Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Janus kináz gátlás Granuloma Annulare-ban

2024. április 3. frissítette: William Damsky

JAK1 gátlás Granuloma Annulare-ben: lehetőség a patogenezis által irányított terápiára

Az elsődleges cél annak meghatározása, hogy a JAK1 specifikus gátlás hatékony-e a granuloma annulare (GA), egy problémás gyulladásos bőrbetegség kezelésében az FDA által jóváhagyott kezelés nélkül. Az elsődleges eredmény a testfelszín (BSA) érintettségének százalékos változása a GA-ban 6 hónapos napi 200 mg abrocitinib-kezelést követően 10 közepesen súlyos vagy súlyos GA-ban szenvedő, legalább 5%-os testfelszínt (BSA) érintő betegnél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Nincsenek hatékony kezelések a GA-ra. A szisztémás kortikoszteroidok hatékonyak lehetnek a GA átmeneti szabályozásában; a GA-betegeket azonban szinte soha nem kezelik szisztémás szteroidokkal e gyógyszerosztály számtalan lehetséges káros hatása és a betegségkontrollra gyakorolt ​​átmeneti hatása miatt. Az intralezionális (intradermális) szteroid injekciók hatásosak lehetnek lokalizált GA-ban szenvedő betegeknél, de nem igazán választhatók olyan betegeknél, akiknél a BSA > 1-2%, gyakori klinikai látogatást igényelnek az injekció beadásához, fájdalmasak és csak átmenetileg kontrollálják a betegséget. Számos egyéb kezelési megközelítést írtak le, amelyek közé tartoznak többek között az antibiotikumok (minociklin, doxiciklin, mások), hidroxiklorokin, fototerápia, tumornekrózis faktor inhibitorok. Ezek a terápiák azonban ritkán hatékonyak. GA köztudottan vonakodik a kezeléstől.

Az FDA által jóváhagyott GA terápiák nélkül, és a jelenlegi megközelítések nagyjából hatástalanok; nagy a kielégítetlen igény a hatékony kezelésre. Valószínűleg részben az elégtelen felismerés miatt, a GA-t a Ritka Betegségek Nemzeti Szervezete ritka betegségnek minősítette. A GA kezelésében elért előrehaladást rontotta a betegség patogenezisének rossz ismerete. Ez a tanulmány nem csak a GA patogenezisének tisztázását teszi lehetővé, hanem egy olyan orális kezelési lehetőséget is a betegek számára, amely más terápiákhoz (például injekciókhoz) képest könnyebben beadható, és kevesebb lehetséges szisztémás mellékhatással jár.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Írásbeli beleegyezés
  • 18 éves vagy idősebb férfi és női betegek
  • A GA diagnózisa támogató bőrbiopsziával
  • legalább 5%-os BSA részvétel
  • Ha a betegek szisztémás terápiát vagy fényterápiát kapnak a GA miatt, akkor ezeket a kezeléseket 4 hetes kiürülési periódussal fel kell függeszteniük, és a vizsgálat során abba kell hagyniuk ezeket a kezeléseket.
  • Ha a betegek lokális terápiát kapnak GA miatt, akkor ezeket a kezeléseket 2 hetes kiürülési periódussal fel kell függeszteniük, és a vizsgálat ideje alatt abba kell hagyniuk
  • A fogamzóképes korú nőknek bele kell egyezniük a fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálat során, és a gyógyszeres kezelés megkezdése előtt negatív terhességi tesztet kell dokumentálni.
  • A betegeknek hajlandónak kell lenniük a bőrbiopsziára, a vérvételre és a teljes test fényképezésére, valamint be kell tartaniuk a klinikai látogatásokat.

Kizárási kritériumok:

  • Kor
  • Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében rosszindulatú daganat szerepel (kivéve a sikeresen kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómát)
  • Olyan betegek, akikről ismert, hogy HIV- vagy hepatitis B- vagy C-pozitívak, vagy akiknek aktív, súlyos fertőzése van: herpes simplex, herpes zoster és tüdőgyulladás. Ez magában foglalja a helyi fertőzéseket is.
  • Pozitív tuberkulin bőrteszttel vagy pozitív QuantiFERON® Tuberculosis teszttel rendelkező betegek
  • Jelentős májkárosodásban szenvedő betegek
  • Mérsékelt vesekárosodásban szenvedő betegek
  • Nem kontrollált peptikus fekélybetegségben szenvedő betegek
  • Olyan betegek, akiknek kórtörténetében mélyvénás trombózis és/vagy tüdőembólia és/vagy véralvadási zavar szerepel
  • Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében szívinfarktus vagy stroke szerepel.
  • Azok a betegek, akik egyidejűleg immunszuppresszív gyógyszereket szednek, kivéve a metotrexátot és/vagy az alacsony dózisú prednizont, beleértve, de nem kizárólagosan a mikofenolát-mofetilt, azatioprint, takrolimuszt, ciklosporint vagy TNF-α-gátlókat
  • Fogamzóképes korú nők, akik nem képesek vagy nem akarnak fogamzásgátlót alkalmazni a gyógyszer szedése alatt
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Jelenlegi dohányos vagy korábban dohányzott

  • A normál tartományon kívüli laboratóriumok szűrése a vizsgált kezelés lehetséges kockázatával kapcsolatos paraméterek tekintetében. Beleértve, de nem korlátozva:

    én. Vérlemezkék

  • Olyan betegek, akik mind a CYP2C19, mind a CYP2C9 mérsékelt vagy erős inhibitorait, vagy erős CYP2C19 vagy CYP2C9 induktorokat, valamint P-gp szubsztrátot szednek, ahol a kis koncentrációváltozások súlyos vagy életveszélyes toxicitásokhoz vezethetnek.
  • Élő vakcinát kapott betegek. A betegeknek legalább 2 hetet kell várniuk, ha nemrégiben vakcinázták őket a kezelés megkezdése előtt, és nem kaphatnak élő vakcinát a kezelés alatt vagy 2 héttel a kezelés után.
  • Olyan egészségügyi, pszichiátriai vagy szociális állapotú betegek, akik valószínűleg kedvezőtlenül befolyásolják a folyamatos vizsgálatban való részvétel kockázat-haszon arányát, megzavarják a vizsgálati megfelelést, vagy megzavarják a biztonsági vagy hatékonysági értékeléseket

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Abrocitinib 200 mg naponta
6 hónapos kezelés napi 200 mg abrocitinibbel
Drog: Abrocitinib 200 mg
Az abrocitinib (Cibinqo) az FDA által jóváhagyott napi egyszeri 200 mg-os adagban az atópiás dermatitisz kezelésére szolgál. Jelenleg nem hagyta jóvá az FDA a GA kezelésére.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a BSA részvételében az aktív GA által
Időkeret: Kiindulási és 6 hónapos
A testfelszín (BSA) érintettségének százalékos változása a GA-ban 6 hónapos napi 200 mg abrocitinib-kezelést követően 10, közepesen súlyos vagy súlyos GA-ban szenvedő betegnél, amely legalább 5%-os testfelszínt (BSA) érint.
Kiindulási és 6 hónapos

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A bőr és a vér molekuláris aláírásainak változásai a kezelés előtt és után
Időkeret: Kiindulási és 6 hónapos
Változások a bőrben és a vérben a molekuláris aláírásokban a kiindulási állapothoz viszonyítva 6 hónapos kezelés után. A molekuláris aláírásokat a bőrben és a vérben értékelik. RNS-szekvenálást használnak a transzkripciós profilok vizsgálatára ebben a bőrben. Nagy áteresztőképességű proteomikai tesztet fognak használni a vér molekuláris profiljának vizsgálatára.
Kiindulási és 6 hónapos
A Granuloma Annulare súlyossági és morfológiai eszköz (GASMI) pontszámának változásai
Időkeret: Kiindulási és 6 hónapos
A GASMI pontszám kiindulási értékének változása a 6 hónapos kezelés utánihoz képest. A Granuloma Annulare súlyossági és morfológiai eszköz egy klinikai súlyossági pontozó eszköz a GA számára. A pontszámot a vizsgálati csoport határozza meg, akik megvizsgálják a résztvevők bőrét, hogy meghatározzák a GA súlyosságát a különböző anatómiai területeken. A pontszámok 0 és 165 között mozognak, a magasabb pontszám pedig rosszabb eredményt jelez.
Kiindulási és 6 hónapos
Változások a Skindex-16-ban (bőrrel kapcsolatos életminőségi index)
Időkeret: Kiindulási és 6 hónapos
A Skindex-16 (bőrrel kapcsolatos életminőség-index) kiindulási változása, vs. 6 hónapos kezelés után. Ez egy 16 elemből álló, validált bőrrel kapcsolatos életminőségi kérdőív, amelyet a vizsgálati csoport ad ki annak felmérésére, hogy a GA hogyan befolyásolja a résztvevők életminőségét. A pontszámok 0 és 96 között mozognak, a magasabb pontszámok az életminőségre gyakorolt ​​jelentősebb hatást jelzik.
Kiindulási és 6 hónapos

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

William Damsky

Együttműködők

Yale University
Pfizer

Nyomozók

  • Kutatásvezető: William Damsky, M.D., Yale University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. október 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. december 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 6.

Első közzététel (Tényleges)

2022. december 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 3.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2000033312
  • No NIH funding (Egyéb azonosító: 10.20.23)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Abrocitinib 200 mg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritius

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel