차는 폰탄 순환을 적용하기 전과 적용한 후 초기에 이를 평가함으로써 초기 간 및 심장 섬유증이 어떻게 발생하는지 뿐만 아니라 림프 이상을 이해하는 것입니다.
단일 심실 사례 피험자는 필라델피아 어린이 병원(CHOP)에서 폰탄 수술을 받을 예정인 단일 좌심실 또는 우심실 여부에 상관없이 1세에서 6세 이하의 성별 및 대조군 피험자입니다. 임상적으로 표시된 MRI를 위해 CHOP에 제출한 정상 심실 기능 및 정상적인 간을 가진 1세에서 6세 이하의 나이입니다.
의료 기록 검토, 인구학적/사회적 이력, 신체 검사(임상 목적으로 수행), 연구 약물 투여(spironolactone), 혈액 검사(혈청 바이오마커), MRI/CMR(FDA 승인을 받지 않은 MRI 시퀀스 포함), 간 평가, 경우에 따라 조영제 투여 및 전신 마취(일부 경우, 통제를 위한 임상적으로 지시된 마취의 연장 및 일부 경우 대상자는 약 15-20분).
등록과 폰탄 수술 후 1년 간의 차이는 a) 자기공명탄소측정기(MRE) 및 T1 매핑에 의해 측정된 간 섬유증, b) 글로벌 세포외 용적(ECV)을 사용하는 T1 매핑에 의해 측정된 심장 섬유증 및 c) 심근 질량의 백분율입니다. 지연된 향상(DE)을 보여줍니다. 이것은 비약물 및 스피로노락톤 투여 그룹 모두에 대한 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Mark Fogel, MD
- 전화번호: 215-590-4040
- 이메일: fogel@chop.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Cassandra L Giner, MS
- 전화번호: 915-503-3642
- 이메일: ginerc@chop.edu
연구 장소
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19130
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
-
연락하다:
- Mark Fogel, MD
- 전화번호: 215-590-4040
- 이메일: fogel@chop.edu
-
연락하다:
- Cassandra L Giner, MS
- 전화번호: 915-503-3642
- 이메일: ginerc@chop.edu
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 단심실(SV) 환자
코호트 1(관찰 그룹 - 연구 약물 없음):
- 남녀 상관없이 1세에서 6세 미만의 피험자.
- 단일 좌심실 또는 단일 우심실.
- CHOP에서 폰탄 수술을 받을 예정인 피험자.
- 정보에 입각한 동의서에 서명하는 부모.
코호트 1A(이전에는 관찰 그룹에 계속 참여하기를 원하는 연구 약물 그룹의 일부):
- 코호트 2에서 이 연구에 등록되었고 투약에 순응하지 않거나 더 이상 투약을 원하지 않거나 투약을 중단해야 하는 AE가 있고 환자의 가족이 계속 참여하기를 원하는 피험자
- 환자는 6주 이하 동안 연구 약물을 복용했습니다.
- 주임 조사관은 환자가 관찰 팔로 전환하는 것이 적절하다고 생각합니다.
- 관찰 정보에 입각한 동의서에 서명하는 환자.
코호트 2(연구 약물 그룹 - 스피로노락톤):
- 남녀 상관없이 1세에서 6세 미만의 피험자.
- 단일 좌심실 또는 단일 우심실.
- CHOP에서 폰탄 수술을 받을 예정인 피험자.
- 정보에 입각한 동의서에 서명하는 부모.
통제 수단
- 남녀 상관없이 1세에서 6세 미만의 피험자
- 임상 적응증을 위해 CMR에 제출하고 마취가 필요한 정상적인 심실 기능 및 정상적인 간을 가진 피험자.
- 임상 목적으로 조영제를 받습니다. 대조군 환자는 연구 목적으로 조영제를 투여받지 않습니다.
- 정보에 입각한 동의서에 서명하는 부모.
제외 기준:
-
코호트 1(관찰 그룹 - 연구 약물 없음):
- 환자의 주치의가 이 시험을 환자에게 해로울 수 있다고 판단하는 상태를 가진 피험자.
- 진정된 CMR에 대한 모든 모순(즉, 맥박 조정기의 존재).
- 현재 스피로노락톤 또는 에플레레논을 복용 중인 환자
- 결과를 변경하여 연구 참여를 배제하는 모든 연구의 피험자
코호트 1A(이전에는 관찰 그룹에 계속 참여하기를 원하는 연구 약물 그룹의 일부):
- 환자의 주치의가 이 시험을 환자에게 해로울 수 있다고 판단하는 상태를 가진 피험자.
- 진정된 CMR에 대한 모든 모순(즉, 맥박 조정기의 존재).
- 현재 연구에 참여하지 못하도록 하는 모든 연구의 피험자.
코호트 2(연구 약물 그룹 - 스피로노락톤):
- 환자의 주치의가 이 시험을 환자에게 해로울 수 있다고 판단하는 상태를 가진 피험자.
- 진정된 CMR에 대한 모든 모순(즉, 맥박 조정기의 존재).
- 현재 스피로노락톤 또는 에플레레논을 복용 중인 환자
- 고칼륨혈증 또는 애디슨병이 있는 피험자;
- 에날라프릴 또는 기타 안지오텐신 수용체 차단제를 복용 중인 피험자
- 스피로노락톤 현탁액 또는 제제의 모든 성분에 과민증 병력이 있는 피험자
- 중증 신부전 진단이 임상적으로 문서화된 피험자(추정 사구체 여과율(eGFR) < 30mL/분/1.73을 의미함) m2).
- 결과를 변경하여 연구 참여를 배제하는 모든 연구의 피험자
통제 수단
- 이 실험이 환자에게 해로울 수 있다고 환자의 의사가 판단한 모든 상태.
- 진정된 CMR에 대한 모든 모순(즉, 맥박 조정기의 존재).
- 현재 스피로노락톤, 에플레레논 또는 효소 억제제/안지오텐신 수용체 차단제로 전환하는 안지오텐신을 복용 중인 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 스피로노락톤
소아는 Fontan 수술 직전에 MRI 및 심장 자기 공명(CMR)뿐만 아니라 혈청 바이오마커를 사용하여 간 및 심장 섬유증의 특성화 및 측정을 받게 됩니다. 모든 SV 어린이는 폰탄 수술 후 ~1년 후 MRI 및 심장 자기 공명(CMR)뿐만 아니라 혈청 바이오마커를 사용하여 간 및 심장 섬유증의 특성화 및 측정을 받게 됩니다. Spironolactone은 가벼운 이뇨제입니다. 약물 용량은 CHOP 공식에 따라 임상적으로 사용되는 용량입니다: 6-24시간마다 분할 용량으로 3mg/kg/일; 약물은 200mg/24시간의 최대 용량으로 ~0.5kg마다 체중이 조절됩니다. 최대 단일 용량은 100mg입니다. 스피로노락톤 투여는 퇴원 전 병원에서 폰탄 시술 후 또는 퇴원 후 ~ 2주 후 첫 외래 방문 시 시작됩니다. |
Spironolactone은 가벼운 이뇨제입니다.
약물 용량은 CHOP 공식에 따라 임상적으로 사용되는 용량입니다: 6-24시간마다 분할 용량으로 3mg/kg/일; 약물은 200mg/24시간의 최대 용량으로 ~0.5kg마다 체중이 조절됩니다.
최대 단일 용량은 100mg입니다.
이 연구의 특정 목표 2에서 활용되는 알도스테론 길항제인 스피로노락톤은 FDA 승인을 받았으며 수년 동안 시장에 출시되었으며 SV 환자를 포함한 모든 유형의 선천성 심장 질환 어린이에게 일상적으로 투여됩니다.
어떤 환자에게 투여해야 하는지는 임상의와 환자에게 달려 있으므로 모든 SV 환자가 이 약을 복용하는 것은 아닙니다.
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간섭 없음: 관찰
소아는 Fontan 수술 직전에 MRI 및 심장 자기 공명(CMR)뿐만 아니라 혈청 바이오마커를 사용하여 간 및 심장 섬유증의 특성화 및 측정을 받게 됩니다. 모든 SV 소아는 스피로노락톤 투여 여부에 관계없이 MRI 및 심장 자기 공명(CMR) 및 폰탄 수술 후 ~1년 후 혈청 바이오마커를 사용하여 간 및 심장 섬유증의 특성화 및 측정을 받게 됩니다. 이상 반응과 함께 인구 통계 및 병력이 다시 수집됩니다. 소아는 또한 혈역학, 심실 기능(긴장 포함), 전산 모델링 및 림프 이상을 평가하기 위해 CMR을 받게 됩니다. 이들 환자 중 일부는 임상적 이유로 CMR을 받을 것이며 CMR 관련 연구 및 MRI 관련 영상 촬영 및 채혈이 임상 치료와 함께 수행될 것입니다(즉, 이러한 시퀀스가 임상 시퀀스에 추가됨). |
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간섭 없음: 제어
이 연구의 목적은 SV 생리학의 섬유성 결과, 가능한 솔루션 및 림프관에 미치는 영향을 비침습적으로 특성화하는 것입니다. 이 프로젝트는 간과 심장 섬유증/기능 장애 및 림프 울혈 사이의 상호 관계를 조사하고(그림 1) 이러한 결과를 예방하고 MRI 검사가 필요한지 확인하기 위해 항섬유화제인 스피로노락톤의 파일럿 시험을 통해 폰탄 혈역학의 급성 부과에 대한 반응을 조사합니다. 이러한 차이를 분별할 수 있습니다. 혈청 바이오마커와 MRI의 조합은 이 복잡한 기능 장애 웹을 통합하는 강력한 비침습적 도구를 형성합니다. 비 SV 환자이지만 평가를 위해 CMR을 받고 있는 정상적인 심장 기능을 가진 대조군 피험자(예: 혈관 고리 평가를 위해 CMR을 받고 있는 환자, 선천성 심장 질환의 가족력이 있지만 정상으로 판명된 환자 등)는 연구 관련 MRI 및 CMR 시퀀스 수행. |
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간섭 없음: 관찰 - 1A
Spironolactone 부문에서 이 연구에 등록한 피험자와 환자의 가족은 계속 참여하기를 원합니다. 모든 SV 소아는 스피로노락톤 투여 여부에 관계없이 MRI 및 심장 자기 공명(CMR) 및 폰탄 수술 후 ~1년 후 혈청 바이오마커를 사용하여 간 및 심장 섬유증의 특성화 및 측정을 받게 됩니다. 이상 반응과 함께 인구 통계 및 병력이 다시 수집됩니다. 소아는 또한 혈역학, 심실 기능(긴장 포함), 전산 모델링 및 림프 이상을 평가하기 위해 CMR을 받게 됩니다. 이들 환자 중 일부는 임상적 이유로 CMR을 받을 것이며 CMR 관련 연구 및 MRI 관련 영상 촬영 및 채혈이 임상 치료와 함께 수행될 것입니다(즉, 이러한 시퀀스가 임상 시퀀스에 추가됨). |
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간섭 없음: 관찰 - 1B
중재를 통해 다른 연구에 등록한 피험자. 스피로노락톤 투여 여부에 관계없이 모든 SV 어린이는 폰탄 수술 후 ~1년 동안 MRI, 심장자기공명(CMR) 및 혈청 바이오마커를 사용하여 간 및 심장 섬유증의 특성화 및 측정을 받게 됩니다. 인구통계 및 병력은 부작용과 함께 다시 수집됩니다. 어린이들은 또한 혈역학, 심실 기능(긴장 포함), 컴퓨터 모델링 및 림프 이상을 평가하기 위해 CMR을 받게 됩니다. 이들 환자 중 일부는 임상적 이유로 CMR을 받게 되며 CMR 관련 연구, MRI 관련 영상 및 혈액 채취 연구는 임상 치료와 조화롭게 수행됩니다(즉, 이러한 시퀀스는 임상 시퀀스에 추가됩니다). |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Fontan 이전 및 이후 MRE에 의한 간 탄성 조영술
기간: 최대 1년
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간의 점탄성 특성, 주로 강성에 대해 MRE로 측정
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최대 1년
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Fontan 전후의 T1rho에 의한 간 탄성 조영술
기간: 최대 1년
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간의 추가 점탄성 특성, 주로 간 섬유증에 대해 T1rho 매핑으로 측정
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최대 1년
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Fontan 전후의 T1 매핑에 의한 심장 조직 특성화
기간: 최대 1년
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전역 세포외 부피(ECV)를 사용하여 T1 매핑으로 측정
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최대 1년
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Fontan 전후의 심장 조직 특성화
기간: 최대 1년
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지연된 증강을 나타내는 심근 질량의 백분율
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최대 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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섬유증의 혈청 바이오마커
기간: 최대 1년
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간의 혈청 바이오마커는 예를 들어 갈렉틴-3, PIIIP 및 TGF-베타를 포함하는 것으로 평가될 것입니다.
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최대 1년
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Fontan 전후 MRE에 의한 림프 기능 장애
기간: 최대 1년
|
병변이 존재하는지 확인하기 위해 MRE로 림프 기능 장애를 측정합니다.
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최대 1년
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Fontan 전후의 림프 기능 장애 T1rho
기간: 최대 1년
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T1rho로 림프 기능 장애를 측정하여 병변이 있는지 확인합니다.
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최대 1년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Mark Fogel, MD, Children's Hospital of Philadelphia
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 20-017716
- 1R01HL149139-01A1 (미국 NIH 보조금/계약)
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