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시상하부 비만이 있는 청소년에 대한 펜터민/토피라메이트의 효능 및 안전성

2025년 7월 23일 업데이트: Christian L Roth, MD, Seattle Children's Hospital

시상하부 비만이 있는 아동, 청소년 및 청년의 펜터민/토피라메이트: 예비 및 타당성 연구

시상하부 비만(HO)은 종종 시상하부 뇌종양을 복잡하게 만드는 상당한 체중 증가를 의미합니다. 이러한 치료 난치성 비만을 앓고 있는 소아는 비슷한 비만을 앓고 있는 건강한 소아에 비해 대사 후유증의 비율이 더 높으며 나중에는 심장대사 질환과 관련된 과도한 사망률을 경험합니다. 이 파일럿 시험에서 우리의 목표는 "일반적인" 비만에 대해 FDA 승인을 받았지만 HO에서는 테스트된 적이 없는 펜터민/토피라메이트(Ph/T)에 대한 주요 예비 데이터를 수집하는 것입니다. 과다증 또는 과도한 주간 졸림을 경험하는 HO 환자의 하위 집합은 Ph/T로 인한 식욕 감소 및 주의력 증가로부터 이익을 얻을 수 있습니다.

안전성, 부작용, 용량(목표 1) 및 효능(% BMI 손실, 목표 2)에 대한 예비 평가는 28주 병행군 이중 맹검 2상 위약 대조 임상 시험에서 이루어질 예정입니다. - HO가 있는 28세 개인.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 개요 이는 활성 약물(Qsymia®)의 두 연구 부문에서 치료 전후의 변화를 비교하는 2개 센터, 이중 맹검(참가자 및 평가자), 무작위, 병행군 28주 임상 2상 시험입니다. 대 위약 캡슐. 24명의 12~28세 참가자가 1:1로 두 개의 개입 그룹으로 무작위 배정됩니다. 연구에는 단일 중앙 IRB(CHOP)가 있습니다.

이 파일럿 시험의 목적은 FDA 승인을 받은 식욕억제성 간질약(T)과 결합된 교감신경흥분아민(Ph)을 함유한 유망한 옵션인 펜터민/토피라메이트(Ph/T)에 대한 주요 예비 데이터를 수집하는 것입니다. "일반적인" 비만이지만 HO에서는 테스트된 적이 없습니다. 과다증 또는 과도한 주간 졸림을 경험하는 HO 환자의 하위 집합은 Ph/T로 인한 식욕 감소 및 주의력 증가로부터 이익을 얻을 수 있습니다. 안전성과 용량(부작용 및 최대 내약 용량 - 목표 1)과 효능(% BMI 손실 - 목표 2)에 대한 예비 평가는 28주 병행군 이중 맹검 제2상 무작위 위약을 통해 실시됩니다. HO가 있는 12~28세 개인을 대상으로 한 대조 임상 시험. FDA가 승인한 용량 적정을 따를 것입니다. 다른 효능과 기계적 결과도 측정됩니다.

구체적인 목표:

목표 1: Ph/T의 안전성과 최대 허용 용량을 평가합니다. 주요 결과: 치료로 인한 부작용(철단 기간 포함), 최대 허용 용량(0주~28주).

목표 2: HO 환자의 체중 감소에 대한 Ph/T의 치료 효과를 평가합니다. 주요 결과: Ph/T 대 위약에 대한 BMI 변화(0~28주).

연구 접근법:

신병 모집. 피험자는 두 연구 장소(시애틀 WA, 필라델피아 PA) 중 한 곳으로 이동해야 합니다. 각 피험자는 28주 동안 치료를 받고 적정 시 최고 용량에 도달한 참가자의 경우 1주간 적절한 감량을 받게 됩니다.

참가자는 의료 기록 검토를 통해 적격성에 대한 사전 심사를 받게 됩니다. 서면 동의를 얻은 후 자격이 확인됩니다.

무작위화. 적격 피험자는 CHOP 연구 통계학자가 구성한 다양한 블록 크기로 28주 동안 약물 대 위약에 대한 순열 블록 무작위 배정(1:1)을 사용하여 치료를 배정받게 됩니다.

연구 방문. 각 참가자는 선별검사 방문과 5회의 직접 연구 방문을 받게 됩니다: 1주차(기준선), 3주차, 14주차, 16주차, 28주차(무작위 시험 종료). 용량 내약성을 평가하기 위해 용량 개시 및/또는 용량 증량 후 1주일(+/- 3일) 원격 접촉이 있을 것입니다. 금단 효과를 평가하기 위해 29주차에 원격 접촉이 수행될 것이며, 가장 적절하게 직접 평가되는 안전 문제가 있는 경우 직접 접촉이 이루어질 것입니다. 1주차 및 28주차 방문은 주요 결과 수집에 사용됩니다. 용량 증가를 평가하려면 중간 방문이 필요합니다. 3주차 및 16주차 방문은 부담을 줄이기 위해 원격으로 수행할 수 있습니다. 특히 참가자가 안전 신호를 선호하고 관련 신호가 없는 경우 멀리서 여행하는 개인의 경우 더욱 그렇습니다. 참가자에게는 시간과 여행에 대한 보상이 제공됩니다. 참가자의 일정을 수용할 수 있는 시간에 연구 약속을 잡기 위해 노력할 것입니다.

목표 1의 주요 결과: 안전성은 SMURF(안전성 모니터링 통일 보고서 양식)를 사용하여 치료로 인한 부작용을 체계적으로 수집하여 평가하며, 부작용은 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 5.0에 따라 등급이 매겨집니다.

목표 1에 대한 2차 결과: 참가자가 28주차 방문 시 계속 복용하는 Ph/T 용량으로 정의된 Ph/T의 최대 허용 용량(용량 개별화를 반영).

목표 2의 주요 결과: 1주차(기준선)와 28주차(치료 종료) 사이의 BMI 변화율(%).

목표 2에 대한 주요 2차 결과(모두 1주차에서 28주차 사이의 변화로 평가됨): 최소 2.5% BMI 감소를 달성한 참가자 비율, 최소 5% BMI 감소를 달성한 참가자 비율, 체지방 및 내장 지방 변화( DXA 평가에 따름) 기준선부터 28주차까지.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

24

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • 연락하다:
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98101

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 남성과 여성; 12~28세(포함)
  2. 숙련된 내분비학자가 평가한 종양 발병 또는 치료와 관련된 급격한 체중 증가 병력(예: 종양 치료 후 첫 6개월 동안 BMI z-점수 > 0.2 및/또는 BMI +5% 변화)
  3. 비만(18세 미만의 경우 CDC 2000 기준을 사용하여 연령/성별 BMI > 95번째 백분위수, 18세 이상 동안 BMI > 30kg/m2)
  4. 중앙 검토를 통해 뇌 MRI를 통한 시상하부 손상의 최근 증거; > 6개월 상태 - 최종 치료(수술, 화학요법 또는 방사선) 후; 연구 기간 동안 계획된 주요 수술/수술은 없습니다.
  5. 뇌하수체 대체* 및/또는 식욕 조절 약물(각성제 포함)을 사용하면 최소 2개월 동안 안정적입니다. *히드로코르티손, 성장 호르몬 또는 갑상선 호르몬은 25% 미만(<25%)의 조정이 허용됩니다. 성 스테로이드와 DDAVP는 면제됩니다.
  6. 초경 후 여성은 성선기능저하증이 기록되지 않는 한 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다. 참여하는 모든 여성은 프로토콜에 설명된 대로 임신 테스트를 받게 됩니다.
  7. 참가자는 조사팀과 원활하게 의사소통할 수 있어야 하고, 연구 요구 사항을 준수해야 하며, 부모/법적 보호자의 동의가 있는 18세 미만 개인에 대한 서면 동의 및/또는 동의를 제공할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 현재 패키지 삽입물을 사용하여 평가한 펜터민 또는 토피라메이트에 대한 금기 사항. 포함: 녹내장 및 알려진 갑상선 기능 항진증의 병력.
  2. 대사성 산증, 선별 검사실에서 낮은 중탄산염(정상 하한치 미만) 또는 약물 치료가 필요한 임상적으로 중요한 뼈 질환(칼슘 또는 비타민 D 아님)의 알려진 병력.
  3. 현재 또는 최근(<14일) 모노아민 산화효소 억제제를 사용하고 있습니다.
  4. 교감신경흥분아민에 대한 과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.
  5. 다음 중 하나로 정의된 임상적으로 유의미한 심혈관 질환: i) 성인 참가자의 연령, 성별 및 키에 대해 >97%로 정의된 혈압 상승 비정상적인 혈압은 2단계 고혈압(수축기 혈압 > 160mmHg)으로 정의됩니다. 또는 확장기 혈압 > 100mmHg); ii) 심장 부정맥의 병력 또는 ECG 스크리닝에서 발견된 부정맥; iii) 심부전 및/또는 심근병증의 병력; iv) 연장된 QTc 간격(QTc > 460msec) 및/또는 긴 QT 증후군 표현형 및/또는 긴 QT 증후군 병원성에 대한 양성 유전자형; v) 관상동맥 질환을 포함한 심장 질환의 병력.
  6. 임상시험 기간 동안 임신, 수유 중이거나 임신을 계획 중인 여성.
  7. "취성" 요붕증(의뢰한 내분비학자의 의견에 따라, 예를 들어 빈번한 입원 및/또는 빈번한 비정상적인 나트륨 수치가 필요함).
  8. 인슐린/분비촉진제가 필요한 당뇨병. 스크리닝 시 HbA1c > 8.5%.
  9. 임상적으로 심각한 간 질환 및/또는 알려진 심각한 간 장애. ALT > 3 x 정상 상한(ULN) AST > 3 x ULN
  10. 임상적으로 중요한 신장 질환. GFR<60ml/분/1.73m2
  11. 스크리닝 전 12개월 동안의 발작 이력.
  12. 약물 남용, 중등도 이상의 우울증, 정신 장애 및/또는 자살 충동의 병력.
  13. 위 우회술을 포함한 복부 수술의 병력.
  14. 초생리학적 스테로이드의 현재 사용.
  15. 테스트 물질에 대한 알레르기 또는 민감성 병력. 알려진 아스피린 알레르기 또는 과민증 및/또는 FD&C 황색 5호(타르트라진)에 대한 알려진 알레르기가 있는 개인을 포함합니다.
  16. 탄산탈수효소 억제제를 병용한다.
  17. 새로운 체중 관리 약물(또는 현재의 안정적인 요법에서 이전 2개월에 비해 체중이 5% 이상 감소), 새로운 자극제 및/또는 스크리닝 전 2개월 이내에 시험용 약물 및/또는 새로운 체중 관리 요법을 시작할 계획 .
  18. 연구자의 의견으로 연구 참여를 방해하는 인지 장애.
  19. 조사자의 의견으로는 연구에 참여하기에 적합하지 않다고 간주되는 개인.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 약물 개입
적극적인 약물 용량 증량 및 조정: 이 약물은 이전에 비만 청소년에게 사용된 적이 있습니다. 이 시험에서는 최대 허용 용량에 도달할 때까지 FDA 승인 용량 적정을 따릅니다.
의약품: 펜터민/토피라메이트 서방성 경구캡슐 [큐시미아]
시상하부 비만 환자를 대상으로 펜터민/토피라메이트의 체중 감소에 대한 안전성과 최대 허용 용량 및 효능을 평가합니다.
위약 비교기: 위약
활성약물의 성상과 일치하는 캡슐을 이용한 위약 매칭.
다른: 위약
시상하부 비만 환자를 대상으로 위약 치료의 체중 감량 효능과 안전성, 최대 허용 용량을 평가하는 것입니다.
다른 이름들:
  • 눈이 먼 위약 캡슐과 일치

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 이상반응
기간: 기준선부터 28주차 완료까지
연구 약물 대 위약의 중단 기간을 포함하여 치료로 인한 부작용 발생률.
기준선부터 28주차 완료까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최대 허용 용량
기간: 0~28주
연구 약물 대 위약에서 연구가 끝날 때까지 달성된 최대 허용 용량.
0~28주
BMI 변화율(%)
기간: 0~28주
연구 약물 대 위약에 대한 반응으로 BMI의 % 변화.
0~28주
BMI 5% 감소를 경험한 개인의 비율
기간: 0~28주
연구 약물 대 위약에 대한 반응으로 BMI가 5% 감소한 개인의 비율.
0~28주
BMI가 2.5% 감소한 개인의 비율
기간: 0~28주
연구 약물 대 위약에 대한 반응으로 BMI가 2.5% 감소한 개인의 비율
0~28주
체지방량의 변화
기간: 0~28주
연구 약물 대 위약에 대한 반응으로 DXA를 통한 체지방량 변화.
0~28주
내장지방량 변화
기간: 0~28주
DXA를 통한 연구 약물 대 위약에 대한 반응으로 내장 지방량의 변화.
0~28주
배고픔의 변화
기간: 0~28주
설문지 점수에 따른 배고픔의 일일 평가는 환자의 하루 첫 식사 전에 기록됩니다.
0~28주
에너지 섭취량의 변화
기간: 0~28주
자동 자가 관리 24시간 식이 회상을 통한 환자의 식이 섭취.
0~28주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Seattle Children's Hospital

협력자

Children's Hospital of Philadelphia

수사관

  • 수석 연구원: Shana E McCormack, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • 수석 연구원: Christian L Roth, MD, University of Washington, Dept. of Pediatrics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 3월 1일

기본 완료 (추정된)

2026년 2월 28일

연구 완료 (추정된)

2026년 5월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 3월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 3월 1일

처음 게시됨 (실제)

2024년 3월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 7월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 7월 23일

마지막으로 확인됨

2025년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PhT_HypOb_Protocol_Clean_07-05

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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