TP53에 대한 cDNA의 0/1 연구, 재발, 진행성 또는 내화성 CNS 악성 종양이있는 소아에서의 체크 포인트 억제 및 방사선. (JACOB)

포함 기준 :

• 종양

  에이. 환자는 알려진 치료 옵션이없는 재발, 진행성 또는 내화성 CNS 악성 종양이 있어야합니다.

  나. 수질 모세포종, ATRT, 고급 신경 교종, 소나무 모세포종, 배아 종양 NOS, CNS 육종, ependymomas, 첫 번째 줄 요법에 실패한 기타 고급 악성 종양.

II. 환자는 표준 상향 전임 요법을 위해 방사선을 받았어야합니다. III. 환자는받은 치료 수에 제한없이 적어도 한 줄의 표준 치료 치료를 받아야합니다. 비. RAPNO 기준에 의해 정의 된 임상 및/또는 방사선 진보 질환의 증거.

기음. 전이성 질환이있는 환자는 자격이 있습니다 d. 환자는 상관 연구를 위해 이용 가능한 아카이브 (포르말린 고정 파라핀 내장) 또는 신선한 종양 조직이 있어야합니다.

• 환자 특성 a. 처음 3 명의 환자는> 7 세에서 22 세의 <i. 처음 3 명의 환자의 초기 치료 후 : 환자는 3 년 이상이고 22 세 이상이어야합니다.

  비. 방사선 및 유지 단계가 시작되기 전에 모든 외과 적 개입에서 회복되어야합니다. c. 환자의 등록하려면 BSA가 0.6m2 이상이어야합니다. 3. 이전 치료

  1. 환자는 이전 요법의 급성 효과에서 회복되어야합니다. 이전 외과 적 개입으로 인한 부작용은 부적격 기준이 아닙니다.
  2. 화학 요법 : 환자는 SGT-53을 수령하기 최소 2 주 전에 마지막으로 알려진 화학 요법의 마지막 복용량을 받아야합니다.
  3. 생물학적 요법 : 환자는 SGT-53을 수령하기 7 일 전에 마지막 생물학적 제제를 받아야합니다.
  4. 방사선 요법 : 환자는 임상 표준 치료 관점에서 저 분화 조사를위한 합리적인 후보로 간주되어야합니다.

  나. 두개골 경찰 방사선 요법으로부터 최소 3 개월, ii. 등록하기 6 주 전에 다른 실질적인 골수 조사, iii. 국소 완화 XRT (소량) ≥2 주. IV. 진행성 질환이 이전에 방사되지 않은 지역에서 질병의 방사선 학적 증거로 기록된다면 최소 시간이 필요하지 않습니다.

  이자형. 코르티코 스테로이드 : 덱사메타손 또는 다른 코르티코 스테로이드를받는 환자는 등록 전 1 주일 이상 안정 또는 감소 용량을 겪어야합니다. 최대 허용 가능한 스테로이드 용량은 0.5mg/m2/일 덱사메타손 등가물 F가있을 것이다. 성장 인자 : 환자는 치료 전 최소 1 주일에 짧은 작용 성장 인자의 마지막 용량을 복용해야합니다. 긴 작용 또는 페게화 된 성장 인자에 대해, 마지막 복용량은 치료 시작 2 주 전에 최소 2 주 전에야합니다.

  4. 신경 학적 상태

  에이. 환자는 등록 전 최소 1 주일 동안 신경 학적 기준에 있어야합니다.

  5. 성능 상태

  에이. 2 주 이내에 평가 된 성능 상태 (> 16 세의 karnofskyps 또는 <16yrs의 Lansky PS)는> 50이어야합니다.

  나. 신경 학적 적자로 인해 걸을 수 없지만 휠체어에 올라간 환자는 성능 점수를 평가하기 위해 외래로 간주됩니다.

  6. 장기 기능 - 환자는 아래 정의 된대로 정상적인 기관 및 골수 기능이 있어야합니다.

  1. 절대 호중구 수> 750/ul
  2. 혈소판 ≥75,000/ul
  3. 헤모글로빈 ≥8g/dl (수혈로지지 될 수 있음)
  4. 총 빌리루빈 ≤1.5x Uln
  5. alt/ast ≤3x Uln
  6. 혈청 알부민 ≥2g/dl
  7. 연령과 성별에 대한 정상 한계 내에서 배출 분율로 정의 된 정상 심장 기능

  8. 아래와 같은 연령/성별에 기초한 혈청 크레아티닌 또는 크레아티닌 클리어런스 또는 혈청 GFR ≥ 70ml/min/1.73m2 : 연령/성 연령의 혈청 크레아티닌 최대 혈청 크레아티닌 (mg/dl) 남성 여성

     1. <2 년 0.6 0.6
     2. <6 년 0.8 0.8

     6- <10 년 1 1 10- <13 년 1.2 1.2 13- <16 년 1.5 1.4> 16 년 1.7 1.4이 표의 임계 값 크레아티닌 값은 GFR을 추정하기위한 Schwartz 공식에서 조정되었습니다 (Schwartz et al. J. Peds 106 : .522, 1985) CDC에서 게시 한 아동 길이 및 키 데이터 사용.

     7. 임신 예방- 가임기 또는 아동 아버지 잠재력을 가진 모든 환자는이 연구에서 치료를받는 동안 허용 가능한 피임 형태를 기꺼이 사용하고 마지막 연구 치료를받은 후 5 개월 이상을 기꺼이 사용해야합니다.

     8. 임신 상태 : 여성 환자는 임신하거나 간호해서는 안됩니다. 생식 가능성이있는 여성 환자는 등록 시점에 음성 혈청 임신 검사를 받아야합니다.

     9. 사전 동의 - 환자 및/또는 보호자는 기관 지침에 따라 서면 사전 동의서에 서명 할 의지를 이해할 수있는 능력이 있습니다.

     제외 기준 :

• 1. 저급-글리마, 두개 형 인두종 및 기타 비 부정형 CNS 종양은 제외됩니다.

  2. 확산 중간 선 신경 교종 (DMG)의 진단이있는 환자는 제외됩니다. 3. 연구 요법 또는 연구 절차 결과를 견딜 수있는 능력을 방해 할 가능성이있는 임상 적으로 유의 한 관련이없는 전신 질환 (심각한 감염 또는 심각한 감염 또는 심각한 심장, 폐, 간 또는 기타 장기 기능 장애)을 가진 환자.

  4. 기존 심장 기능 장애가있는 환자는 35% 미만의 기준 EF로 정의 된 환자. 기존 폐 섬유증, 간질 폐 질환 및 임상 적으로 유의 한 폐 질환 환자.

  6. 다른 조사 약물 치료를받는 환자 7. 조사관의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수 할 수없는 환자 8. 지난 2 년 동안 치료가 필요한자가 면역 질환 병력이있는 환자는 적격이 없습니다. 무증상 실험실 이상 (예 : ANA, 류마티스 인자, 변경된 갑상선 기능 연구)는자가 면역 장애의 진단이 없을 ​​때 환자를 부적격하게 만들지 않습니다. 대체 요법 (예 : 티록신, 인슐린 또는 생리 학적 코르티코 스테로이드 대체 요법)는 전신 치료의 형태로 간주되지 않습니다.

  9. 연구 치료 시작 후 30 일 이내에 살아있는 백신을받은 환자는 자격이 없습니다.

  10. 알려진 HIV/AIDS 또는 급성/만성 B 형 간염 또는 C 환자는 제외됩니다.

  11. 방사선 요법을받지 못하는 환자 (최대 수명 복용량에 도달)는 적격이 없습니다.