SORD(Sorbitol Dehydrogenase) 결핍 환자에서 AT 007의 약력학적 효능 및 임상적 이점 (INSPIRE)
2025년 9월 9일 업데이트: Applied Therapeutics, Inc.
SoRbitol Dehydrogenase (SORD) 결핍 환자에서 AT 007의 약력학적 효능 및 임상적 이점을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 2부 연구
이 연구는 SORD 결핍 환자에서 AT-007 치료의 효능과 안전성을 평가하기 위해 고안되었습니다.
이 무작위 이중 맹검 연구는 24개월 동안 SORD 결핍 환자에서 위약과 비교하여 AT-007의 효과를 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 국제, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 2-3상 연구는 남성 및 비임신에서 AT 007 장기 투여 대 위약의 약력학(PD) 효능 및 임상적 이점을 평가하기 위해 고안되었습니다. 유 전적으로 확인 된 18-55 세의 SORD 결핍이 있고 10MWRT 시간 <10 초로 걸을 수있는 여성 대상.
이 연구는 전 세계 최대 12개 사이트에서 수행됩니다. 혈중 소르비톨 수치가 >10,000ng/ml인 유전적으로 확인된 SORD 결핍 환자는 2:1 비율로 선별 및 무작위 배정되어 24개월 동안 매일 AT-007 또는 일치하는 위약을 받게 됩니다. 총 72개 주제가 등록됩니다.
1차 임상 결과 측정인 10미터 걷기 테스트(10MWRT)는 24개월에 평가되고 기준선과 비교됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
56
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Coral Gables, Florida, 미국, 33146
- University of Miami
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New Jersey
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Berlin, New Jersey, 미국, 08009
- Hassman Research Institute
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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London
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London, London, 영국, WC1E 6BT
- University College of London
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Milano
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Milan, Milano, 이탈리아, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"
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Prague
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Prague, Prague, 체코, 150 00
- Axon Clinical, s.r.o.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
- 모든 연구 관련 절차 이전에 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있고 모든 연구 절차를 준수할 의향과 능력이 있습니다.
- 18세에서 55세 사이의 남성 및 비임신, 비수유 여성 환자.
- 여성은 임신 가능성이 없어야 합니다(외과적으로 불임[즉, 연구 약물의 첫 번째 투여 전 ≥6개월 전에 양측 난관 결찰술, 자궁적출술 또는 양측 난소절제술을 받았음] 또는 ≥1년 동안 폐경 후[확인된 난포 자극 호르몬 또는 FSH 검사 결과 필요] 연구 약물의 첫 번째 투여 전) 또는 스크리닝부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
- 수컷은 생식할 수 없거나(외과적으로 불임[즉, 스크리닝 전 ≥6개월 전에 정관 절제술을 받은 것으로 정의됨]) 스크리닝부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- SORD 결핍으로 인한 CMT2 또는 dHMN의 임상 진단은 의료 기록 또는 의료 전문가의 서면 의사소통, 상승된 소르비톨 수치(>10,000 ng/mL) 및 SORD에서 이중대립유전자 돌연변이를 나타내는 유전자 분석 보고서로 확인되었습니다.
제외 기준:
- 매우 심각한 질병으로 분류된 10MWRT(예: 10MWRT > 완료하는 데 10초).
- 임상적으로 유의한 조혈계, 신장계, 간계, 내분비계(예: 당뇨병), 대사, 폐, 신경학적(예: 다른 신경병증, 근육병증 또는 신경근 장애), AT-007의 안전성 및 효능에 대한 적절한 평가를 -우선적으로- 변경하는 정신과, 심혈관, 면역, 피부 또는 위장 질환; 약물의 흡수, 대사 또는 제거를 변경할 수 있는 상태; 또는 연구 약물을 복용할 때 위험 요소를 구성하고/하거나 연구의 수행 또는 결과에 영향을 미치는 상태.
- 체질량 지수(BMI) >35kg/m2 또는 임상적으로 관련된 저체중, SORD 결핍과 관련 없는 병리를 시사하는 체중 감소 또는 BMI < 17.5kg/m2.
- B형 간염, C형 간염 또는 HIV 감염에 대한 스크리닝 또는 이전 치료 시 B형 간염 표면 항원, C형 간염 항체 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 양성 검사.
- 담배 또는 니코틴 함유 제품을 흡연하거나 사용하는 개인. 약물 남용의 이전 병력.
- 임신, 수유 중이거나 적절한 피임 수단을 사용하지 않거나 사용하지 않으려는 경우.
- 보행 불가 장애.
- 이전 양측 발목 안정화 수술.
- 중요한 활성 혈액 질환 및/또는 지난 3개월 동안 임상 연구 동안 채취한 혈액을 포함하여 1단위(500mL) 이상의 누적 헌혈의 증거.
- 중대한 약물 알레르기 또는 약물 과민증의 병력.
- 연구 약물의 첫 투여 전 30일 이내에 다른 조사 제품의 또 다른 임상 연구에 참여.
- 연구 약물을 방해할 가능성이 있는 처방약의 사용.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: AT-007
AT-007은 알도스 환원 효소 억제제입니다.
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AT-007, 알도스 환원 효소 억제제
다른 이름들:
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가짜 비교기: 위약
비활성 컨트롤입니다.
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액체 경구 현탁액
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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10 미터 워크 런 테스트 (10MWRT).
기간: 기준선 및 최신 24
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10MWRT는 연구 모집단에 의해 10 미터가 넘는 걷기 또는 달리기 속도를 측정하는 데 사용되는 시간이 지정된 기능 테스트입니다.
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기준선 및 최신 24
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혈액 소르 비톨 수치
기간: 기준선 및 최대 3 개월.
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Sord 결핍 환자는 세포 및 조직에서 매우 높은 소르비톨 수준을 발생시킵니다. 알도스 환원 효소는 포도당을 소르비톨로 전환 한 후 Sord에 의해 과당으로 전환 될 수 없기 때문입니다. 소르비톨은 많은 세포 유형에 독성이있는 것으로 알려져있다. 소르비톨의 변화 측정은 연구에 사용 된 치료의 효능 (AT-007)의 증거를 제공 할 것이다. |
기준선 및 최대 3 개월.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Charcot Marie Tooth 기능 결과 측정 (CMT-FOM)
기간: 기준선 및 최신 24
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CMT-FOM은 CMT 환자의 기능적 능력을 평가하는 성능 기반 측정입니다.
CMT-FOM의 개별 구성 요소뿐만 아니라 총 및 하위 도메인 점수는 각각 자체 2 차 엔드 포인트가 시간이 지남에 따라 변화를 감지하기 위해 평가됩니다.
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기준선 및 최신 24
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Charcot Marie Tooth Health Index (CMTHI)
기간: 기준선 및 최신 24
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CMTHI는 연구 집단의 질병 부담을 평가하는 질병 별 환자보고 결과입니다.
이것은 시간이 지남에 따라 환자 감지 질병 부담을 평가하는 데 사용될 것입니다.
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기준선 및 최신 24
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출구 인터뷰
기간: 24 개월에 완료됩니다
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질병이 자신의 삶에 미치는 영향과 연구 중 이익 또는 인식 된 피해에 대한 연구 인구의 관점에 대한 맹목적인 평가.
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24 개월에 완료됩니다
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근육 자기 공명 영상 (MRI)
기간: 기준선 및 최대 24 개월
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환자는 다리의 MRI를 겪어 질병 진행의 CMT 관련 매개 변수 인 지방 침착 및 근육 크기를 평가할 것입니다.
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기준선 및 최대 24 개월
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혈액 소르비톨 수준 및 임상 결과와의 상관 관계
기간: 기준선 및 최신 24
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Sord 결핍 환자는 세포 및 조직에서 매우 높은 소르비톨 수준을 발생시킵니다. 알도스 환원 효소는 포도당을 소르비톨로 전환 한 후 Sord에 의해 과당으로 전환 될 수 없기 때문입니다.
소르비톨은 많은 세포 유형에 독성이있는 것으로 알려져있다.
상이한 임상 결과를 갖는 소르비톨 수준의 종 방향 상관 관계는 CMT-Sord의 질병 진행에서 소르비톨이 수행하는 역할에 대한지지를 제공 할 것이며, 소르비톨 수준과 임상 결과 이점의 상관 관계를 보여줄 것이다.
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기준선 및 최신 24
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Michael E Shy, MD, University of Iowa
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2024년 10월 12일
연구 완료 (추정된)
2026년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 26일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 9일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
AT-007에 대한 임상 시험
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Applied Therapeutics, Inc.빼는Sorbitol Dehydrogenase 결핍이있는 Charcot-Marie-Tooth 질병 (CMT-SORD)미국, 프랑스, 독일, 스페인, 터키 (Türkiye), 호주, 이탈리아
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Applied Therapeutics, Inc.완전한
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Atea Pharmaceuticals, Inc.빼는C형 간염 바이러스 감염 | C 형 간염 | 만성 C형 간염 | 만성 C형 간염 | HCV 감염벨기에
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Centre Hospitalier Régional Metz-Thionville완전한