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环状肉芽肿中的 Janus 激酶抑制

2024年4月3日 更新者：William Damsky

肉芽肿环状肉芽肿 JAK1 抑制：发病机制定向治疗的机会

主要目的是确定 JAK1 特异性抑制是否能有效治疗环状肉芽肿 (GA)，这是一种未经 FDA 批准治疗的有问题的炎症性皮肤病。 主要结果将是 10 名中度至重度 GA 影响至少 5% 体表面积 (BSA) 的患者在接受每天 200 mg abrocitinib 治疗 6 个月后 GA 参与的体表面积 (BSA) 的百分比变化。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

GA 没有有效的治疗方法。 全身性皮质类固醇可有效暂时控制 GA；然而，GA 患者几乎从未接受全身性类固醇治疗，因为此类药物具有无数潜在的不良反应及其对疾病控制的短暂影响。 病灶内（皮内）类固醇注射对局部 GA 患者有效，但对于 BSA > 1-2% 的患者来说并不是真正的选择，注射需要经常就诊，很痛苦，而且只能暂时控制疾病。 已经描述了多种其他治疗方法，包括：抗生素（米诺环素、多西环素等）、羟氯喹、光疗、肿瘤坏死因子抑制剂等。 然而，这些疗法很少有效。 众所周知，GA 难以治疗。

由于没有 FDA 批准的 GA 疗法，目前的方法普遍无效；对有效治疗存在大量未满足的需求。 可能部分是由于认识不足，GA 被国家罕见病组织指定为罕见病。 由于对疾病发病机制的了解不足，GA 的治疗进展受到损害。 这项研究不仅可以更清楚地了解 GA 的发病机制，而且可以为患者提供一种口服治疗选择，与其他疗法（如注射）相比，它更容易给药，而且潜在的全身副作用更少。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

10

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 书面知情同意书
  • 18岁或以上的男性和女性患者
  • 支持性皮肤活检诊断 GA
  • BSA 参与至少 5%
  • 如果患者正在接受 GA 的全身治疗或光疗，他们必须停止这些治疗并有 4 周的清除期，并且在研究期间必须停止使用这些治疗
  • 如果患者正在接受 GA 的局部治疗，他们必须停止这些治疗并有 2 周的清除期，并且在研究期间必须停止使用这些治疗
  • 有生育能力的女性必须同意在研究期间使用节育措施，并且在开始用药之前必须有阴性妊娠试验记录。
  • 患者必须愿意进行皮肤活检、血液采集和全身照相，并遵守门诊就诊

排除标准：

  • 年龄
  • 有恶性肿瘤病史的患者（成功治疗过的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌除外）
  • 已知为 HIV 或乙型或丙型肝炎阳性，或有活动性、严重感染单纯疱疹、带状疱疹和肺炎的患者。 这也包括局部感染。
  • 结核菌素皮肤试验阳性或 QuantiFERON® 结核试验阳性的患者
  • 有明显肝功能损害的患者
  • 中度肾功能不全患者
  • 患有无法控制的消化性溃疡病的患者
  • 有深静脉血栓形成和/或肺栓塞和/或凝血障碍病史的患者
  • 有任何心肌梗塞或中风病史的患者。
  • 同时服用免疫抑制药物的患者，甲氨蝶呤和/或小剂量泼尼松除外，包括但不限于吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤、他克莫司、环孢菌素或 TNF-α 抑制剂
  • 不能或不愿在服药期间使用节育措施的育龄妇女
  • 怀孕或哺乳的妇女
  • 当前吸烟者或任何烟草使用史

  • 在正常范围之外的实验室筛选与正在研究的治疗的潜在风险相关的参数。 包括但不仅限于：

    一世。血小板

  • 正在服用 CYP2C19 和 CYP2C9 的中度至强抑制剂，或强 CYP2C19 或 CYP2C9 诱导剂以及 P-gp 底物的患者，其中微小的浓度变化可能导致严重或危及生命的毒性。
  • 已接种活疫苗的患者。 如果最近接种过疫苗，患者在开始治疗前应至少等待 2 周，并且在治疗期间或治疗后 2 周内不应接种活疫苗。
  • 患有任何可能对继续参与研究的风险收益产生不利影响、干扰研究依从性或混淆安全性或疗效评估的任何医学、精神或社会状况的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：阿布罗替尼 200 毫克，每天
每天 200 mg abrocitinib 治疗 6 个月
药品：阿布罗替尼 200 毫克
Abrocitinib (Cibinqo) 已获得 FDA 批准，剂量为 200 毫克，每天一次，用于治疗特应性皮炎。 目前尚未获得 FDA 批准用于治疗 GA。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
活跃 GA 参与 BSA 的百分比变化
大体时间：基线和 6 个月
在 10 名中度至重度 GA 影响至少 5% 体表面积 (BSA) 的患者中，每天 200 mg abrocitinib 治疗 6 个月后，GA 对体表面积 (BSA) 影响的百分比变化。
基线和 6 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
治疗前后皮肤和血液分子特征的变化
大体时间：基线和 6 个月
基线时与治疗 6 个月后皮肤和血液分子特征的变化。 将在皮肤和血液中评估分子特征。 RNA 测序将用于检查该皮肤中的转录谱。 高通量蛋白质组学分析将用于检查血液中的分子概况。
基线和 6 个月
环状肉芽肿严重程度和形态学仪器 (GASMI) 评分的变化
大体时间：基线和 6 个月
GASMI 评分基线与治疗 6 个月后的变化。 环状肉芽肿严重程度和形态学仪器是 GA 的临床严重程度评分工具。 该分数由研究小组确定，他们将检查参与者的皮肤以确定不同解剖区域的 GA 严重程度。 分数范围为 0-165，分数越高表示结果越差。
基线和 6 个月
Skindex-16（皮肤相关生活质量指数）的变化
大体时间：基线和 6 个月
Skindex-16（皮肤相关生活质量指数）基线与治疗 6 个月后的变化。 这是一份经过验证的 16 项与皮肤相关的生活质量问卷，将由研究团队管理，以评估 GA 如何影响参与者的生活质量。 分数范围为 0-96，分数越高表明对生活质量的影响越显着。
基线和 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

William Damsky

合作者

Yale University
Pfizer

调查人员

  • 首席研究员：William Damsky, M.D.、Yale University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年10月27日

初级完成 (估计的)

2024年8月1日

研究完成 (估计的)

2024年10月1日

研究注册日期

首次提交

2022年12月6日

首先提交符合 QC 标准的

2022年12月6日

首次发布 (实际的)

2022年12月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月3日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2000033312
  • No NIH funding (其他标识符：10.20.23)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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