Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hamowanie kinazy janusowej w ziarniniaku obrączkowatym

2 marca 2025 zaktualizowane przez: William Damsky

Hamowanie JAK1 w ziarniniaku pierścieniowatym: szansa na terapię ukierunkowaną na patogenezę

Głównym celem jest określenie, czy specyficzne hamowanie JAK1 jest skuteczne w leczeniu ziarniniaka pierścieniowatego (GA), problematycznej zapalnej choroby skóry bez leczenia zatwierdzonego przez FDA. Pierwszorzędowym wynikiem będzie procentowa zmiana zajęcia powierzchni ciała (BSA) przez GA po 6 miesiącach leczenia abrocytynibem w dawce 200 mg na dobę u 10 pacjentów z umiarkowanym do ciężkiego GA obejmującym co najmniej 5% powierzchni ciała (BSA).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nie ma skutecznych metod leczenia GA. Ogólnoustrojowe kortykosteroidy mogą być skuteczne w tymczasowej kontroli GA; jednak pacjenci z GA prawie nigdy nie są leczeni ogólnoustrojowymi steroidami ze względu na niezliczone potencjalne działania niepożądane tej klasy leków i jej przejściowy wpływ na kontrolę choroby. Doogniskowe (śródskórne) wstrzyknięcia steroidów mogą być skuteczne u pacjentów z zlokalizowanym GA, ale nie są tak naprawdę opcją dla pacjentów z BSA > 1-2%, wymagają częstych wizyt w klinice w celu wstrzyknięcia, są bolesne, a także tylko przejściowo kontrolują chorobę. Opisano wiele innych metod leczenia, które obejmują między innymi: antybiotyki (minocyklinę, doksycyklinę, inne), hydroksychlorochinę, fototerapię, inhibitory czynnika martwicy nowotworów. Jednak te terapie rzadko są skuteczne. GA jest notorycznie oporny na leczenie.

Bez zatwierdzonych przez FDA terapii dla GA, a obecne podejścia są zasadniczo nieskuteczne; istnieje duża niezaspokojona potrzeba skutecznego leczenia. Prawdopodobnie częściowo z powodu niedostatecznego rozpoznania, GA jest uznawana za rzadką chorobę przez Narodową Organizację ds. Rzadkich Zaburzeń. Postęp w leczeniu GA został zahamowany przez słabe zrozumienie patogenezy choroby. To badanie nie tylko pozwoli na większą jasność w zakresie patogenezy GA, ale także doustną opcję leczenia dla pacjentów, która jest łatwiejsza do podawania w porównaniu z innymi terapiami (takimi jak zastrzyki) i z mniejszymi potencjalnymi ogólnoustrojowymi skutkami ubocznymi.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna świadoma zgoda
  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku 18 lat lub starsi
  • Rozpoznanie GA z podtrzymującą biopsją skóry
  • Zaangażowanie BSA co najmniej 5%
  • Jeśli pacjenci stosują terapie ogólnoustrojowe lub fototerapię z powodu GA, muszą przerwać te terapie z okresem wymywania wynoszącym 4 tygodnie i nie mogą ich stosować podczas badania
  • Jeśli pacjenci stosują miejscowe terapie z powodu GA, muszą przerwać te terapie z okresem wymywania wynoszącym 2 tygodnie i nie mogą ich stosować podczas badania
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji podczas badania, a przed rozpoczęciem leczenia należy udokumentować ujemny wynik testu ciążowego.
  • Pacjenci muszą być gotowi na biopsje skóry, pobieranie krwi i fotografię całego ciała oraz na wizyty w klinice

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek
  • Pacjenci z nowotworem złośliwym w wywiadzie (z wyjątkiem skutecznie leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry w wywiadzie)
  • Pacjenci, u których wiadomo, że są nosicielami wirusa HIV lub wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C, lub mają aktywną, poważną infekcję opryszczką zwykłą, półpaścem i zapaleniem płuc. Obejmuje to również zlokalizowane infekcje.
  • Pacjenci z dodatnim odczynem tuberkulinowym lub dodatnim odczynem QuantiFERON® Tuberculosis
  • Pacjenci ze znacznymi zaburzeniami czynności wątroby
  • Pacjenci z umiarkowanymi zaburzeniami czynności nerek
  • Pacjenci z niekontrolowaną chorobą wrzodową
  • Pacjenci z zakrzepicą żył głębokich i/lub zatorowością płucną i/lub zaburzeniami krzepnięcia w wywiadzie
  • Pacjenci z jakąkolwiek historią zawału mięśnia sercowego lub udaru mózgu.
  • Pacjenci przyjmujący jednocześnie leki immunosupresyjne, z wyjątkiem metotreksatu i (lub) prednizonu w małej dawce, w tym między innymi mykofenolan mofetylu, azatiopryna, takrolimus, cyklosporyna lub inhibitory TNF-α
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie mogą lub nie chcą stosować antykoncepcji podczas przyjmowania leku
  • Kobiety w ciąży lub karmiące
  • Obecny palacz lub historia jakiegokolwiek używania tytoniu

  • Laboratoria przesiewowe poza normalnym zakresem parametrów związanych z potencjalnym ryzykiem dla badanego leczenia. Zawierające Ale nie ograniczone do:

    i. Płytki krwi

  • Pacjenci przyjmujący umiarkowane do silnych inhibitory CYP2C19 i CYP2C9 lub silne induktory CYP2C19 lub CYP2C9, a także substrat P-gp, u których niewielkie zmiany stężenia mogą prowadzić do poważnych lub zagrażających życiu działań toksycznych.
  • Pacjenci, którzy otrzymali żywą szczepionkę. Pacjenci, którzy niedawno byli szczepioni, powinni odczekać co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia i nie powinni otrzymywać żywej szczepionki w trakcie leczenia ani 2 tygodnie po jego zakończeniu.
  • Pacjenci z jakimkolwiek stanem medycznym, psychiatrycznym lub społecznym, który może niekorzystnie wpłynąć na stosunek korzyści do ryzyka dalszego udziału w badaniu, zakłócać zgodność badania lub zakłócać ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Abrocytynib 200 mg dziennie
6 miesięcy leczenia abrocitinibem 200 mg dziennie
Lek: Abrocytynib 200 mg
Abrocitinib (Cibinqo) jest zatwierdzony przez FDA w dawce 200 mg raz dziennie do leczenia atopowego zapalenia skóry. Obecnie nie jest zatwierdzony przez FDA do leczenia GA.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana zaangażowania BSA przez aktywne GA
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
Procentowa zmiana zajęcia powierzchni ciała (BSA) przez GA po 6 miesiącach leczenia abrocytynibem w dawce 200 mg na dobę u 10 pacjentów z umiarkowanym do ciężkiego GA obejmującym co najmniej 5% powierzchni ciała (BSA).
Wartość bazowa i 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany sygnatur molekularnych w skórze i krwi przed i po leczeniu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
Zmiany sygnatur molekularnych w skórze i krwi na początku badania vs. po 6 miesiącach leczenia. Podpisy molekularne zostaną ocenione w skórze i we krwi. Sekwencjonowanie RNA zostanie wykorzystane do zbadania profili transkrypcyjnych w tej skórze. Wysokowydajny test proteomiczny zostanie wykorzystany do zbadania profili molekularnych we krwi.
Wartość bazowa i 6 miesięcy
Zmiany w skali oceny ciężkości i morfologii ziarniniaka obrączkowatego (GASMI).
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
Zmiany wyjściowej punktacji GASMI vs. po 6 miesiącach leczenia. Granuloma Annulare Severity and Morphology Instrument to narzędzie do oceny ciężkości klinicznej GA. Wynik jest określany przez zespół badawczy, który zbada skórę uczestników, aby określić nasilenie GA w różnych obszarach anatomicznych. Wyniki wahają się od 0-165, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik.
Wartość bazowa i 6 miesięcy
Zmiany w Skindex-16 (wskaźnik jakości życia związany ze skórą)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
Zmiany podstawowego wskaźnika Skindex-16 (wskaźnik jakości życia związany ze skórą) w porównaniu z po 6 miesiącach leczenia. Jest to 16-punktowy zatwierdzony kwestionariusz jakości życia związany ze skórą, który zostanie przeprowadzony przez zespół badawczy w celu oceny, w jaki sposób GA wpływa na jakość życia uczestników. Wyniki wahają się od 0-96, wyższe wyniki wskazują na bardziej znaczący wpływ na jakość życia.
Wartość bazowa i 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

William Damsky

Współpracownicy

Yale University
Pfizer

Śledczy

  • Główny śledczy: William Damsky, M.D., Yale University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 października 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 maja 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2000033312
  • No NIH funding (Inny identyfikator: 11.09.23)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Abrocytynib 200 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj