Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhibice Janus kinázy u Granuloma Annulare

3. dubna 2024 aktualizováno: William Damsky

Inhibice JAK1 u granuloma Annulare: příležitost pro terapii řízenou patogenezí

Primárním cílem je určit, zda je specifická inhibice JAK1 účinná při léčbě granuloma annulare (GA), problematického zánětlivého kožního onemocnění bez léčby schválené FDA. Primárním výsledkem bude procentuální změna postižení tělesného povrchu (BSA) GA po 6 měsících léčby abrocitinibem 200 mg denně u 10 pacientů se středně těžkou až těžkou GA postihující alespoň 5 % tělesného povrchu (BSA).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Neexistují žádné účinné způsoby léčby GA. Systémové kortikosteroidy mohou být účinné při dočasné kontrole GA; nicméně pacienti s GA nejsou téměř nikdy léčeni systémovými steroidy kvůli nesčetným potenciálním nežádoucím účinkům této třídy léčiv a jejímu přechodnému účinku na kontrolu onemocnění. Intralezionální (intradermální) injekce steroidů mohou být účinné u pacientů s lokalizovaným GA, ale nejsou ve skutečnosti volbou pro pacienty s BSA > 1-2 %, vyžadují časté návštěvy kliniky kvůli injekci, jsou bolestivé a také pouze přechodně kontrolují onemocnění. Byla popsána řada dalších léčebných přístupů a zahrnují: antibiotika (minocyklin, doxycyklin, další), hydroxychlorochin, fototerapii, inhibitory tumor nekrotizujícího faktoru, mimo jiné. Tyto terapie jsou však zřídka účinné. GA je notoricky vzdorující léčbě.

Bez FDA schválených terapií pro GA a současných přístupů, které jsou obecně neúčinné; existuje velká neuspokojená potřeba účinné léčby. Pravděpodobně částečně kvůli nedostatečnému uznání je GA označena jako vzácné onemocnění Národní organizací pro vzácné poruchy. Pokrok v léčbě GA byl narušen špatným pochopením patogeneze onemocnění. Nejen, že tato studie umožní větší jasnost, pokud jde o patogenezi GA, ale také možnost orální léčby pro pacienty, která se snadněji podává ve srovnání s jinými terapiemi (jako jsou injekce) as menšími potenciálními systémovými vedlejšími účinky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas
  • Pacienti muži a ženy starší 18 let
  • Diagnostika GA s podpůrnou kožní biopsií
  • Zapojení BSA alespoň 5 %
  • Pokud jsou pacienti na systémové terapii nebo fototerapii pro jejich GA, musí tyto terapie přerušit s vymývacím obdobím 4 týdnů a musí je během studie vynechat.
  • Pokud jsou pacienti na topických terapiích pro jejich GA, musí tyto terapie přerušit s vymývacím obdobím 2 týdnů a musí je během studie vynechat.
  • Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s použitím antikoncepce během studie a před zahájením léčby musí být zdokumentován negativní těhotenský test.
  • Pacienti musí být ochotni podstoupit biopsii kůže, odběr krve a fotografování celého těla a dodržovat návštěvy kliniky

Kritéria vyloučení:

  • Stáří
  • Pacienti s malignitou v anamnéze (kromě anamnézy úspěšně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže)
  • Pacienti, o kterých je známo, že jsou pozitivní na HIV nebo hepatitidu B nebo C, nebo mají aktivní závažnou infekci herpes simplex, herpes zoster a zápal plic. To by také zahrnovalo lokalizované infekce.
  • Pacienti s pozitivním tuberkulinovým kožním testem nebo pozitivním QantiFERON® Tuberkulózním testem
  • Pacienti s významnou poruchou funkce jater
  • Pacienti se středně těžkou poruchou funkce ledvin
  • Pacienti s nekontrolovaným peptickým vředovým onemocněním
  • Pacienti s hlubokou žilní trombózou a/nebo plicní embolií a/nebo poruchou srážlivosti v anamnéze
  • Pacienti s jakoukoli anamnézou infarktu myokardu nebo cévní mozkové příhody.
  • Pacienti, kteří současně užívají imunosupresivní léky, s výjimkou metotrexátu a/nebo přednisonu v nízkých dávkách, mimo jiné včetně mykofenolátmofetilu, azathioprinu, takrolimu, cyklosporinu nebo inhibitorů TNF-α
  • Ženy ve fertilním věku, které nemohou nebo nechtějí používat antikoncepci při užívání léků
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Současný kuřák nebo historie jakéhokoli užívání tabáku

  • Screeningové laboratoře mimo normální rozsah pro parametry spojené s potenciálním rizikem pro zkoumanou léčbu. Včetně, ale nejen:

    i. Krevní destičky

  • Pacienti, kteří užívají středně silné až silné inhibitory CYP2C19 a CYP2C9 nebo silné induktory CYP2C19 nebo CYP2C9, stejně jako substrát P-gp, kde malé změny koncentrace mohou vést k závažným nebo život ohrožujícím toxicitám.
  • Pacienti, kteří dostali živou vakcínu. Pacienti by měli počkat minimálně 2 týdny, pokud byli nedávno očkováni, před zahájením léčby a neměli by dostat živou vakcínu během léčby nebo 2 týdny po léčbě.
  • Pacienti s jakýmkoliv zdravotním, psychiatrickým nebo sociálním stavem, který pravděpodobně nepříznivě ovlivní poměr rizika a přínosu pokračující účasti ve studii, bude narušovat shodu ve studii nebo zmást hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Abrocitinib 200 mg denně
6 měsíců léčby abrocitinibem 200 mg denně
Lék: Abrocitinib 200 mg
Abrocitinib (Cibinqo) je schválen FDA v dávce 200 mg jednou denně pro léčbu atopické dermatitidy. V současné době není schválen FDA pro léčbu GA.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v zapojení BSA aktivní GA
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
Procentuální změna postižení tělesného povrchu (BSA) GA po 6 měsících léčby abrocitinibem 200 mg denně u 10 pacientů se středně těžkou až těžkou GA postihující alespoň 5 % tělesného povrchu (BSA).
Výchozí stav a 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v molekulárních signaturách v kůži a krvi před a po léčbě
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
Změny v molekulárních signaturách v kůži a krvi na začátku vs. po 6 měsících léčby. Molekulární podpisy budou hodnoceny v kůži a v krvi. K vyšetření transkripčních profilů v této kůži bude použito sekvenování RNA. Ke zkoumání molekulárních profilů v krvi bude použit vysoce výkonný proteomický test.
Výchozí stav a 6 měsíců
Změny ve skóre Granuloma Annulare Severity and Morphology Instrument (GASMI).
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
Změny výchozího skóre GASMI vs. po 6 měsících léčby. Nástroj Granuloma Annulare Severity and Morphology Instrument je nástroj pro hodnocení klinické závažnosti pro GA. Skóre je určeno studijním týmem, který prozkoumá kůži účastníků, aby určil závažnost GA v různých anatomických oblastech. Skóre se pohybuje od 0 do 165, přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav a 6 měsíců
Změny v indexu Skindex-16 (index kvality života související s pokožkou)
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
Změny výchozí hodnoty Skindex-16 (index kvality života související s pokožkou) vs. po 6 měsících léčby. Toto je 16-položkový validovaný dotazník kvality života týkající se kůže, který bude administrován studijním týmem, aby posoudil, jak GA ovlivňuje kvalitu života účastníků. Skóre se pohybuje od 0 do 96, vyšší skóre ukazuje na významnější dopad na kvalitu života.
Výchozí stav a 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

William Damsky

Spolupracovníci

Yale University
Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: William Damsky, M.D., Yale University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

14. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2000033312
  • No NIH funding (Jiný identifikátor: 10.11.23)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Granuloma Annulare

Klinické studie na Abrocitinib 200 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit