파킨슨병 환자에서 트레할로스 경구 투여의 효능
특발성 및 LRRK2 돌연변이에 의해 유발된 파킨슨병 환자에서 트레할로스 경구 투여의 효능
파킨슨병(PD)은 물질 흑질 치밀부(SNpc)의 신경변성 및 뉴런에서 알파-시누클레인 단백질 응집체의 형성을 특징으로 하는 신경퇴행성 질환이다. 대부분의 파킨슨병 환자는 산발적이지만 유전적 요인이 파킨슨병의 병인에 기여한다는 것은 이제 분명합니다. 실제로 LRRK2 G2019S 돌연변이는 가족성 PD의 가장 흔한 원인 중 하나입니다. 이 돌연변이에 해당하는 표현형은 뉴런에서 N-에틸말레이미드 민감 인자(NSF)의 축적을 특징으로 하는 PD의 후기 발병 형태입니다. 이는 리소좀 수준에서 알파 시누클레인의 제거를 담당하는 샤페론 단백질(Chaperon Mediated Autophagy, CMA)에 의해 매개되는 자가포식에 주로 영향을 미치는 세포 수준에서 발생하는 생리학적 자가포식 과정의 기능장애 때문입니다. 이 상태는 L-DOPA 및 도파민 작용제를 사용한 치료에 민감하지만 현재 특정 치료법이 없습니다.
최근 LRRK2 돌연변이를 지닌 마우스 모델에서 트레할로오스로 치료하면 흑색질, 선조체, 피질 및 해마와 같은 다양한 뇌 영역의 뉴런에서 NSF 침착물의 축적을 감소시킬 수 있음이 입증되었습니다. 단백질 응집체의 감소는 손상된 뉴런에서 세포사멸 과정의 활성화와 관련된 세포내 분자와 관련이 있습니다. 또한, 운동 및 인지 성능이 크게 향상되는 것으로 밝혀졌습니다. 본 연구의 목적은 각각 특발성 PD 및 LRRK2 돌연변이를 보유하는 PD에 의해 영향을 받는 두 그룹의 환자에서 트레할로스의 안전성 및 내약성을 평가하는 것이다. 또한 연구자들은 이 분자가 잠재적으로 두 그룹의 질병 경과에 미치는 영향에 대한 예비 데이터를 수집할 것입니다. 치료 기간은 24주이고 전체 연구 기간은 약 12개월입니다. 관찰된 집단은 유전적으로 확인된 LRRK2 돌연변이를 보유하는 특발성 PD 및 가족성 PD에 의해 영향을 받는 대상체로 구성될 것이다. 등록된 피험자는 매일 경구 투여로 트레할로스를 섭취할 것입니다. 부작용을 감지하고 혈액 화학 매개변수를 분석하여 안전성을 평가합니다. 트레할로스의 효과는 특정 척도 및 설문지의 관리를 포함하는 주기적인 임상 시험을 통해 평가될 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 4단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 서면 동의서를 제공할 수 있는 능력
- UK Parkinson's Disease Society Brain Bank Clinical Diagnostic Criteria(UKPDS)에 따른 PD 진단;
- 18세에서 80세 사이의 연령(포함)
- Hoehn & Yahr 병기 > 1;
제외 기준:
- 서면 동의서를 제공할 수 없음,
- 기타 수반되는 신경퇴행성 질환의 진단;
- 트레할로오스와 유사한 약물의 병용 치료;
- 투여된 활성 물질에 대한 과민성 또는 불내성;
- 심한 삼키는 문제;
- 스크리닝으로부터 30일 이내에 다른 중재적 연구에 참여;
- 결과를 방해하거나 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 기타 의학적 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 암
단일 치료, 위약 없음.
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등록된 피험자는 24주 동안 매일 4g의 트레할로스를 경구 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 추적 관찰 기간까지 매 방문 시 임상 실험실 테스트 결과
기간: 1-36주
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실험실 테스트에 대한 요약 통계는 기준선과 매 방문 시 제공됩니다.
선택된 실험실 결과의 중증도는 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events)에 따라 등급이 매겨집니다.
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1-36주
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1. 각 방문 시 신체 및 신경학적 검사 소견.
기간: 1-36주
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베이스라인 값과 비교하여 조사자가 임상적으로 유의한 변화(악화)로 판단하는 신체 시스템(외모, 근골격, 심혈관, 폐, 복부, 신경계) 소견은 MedDRA를 사용하여 코딩된 유해 사례로 간주됩니다.
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1-36주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동 장애 학회 통합 파킨슨병 등급 척도(MDS-UPDRS)
기간: 1-36주
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베이스라인에서 18, 36주까지의 MDS-UPDRS 파트 III 점수 변화의 합으로 측정된 트레알로스 요법의 효능을 비교하기 위함.
점수 범위는 0~132점이며 점수가 높을수록 운동 장애가 심함을 의미합니다.
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1-36주
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미니 정신 상태 검사(MMSE)에 대한 일반적인 인지 기능 평가
기간: 1- 36주
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MMSE는 등록(지명 프롬프트 반복), 주의 및 계산, 기억, 언어, 간단한 명령 및 방향을 따르는 능력을 포함한 기능을 검사하는 30점 설문지입니다.
점수 범위는 0에서 30까지입니다(컷오프 = 24).
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1- 36주
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기준선에서 후속 조치 기간까지 MoCa 시험 점수의 차이
기간: 1-36주
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MoCa 테스트는 정기 방문 시 10분 안에 완료할 수 있는 1페이지 30점 테스트입니다.
MoCa는 여러 인지 영역을 평가합니다.
최대 점수는 30입니다.
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1-36주
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신경학적 장애(NeuroQol) 및 EQ-5D-5L 설문지에서 삶의 질 기준선으로부터의 변화
기간: 1- 36주
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NeuroQol은 PD와 같은 만성 질환이 있는 환자 집단의 삶의 질을 평가하는 수단을 제공할 것입니다.
유럽인 삶의 질 설문지 5차원, 5단계(EQ-5D-5L)는 임상 및 경제적 평가를 위한 간단하고 일반적인 건강 측정을 제공하는 건강 상태의 표준화된 측정입니다.
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1- 36주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
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