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Inibizione della Janus chinasi nel granuloma anulare

2 marzo 2025 aggiornato da: William Damsky

Inibizione di JAK1 nel granuloma anulare: un'opportunità per la terapia diretta dalla patogenesi

L'obiettivo principale è determinare se l'inibizione specifica di JAK1 è efficace nel trattamento del granuloma anulare (GA), una problematica malattia infiammatoria della pelle senza un trattamento approvato dalla FDA. L'esito primario sarà la variazione percentuale del coinvolgimento della superficie corporea (BSA) da parte di GA dopo 6 mesi di trattamento con abrocitinib 200 mg al giorno in 10 pazienti con GA da moderata a grave che interessa almeno il 5% della superficie corporea (BSA).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Non ci sono trattamenti efficaci per GA. I corticosteroidi sistemici possono essere efficaci nel controllo temporaneo dell'AG; tuttavia, i pazienti con GA non vengono quasi mai trattati con steroidi sistemici a causa della miriade di potenziali effetti avversi di questa classe di farmaci e del suo effetto transitorio sul controllo della malattia. Le iniezioni intralesionali (intradermiche) di steroidi possono essere efficaci nei pazienti con GA localizzato ma non sono realmente un'opzione per i pazienti con BSA > 1-2%, richiedono frequenti visite cliniche per l'iniezione, sono dolorose e controllano anche solo transitoriamente la malattia. È stata descritta una varietà di altri approcci terapeutici che includono: antibiotici (minociclina, doxiciclina, altri), idrossiclorochina, fototerapia, inibitori del fattore di necrosi tumorale, tra gli altri. Tuttavia, queste terapie sono raramente efficaci. GA è notoriamente recalcitrante al trattamento.

Senza terapie approvate dalla FDA per GA e gli attuali approcci sono ampiamente inefficaci; c'è un grande bisogno insoddisfatto di un trattamento efficace. Probabilmente in parte a causa del mancato riconoscimento, l'AG è designata come malattia rara dall'Organizzazione Nazionale per i Disturbi Rari. I progressi nel trattamento dell'AG sono stati compromessi da una scarsa comprensione della patogenesi della malattia. Questo studio non solo consentirà una maggiore chiarezza sulla patogenesi dell'AG, ma un'opzione di trattamento orale per i pazienti che è più facile da somministrare rispetto ad altre terapie (come le iniezioni) e con meno potenziali effetti collaterali sistemici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto
  • Pazienti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 18 anni
  • Diagnosi di GA con biopsia cutanea di supporto
  • Coinvolgimento BSA di almeno il 5%
  • Se i pazienti sono in terapia sistemica o fototerapia per il loro GA, devono interrompere queste terapie con un periodo di sospensione di 4 settimane e devono rimanere fuori da loro durante lo studio
  • Se i pazienti sono in terapia topica per la loro GA, devono interrompere queste terapie con un periodo di washout di 2 settimane e devono rimanere fuori da loro durante lo studio
  • Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare il controllo delle nascite durante lo studio e deve essere documentato un test di gravidanza negativo prima di iniziare il farmaco.
  • I pazienti devono essere disposti a sottoporsi a biopsie cutanee, prelievo di sangue e fotografie di tutto il corpo e a rispettare le visite cliniche

Criteri di esclusione:

  • Età
  • Pazienti con una storia di malignità (ad eccezione della storia di carcinoma basocellulare o a cellule squamose della pelle trattato con successo)
  • Pazienti noti per essere positivi all'HIV o all'epatite B o C o con un'infezione attiva e grave da herpes simplex, herpes zoster e polmonite. Ciò includerebbe anche infezioni localizzate.
  • Pazienti con test cutaneo alla tubercolina positivo o test QuantiFERON® Tuberculosis positivo
  • Pazienti con compromissione epatica significativa
  • Pazienti con insufficienza renale moderata
  • Pazienti con ulcera peptica incontrollata
  • Pazienti con una storia di trombosi venosa profonda e/o embolia polmonare e/o disturbi della coagulazione
  • Pazienti con qualsiasi storia di infarto del miocardio o ictus.
  • Pazienti che assumono farmaci immunosoppressori concomitanti, ad eccezione di metotrexato e/o prednisone a basso dosaggio, inclusi ma non limitati a micofenolato mofetile, azatioprina, tacrolimus, ciclosporina o inibitori del TNF-α
  • Donne in età fertile che non sono in grado o non vogliono usare il controllo delle nascite durante l'assunzione del farmaco
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Fumatore attuale o storia di uso di tabacco

  • Screening di laboratori al di fuori dell'intervallo normale per i parametri associati a rischio potenziale per il trattamento in esame. Incluso ma non limitato a:

    io. Piastrine

  • Pazienti che stanno assumendo inibitori da moderati a forti sia del CYP2C19 che del CYP2C9, o forti induttori del CYP2C19 o del CYP2C9, così come substrati della P-gp in cui piccole variazioni di concentrazione possono portare a tossicità gravi o pericolose per la vita.
  • Pazienti che hanno ricevuto un vaccino vivo. I pazienti devono attendere almeno 2 settimane, se vaccinati di recente, prima di iniziare il trattamento e non devono ricevere un vaccino vivo durante il trattamento o 2 settimane dopo il trattamento.
  • Pazienti con qualsiasi condizione medica, psichiatrica o sociale che potrebbe influire negativamente sul rapporto rischio-beneficio della continua partecipazione allo studio, interferire con la compliance allo studio o confondere le valutazioni di sicurezza o efficacia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Abrocitinib 200 mg al giorno
6 mesi di trattamento con abrocitinib 200 mg al giorno
Droga: Abrocitinib 200 mg
Abrocitinib (Cibinqo) è approvato dalla FDA alla dose di 200 mg una volta al giorno per il trattamento della dermatite atopica. Attualmente non è approvato dalla FDA per il trattamento dell'AG.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale nel coinvolgimento di BSA da parte di GA attiva
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
La variazione percentuale del coinvolgimento della superficie corporea (BSA) da parte di GA dopo 6 mesi di trattamento con abrocitinib 200 mg al giorno in 10 pazienti con GA da moderata a grave che interessava almeno il 5% della superficie corporea (BSA).
Basale e 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nelle firme molecolari nella pelle e nel sangue prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Cambiamenti nelle firme molecolari nella pelle e nel sangue al basale rispetto a dopo 6 mesi di trattamento. Le firme molecolari saranno valutate nella pelle e nel sangue. Il sequenziamento dell'RNA verrà utilizzato per esaminare i profili trascrizionali in questa pelle. Verrà utilizzato un saggio proteomico ad alto rendimento per esaminare i profili molecolari nel sangue.
Basale e 6 mesi
Cambiamenti nel punteggio GASMI (Granuloma Annulare Severity and Morphology Instrument).
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Variazioni del punteggio GASMI al basale rispetto a dopo 6 mesi di trattamento. Lo strumento per la gravità e la morfologia del granuloma anulare è uno strumento di valutazione della gravità clinica per GA. Il punteggio è determinato dal team di studio che esaminerà la pelle dei partecipanti per determinare la gravità dell'AG in diverse aree anatomiche. I punteggi vanno da 0 a 165 con un punteggio più alto che indica un risultato peggiore.
Basale e 6 mesi
Cambiamenti in Skindex-16 (indice di qualità della vita correlato alla pelle)
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Variazioni dello Skindex-16 (Indice di qualità della vita correlato alla pelle) al basale rispetto a dopo 6 mesi di trattamento. Si tratta di un questionario sulla qualità della vita relativo alla pelle convalidato di 16 elementi che verrà somministrato dal team di studio per valutare in che modo l'AG influisce sulla qualità della vita dei partecipanti. I punteggi vanno da 0 a 96, punteggi più alti indicano un impatto più significativo sulla qualità della vita.
Basale e 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

William Damsky

Collaboratori

Yale University
Pfizer

Investigatori

  • Investigatore principale: William Damsky, M.D., Yale University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 ottobre 2023

Completamento primario (Effettivo)

7 maggio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

14 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 marzo 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2000033312
  • No NIH funding (Altro identificatore: 11.09.23)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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