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고리육아종에서 야누스 키나제 억제

2025년 3월 2일 업데이트: William Damsky

고리 육아종의 JAK1 억제: 병인 유도 요법의 기회

일차 목표는 JAK1 특이적 억제가 FDA 승인 치료 없이 문제가 되는 염증성 피부 질환인 고리육아종(GA)을 치료하는 데 효과적인지 확인하는 것입니다. 1차 결과는 적어도 5% 체표면적(BSA)에 영향을 미치는 중등도 내지 중증 GA 환자 10명에서 매일 아브로시티닙 200mg으로 6개월 치료 후 GA에 의한 체표면적(BSA) 침범의 백분율 변화입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

GA에 대한 효과적인 치료법은 없습니다. 전신 코르티코스테로이드는 일시적으로 GA를 조절하는 데 효과적일 수 있습니다. 그러나 GA 환자는 이 약물 계열의 무수한 잠재적 부작용과 질병 조절에 대한 일시적인 영향으로 인해 전신 스테로이드로 치료를 거의 받지 않습니다. 병변내(피내) 스테로이드 주사는 국소 GA 환자에게 효과적일 수 있지만 BSA > 1-2%인 환자에게는 실제로 선택 사항이 아니며 주사를 위해 빈번한 진료소 방문이 필요하고 통증이 있으며 또한 일시적으로 질병을 조절합니다. 다양한 다른 치료 접근법이 설명되었으며 다음을 포함합니다: 항생제(미노사이클린, 독시사이클린 등), 하이드록시클로로퀸, 광선 요법, 종양 괴사 인자 억제제 등. 그러나 이러한 치료법은 거의 효과적이지 않습니다. GA는 치료에 저항하는 것으로 악명이 높습니다.

GA에 대한 FDA 승인 치료법이 없으며 현재 접근 방식이 광범위하게 비효율적입니다. 효과적인 치료에 대한 충족되지 않은 수요가 많습니다. 부분적으로 인식 부족으로 인해 GA는 National Organisation for Rare Disorders에서 희귀 질환으로 지정되었습니다. GA 치료의 진행은 질병 병인에 대한 이해 부족으로 인해 손상되었습니다. 이 연구는 GA의 병인에 대해 더 명확하게 할 뿐만 아니라 다른 요법(예: 주사)과 비교하여 투여하기 쉽고 잠재적인 전신 부작용이 적은 환자를 위한 경구 치료 옵션을 제공합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Yale University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 서면 동의서
  • 18세 이상의 남녀 환자
  • 지지 피부 생검으로 GA 진단
  • 최소 5%의 BSA 참여
  • 환자가 GA를 위해 전신 요법 또는 광선 요법을 받고 있는 경우, 4주의 휴약 기간으로 이러한 요법을 중단해야 하며 연구 기간 동안 중단 상태를 유지해야 합니다.
  • 환자가 GA에 대한 국소 요법을 받고 있는 경우, 2주의 워시아웃 기간으로 이러한 요법을 중단해야 하며 연구 기간 동안 이러한 요법을 중단해야 합니다.
  • 가임 여성은 연구 기간 동안 피임 사용에 동의해야 하며 약물 투여를 시작하기 전에 기록된 음성 임신 테스트가 있어야 합니다.
  • 환자는 피부 생검, 채혈 및 전신 사진 촬영을 기꺼이 받아야 하며 진료소 방문을 준수해야 합니다.

제외 기준:

  • 나이
  • 악성 병력이 있는 환자(성공적으로 치료된 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종의 병력 제외)
  • HIV 또는 B형 또는 C형 간염 양성인 것으로 알려진 환자 또는 활동성 중증 단순 포진, 대상 포진 및 폐렴이 있는 환자. 여기에는 국소 감염도 포함됩니다.
  • 투베르쿨린 피부 검사 양성 또는 QuantiFERON® 결핵 검사 양성 환자
  • 심각한 간 장애가 있는 환자
  • 중등도의 신장애 환자
  • 조절되지 않는 소화성 궤양 환자
  • 심부 정맥 혈전증 및/또는 폐색전증 및/또는 응고 장애의 병력이 있는 환자
  • 심근 경색 또는 뇌졸중의 병력이 있는 환자.
  • 메토트렉세이트 및/또는 미코페놀레이트 모페틸, 아자티오프린, 타크롤리무스, 사이클로스포린 또는 TNF-α 억제제를 포함하되 이에 국한되지 않는 저용량 프레드니손을 제외한 병용 면역억제제를 복용하는 환자
  • 약을 복용하는 동안 피임법을 사용할 수 없거나 사용하지 않으려는 가임 여성
  • 임신 중이거나 수유 중인 여성
  • 현재 흡연자 또는 담배 사용 이력

  • 조사 중인 치료에 대한 잠재적 위험과 관련된 매개변수에 대해 정상 범위를 벗어난 실험실을 스크리닝합니다. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않습니다.

    나. 혈소판

  • CYP2C19 및 CYP2C9 둘 다의 중등도 내지 강한 억제제, 또는 강력한 CYP2C19 또는 CYP2C9 유도제, P-gp 기질을 복용하는 환자(약간의 농도 변화가 심각하거나 생명을 위협하는 독성으로 이어질 수 있음).
  • 생백신을 접종한 환자. 최근에 백신을 접종한 경우 환자는 치료를 시작하기 전에 최소 2주를 기다려야 하며 치료 중 또는 치료 후 2주 동안 생백신을 접종해서는 안 됩니다.
  • 지속적인 연구 참여의 위험-이득에 불리한 영향을 미치거나 연구 순응을 방해하거나 안전성 또는 효능 평가를 혼란스럽게 할 가능성이 있는 의학적, 정신적 또는 사회적 상태를 가진 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아브로시티닙 매일 200mg
매일 abrocitinib 200mg으로 6개월간 치료
의약품: 아브로시티닙 200mg
Abrocitinib(Cibinqo)은 아토피성 피부염 치료를 위해 1일 1회 200mg 용량으로 FDA 승인을 받았습니다. 현재 GA의 치료에 대해 FDA 승인을 받지 않았습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
활성 GA에 의한 BSA 참여 비율 변화
기간: 기준선 및 6개월
최소 5% 체표면적(BSA)에 영향을 미치는 중등도 내지 중증 GA 환자 10명을 대상으로 매일 아브로시티닙 200mg으로 치료한 후 6개월 후 GA에 의한 체표면적(BSA) 침범의 백분율 변화.
기준선 및 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 전후 피부 및 혈액의 분자 시그니처 변화
기간: 기준선 및 6개월
기준선 대 치료 6개월 후 피부 및 혈액의 분자 시그니처 변화. 분자 서명은 피부와 혈액에서 평가됩니다. RNA 시퀀싱은 이 피부의 전사 프로필을 검사하는 데 사용됩니다. 높은 처리량의 프로테오믹스 분석을 사용하여 혈액의 분자 프로파일을 조사합니다.
기준선 및 6개월
고리 육아종 중증도 및 형태학 기기(GASMI) 점수의 변화
기간: 기준선 및 6개월
GASMI 점수 기준선 대 치료 6개월 후의 변화. Granuloma Annulare Severity and Morphology Instrument는 GA를 위한 임상적 심각도 점수 도구입니다. 점수는 다른 해부학적 영역에서 GA의 중증도를 결정하기 위해 참가자의 피부를 검사할 연구팀에 의해 결정됩니다. 점수 범위는 0-165이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
기준선 및 6개월
SKINDEX-16(피부 관련 삶의 질 지수) 변화
기간: 기준선 및 6개월
SKINDEX-16(피부 관련 삶의 질 지수) 기준치 대 치료 6개월 후의 변화. 이것은 GA가 참가자의 삶의 질에 어떤 영향을 미치는지 평가하기 위해 연구팀이 관리할 16개 항목의 검증된 피부 관련 삶의 질 설문지입니다. 점수 범위는 0-96이며 점수가 높을수록 삶의 질에 더 큰 영향을 미친다는 것을 나타냅니다.
기준선 및 6개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

William Damsky

협력자

Yale University
Pfizer

수사관

  • 수석 연구원: William Damsky, M.D., Yale University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 10월 27일

기본 완료 (실제)

2024년 5월 7일

연구 완료 (추정된)

2025년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 12월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 12월 6일

처음 게시됨 (실제)

2022년 12월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 3월 2일

마지막으로 확인됨

2024년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2000033312
  • No NIH funding (기타 식별자: 11.16.23)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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