Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Janus Kinase Inhibition in Granuloma Annulare

3 april 2024 uppdaterad av: William Damsky

JAK1-hämning i Granuloma Annulare: en möjlighet för patogenesriktad terapi

Det primära målet är att avgöra om JAK1-specifik hämning är effektiv vid behandling av granuloma annulare (GA), en problematisk inflammatorisk hudsjukdom utan en FDA-godkänd behandling. Det primära resultatet kommer att vara den procentuella förändringen i kroppsytans (BSA) involvering av GA efter 6 månaders behandling med abrocitinib 200 mg dagligen hos 10 patienter med måttlig till svår GA som påverkar minst 5 % kroppsyta (BSA).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det finns inga effektiva behandlingar för GA. Systemiska kortikosteroider kan vara effektiva för att tillfälligt kontrollera GA; GA-patienter behandlas dock nästan aldrig med systemiska steroider på grund av de otaliga potentiella biverkningarna av denna läkemedelsklass och dess övergående effekt på sjukdomskontroll. Intralesionala (intradermala) steroidinjektioner kan vara effektiva hos patienter med lokaliserad GA men är egentligen inte ett alternativ för patienter med BSA > 1-2 %, kräver täta klinikbesök för injektion, är smärtsamma och kontrollerar också endast övergående sjukdom. En mängd andra behandlingsmetoder har beskrivits och inkluderar: antibiotika (minocyklin, doxycyklin, andra), hydroxiklorokin, fototerapi, tumörnekrosfaktorinhibitorer, bland andra. Dessa terapier är dock sällan effektiva. GA är notoriskt motsträvig mot behandling.

Utan att FDA godkända behandlingar för GA och nuvarande tillvägagångssätt är i stort sett ineffektiva; det finns ett stort otillfredsställt behov av en effektiv behandling. Sannolikt delvis på grund av under erkännande, är GA betecknad som en sällsynt sjukdom av National Organization for Rare Disorders. Framsteg i behandlingen av GA har försämrats av en dålig förståelse av sjukdomspatogenes. Inte bara kommer denna studie att möjliggöra större klarhet angående patogenesen av GA, utan ett oralt behandlingsalternativ för patienter som är lättare att administrera jämfört med andra terapier (som injektioner) och med mindre potentiella systemiska biverkningar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informerat samtycke
  • Manliga och kvinnliga patienter 18 år eller äldre
  • Diagnos av GA med stödjande hudbiopsi
  • BSA-inblandning på minst 5 %
  • Om patienter går på systemisk terapi eller fototerapi för deras GA måste de avbryta dessa terapier med en uttvättningsperiod på 4 veckor och måste hållas borta från dem under studien
  • Om patienter går på topikala terapier för sin GA måste de avbryta dessa terapier med en uttvättningsperiod på 2 veckor och måste hålla sig borta från dem under studien
  • Kvinnor i fertil ålder måste gå med på att använda preventivmedel under studien och det måste finnas ett negativt graviditetstest dokumenterat innan medicineringen påbörjas.
  • Patienter måste vara villiga att ta hudbiopsier, blodinsamling och helkroppsfotografering och att följa klinikbesök

Exklusions kriterier:

  • Ålder
  • Patienter med malignitet i anamnesen (förutom tidigare framgångsrikt behandlad basalcells- eller skivepitelcancer i huden)
  • Patienter som är kända för att vara HIV- eller hepatit B- eller C-positiva eller har en aktiv, allvarlig infektion med herpes simplex, herpes zoster och lunginflammation. Detta skulle även innefatta lokaliserade infektioner.
  • Patienter med positivt tuberkulin-hudtest eller positivt QuantiFERON® tuberkulostest
  • Patienter med signifikant nedsatt leverfunktion
  • Patienter med måttligt nedsatt njurfunktion
  • Patienter med okontrollerad magsår
  • Patienter med en historia av djup ventrombos och/eller lungemboli och/eller koaguleringsstörning
  • Patienter med någon historia av hjärtinfarkt eller stroke.
  • Patienter som samtidigt tar immunsuppressiva läkemedel, med undantag av metotrexat och/eller lågdosprednison, inklusive men inte begränsat till mykofenolatmofetil, azatioprin, takrolimus, ciklosporin eller TNF-α-hämmare
  • Kvinnor i fertil ålder som inte kan eller vill använda preventivmedel medan de tar medicinen
  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Aktuell rökare eller historia av tobaksanvändning

  • Screeninglabb utanför normalområdet för parametrar associerade med potentiell risk för behandling under utredning. Inklusive, men inte begränsat till:

    i. Blodplättar

  • Patienter som tar måttliga till starka hämmare av både CYP2C19 och CYP2C9, eller starka CYP2C19- eller CYP2C9-inducerare, samt P-gp-substrat där små koncentrationsförändringar kan leda till allvarliga eller livshotande toxiciteter.
  • Patienter som har fått ett levande vaccin. Patienter bör vänta minst 2 veckor, om de nyligen vaccinerats, innan behandlingen påbörjas och bör inte få ett levande vaccin under behandlingen eller 2 veckor efter behandlingen.
  • Patienter med något medicinskt, psykiatriskt eller socialt tillstånd som sannolikt kommer att ogynnsamt påverka risk-nyttan av fortsatt studiedeltagande, störa studiens överensstämmelse eller förvirra säkerhets- eller effektbedömningar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Abrocitinib 200 mg dagligen
6 månaders behandling med abrocitinib 200 mg dagligen
Läkemedel: Abrocitinib 200 mg
Abrocitinib (Cibinqo) är FDA-godkänd vid 200 mg dos en gång dagligen för behandling av atopisk dermatit. Det är för närvarande inte godkänt av FDA för behandling av GA.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring av BSA-engagemang av aktiv GA
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Den procentuella förändringen i kroppsytans (BSA) involvering av GA efter 6 månaders behandling med abrocitinib 200 mg dagligen hos 10 patienter med måttlig till svår GA som påverkar minst 5 % kroppsyta (BSA).
Baslinje och 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i molekylära signaturer i hud och blod före och efter behandling
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändringar i molekylära signaturer i hud och blod vid baslinjen jämfört med efter 6 månaders behandling. Molekylära signaturer kommer att bedömas i huden och i blodet. RNA-sekvensering kommer att användas för att undersöka transkriptionsprofiler i denna hud. En proteomanalys med hög genomströmning kommer att användas för att undersöka molekylära profiler i blodet.
Baslinje och 6 månader
Förändringar i Granuloma Annulare Severity and Morphology Instrument (GASMI) poäng
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändringar i GASMI-poängens baslinje jämfört med efter 6 månaders behandling. Granuloma Annulare Severity and Morphology Instrument är ett verktyg för bedömning av klinisk svårighetsgrad för GA. Poängen bestäms av studiegruppen som kommer att undersöka deltagarnas hud för att fastställa svårighetsgraden av GA i olika anatomiska områden. Poäng varierar från 0-165 med högre poäng som indikerar ett sämre resultat.
Baslinje och 6 månader
Förändringar i Skindex-16 (Hudrelaterat livskvalitetsindex)
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändringar i Skindex-16 (Hudrelaterat livskvalitetsindex) baslinje jämfört med efter 6 månaders behandling. Detta är ett 16-objekt validerat hudrelaterat livskvalitetsformulär som kommer att administreras av studieteamet för att bedöma hur GA påverkar deltagarnas livskvalitet. Poäng varierar från 0-96, högre poäng indikerar mer betydande inverkan på livskvalitet.
Baslinje och 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

William Damsky

Samarbetspartners

Yale University
Pfizer

Utredare

  • Huvudutredare: William Damsky, M.D., Yale University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 oktober 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 december 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2022

Första postat (Faktisk)

14 december 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2000033312
  • No NIH funding (Annan identifierare: 10.20.23)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Granuloma Annulare

Kliniska prövningar på Abrocitinib 200 mg

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera