소아 Adamantinomatous Craniopharyngioma의 치료를 위한 ACTEMRA®

포함 기준:

1. 연령: 환자는 연구 등록 시점에 ≥ 12개월 및 ≤ 25세여야 합니다.
2. 진단: 조직학적으로 확인된 Adamantinomatous craniopharyngioma(ACP) 환자 ACP의 조직학적 확인은 고형 종양 또는 고형 종양을 안전하게 얻을 수 없는 경우 걸쭉하고 콜레스테롤이 풍부한 녹갈색 액체의 고전적인 ACP 특성을 가진 낭포액에서 이루어질 수 있습니다. 안면/상부 영역에서 발생하는 석회화가 있는 소엽의 낭성/고형 덩어리를 포함하여 두개인두종과 일치하는 영상 특징의 맥락에서.

3. 질병 상태: 환자는 측정 가능한 질병이 있어야 합니다.

   • 계층 1: 방사선 치료 완료 후 최소 6개월 이상 낭성 및/또는 고형 재발 또는 진행을 보이는 진행성 또는 재발성 ACP 환자
   • 계층 2: 수술을 받았지만 이전에 방사선 조사를 받은 적이 없는 측정 가능한 ACP가 있는 환자(그러나 이전에 전신 또는 낭포 치료를 받았을 수 있음). 진행성 질환은 허용되지만 필수는 아닙니다.
4. 성능 수준: 16세 초과 환자의 경우 Karnofsky ≥ 50%, 16세 미만 환자의 경우 Lansky ≥ 50(부록 I 참조). 참고: CNS 종양 환자의 신경학적 결함은 연구 등록 전 최소 7일 동안 안정적이어야 합니다. 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 환자는 성과 점수를 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.

5. 이전 치료: 환자는 이전 치료의 급성 독성 효과로부터 회복되었거나 안정화되어야 합니다.

   • 생물학적 제제(항종양제): 생물학적 제제의 마지막(전신 또는 낭포 내) 투여 후 최소 7일이 경과해야 합니다. 부작용이 투여 후 7일 이상 발생한 것으로 알려진 제제의 경우, 이 기간은 부작용이 발생한 것으로 알려진 시간 이상으로 연장되어야 합니다. 이 간격의 지속 시간은 연구 의자와 논의해야 합니다.
   • 면역 요법: 모든 유형의 전신 면역 요법 완료 후 최소 42일. 종양 백신.
   • 단클론 항체: 단클론 항체의 마지막 투여 후 최소 21일.
   • 방사선 요법: 환자는 다음 중 마지막(일반 또는 저분할) 부분을 받아야 합니다.
   • 코르티코스테로이드: 덱사메타손을 투여받는 환자는 등록 전 최소 1주 동안 안정적이거나 용량을 줄여야 합니다.
   • 골수 억제 전신 요법: 마지막 전신 골수 억제 요법 후 최소 21일이 경과해야 합니다.
   • 수술: 수술 후 최소 6주가 경과해야 합니다.

6. 장기 기능 요구 사항

   적절한 골수 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

   • 말초 절대 호중구 수(ANC) ≥1000/mm3
   • 혈소판 수 ≥100,000/mm3(수혈 독립적, 등록 전 최소 7일 동안 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의됨)
   • 헤모글로빈 >8g/dL(수혈 가능)

   적절한 신장 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

   • 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR > 70ml/min/1.73m2 또는

   • (Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) 연령/성별:

     1~2년 미만: 남녀 모두 최대 혈청 크레아티닌 0.6mg/dL. 2~6세: 남녀 모두 최대 혈청 크레아티닌 0.8mg/dL. 6~10세: 남녀 모두 최대 혈청 크레아티닌 1.0mg/dL. 10~13세 미만: 남녀 모두 최대 혈청 크레아티닌 1.2mg/dL. 13세에서 16세 미만: 남성의 경우 최대 혈청 크레아티닌 1.5mg/dL, 여성의 경우 1.4mg/dL.

     ≥ 16세: 남성의 경우 최대 혈청 크레아티닌 1.7mg/dL, 여성의 경우 1.4mg/dL.

   적절한 간 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

   • 정상적인 기관 한계 내의 총 빌리루빈
   • AST(SGOT) ≤ 2.5 × 제도적 정상 상한
   • ALT(SGPT) ≤ 2.5 × 기관 정상 상한
   • 정상적인 기관 한계 내의 크레아티닌

   다음과 같이 정의되는 적절한 신경학적 기능:

   • 신경학적 결함이 있는 환자는 등록 전 최소 1주 동안 안정적인 결함이 있어야 합니다.
   • 현재 발작 장애가 있는 환자는 발작이 항간질 요법으로 잘 조절되는 경우 등록할 수 있습니다.
7. 사전 동의: 모든 환자 및/또는 부모 또는 법적 대리인은 서면 동의서에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.

제외 기준:

1. 임신 또는 모유 수유: 동물/인간 연구에서 볼 수 있는 태아 및 기형 유발 부작용의 알려지지 않은 위험으로 인해 임신 또는 모유 수유 여성은 이 연구에 참여하지 않습니다. 임신 검사는 초경 후 여아에게서 받아야 합니다. 가임기 남성 또는 여성은 약물 중단 후 여성의 경우 최소 90일, 남성의 경우 최소 60일 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여하지 않을 수 있습니다. 가임 여성의 경우 금욕(이성간 성교 자제) 또는 피임법(양측 난관 결찰술, 남성 불임술, 배란을 억제하는 호르몬 피임법, 호르몬 방출 자궁 내 장치, 구리 자궁 내 장치) 사용에 동의 장벽 방식으로 보완) 및 난자 기증 자제에 대한 동의가 필요합니다. 가임 남성의 경우 금욕(이성애 성교 자제) 또는 콘돔 사용에 대한 동의 및 정자 기증을 자제하는 데 동의합니다.
2. 위장관질환 : 염증성 장질환 또는 위장관 천공을 포함한 심각한 위장관 질환의 병력이 있는 환자

3. 병용 약물

   • 코르티코스테로이드: 등록 전 최소 7일 동안 코르티코스테로이드의 안정적이거나 감소된 용량을 투여받지 않은 코르티코스테로이드를 투여받는 환자는 자격이 없습니다.
   • 연구 약물: 현재 다른 연구 약물을 받고 있는 환자는 자격이 없습니다.
   • 항암제: 현재 다른 항암제를 투여받고 있는 환자는 적합하지 않습니다.

4. 구체적인 연구:

   • 조절되지 않는 감염이 있는 환자는 자격이 없습니다.
   • 치료 시작 전 3개월 이내에 생백신 또는 약독화 백신을 접종받은 환자는 자격이 없습니다.
   • 신경, 신장, 간, 심장 질환(증상성 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥), 폐 또는 내분비계
   • 인간 면역결핍 바이러스, B형 간염 바이러스, C형 간염 바이러스 또는 결핵 감염 병력이 있는 환자는 자격이 없습니다.
   • 이전에 고형 장기 이식을 받은 환자는 자격이 없습니다.
   • 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없는 환자는 적합하지 않습니다.
   • 스크리닝 6개월 이내에 알코올, 약물 또는 화학적 남용의 병력이 있는 환자.
   • 최근 6주 이내 수술을 받았거나 수술 후 상처치유가 걱정되는 환자.
   • 토실리주맙 및 그 부형제와 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력이 있는 환자는 자격이 없습니다.