24VA021; Ras/MAPK 경로 혈관종을 위한 VATCH 트라메티닙 (VATCH)
VATCH (혈관 기형 치료 선택을 위한 분석): Ras/MAPK 경로로 인한 혈관 기형 환자에서 트라메티닙 치료의 2상 연구
본 연구의 목적은 Ras/MAPK 경로에 의해 유발되는 혈관 이상(VA) 환자에서 트라메티닙("연구 약물")의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다. 트라메티닙은 전이성 흑색종 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 본 연구에서 이 약물의 사용은 FDA가 VA 환자 치료용으로 연구 약물을 승인하지 않았기 때문에 실험적인 것으로 간주됩니다.
이 연구는 생후 2개월부터 30세까지의 Ras/MAPK 경로에 의해 유발되는 혈관 이상 진단을 받은 참가자를 등록할 예정입니다.
연구 참여는 최대 3년까지 지속되며, 필라델피아 어린이 병원(CHOP) 필라델피아 캠퍼스에서 정기적인 연구 방문이 포함됩니다. 참가자는 긍정적인 반응이 있을 경우 최소 2년, 최대 총 3년 동안 연구 약물 트라메티닙을 복용해야 합니다. 이 연구에 참여한다는 것은 최대 16회의 외래 방문에 참석하는 것을 의미합니다. 대부분의 방문은 약 30분 정도 소요되지만, 일부 방문은 귀하의 경험에 관한 설문지를 작성해야 하므로 약 2시간이 소요될 수 있습니다. 이 연구에 참여하는 것은 연구 약물 복용, 사진 촬영, 연구 약물 일지 작성도 포함합니다. 또한 생물표지자 검사를 위한 혈액 채취를 포함하는 선택적 부분도 있습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
선정 기준:
- 서면 동의 및 (해당되는 경우) 동의서 서명
- 정보에 근거한 동의 시점에 생후 2개월 이상 30세 미만인 남성 또는 여성
- 문서화된 Ras/MAPK 경로 변이를 가지고 있음
- 의학적 치료가 필요한 증상이 있는 혈관 기형이 있음
- 측정 가능한 질병 관련 병변(들)이 있음
- Lansky 또는 Karnofsky 수행 상태 점수가 50 이상
- 허용 가능한 장기 기능을 가지고 있음
- (임신 가능 여성이 있는 경우) 연구 약물 시작 전 7일 이내에 혈청 또는 소변 임신 검사에서 음성
- 허용 가능한 피임 방법 사용에 동의해야 함
- 정제 또는 액체를 삼키거나 비위관 또는 위관을 사용할 수 있어야 함
제외 기준:
- 혈관 기형 없이 비후성 심근병증 치료를 받고자 하는 대상자
- 연구 프로토콜에 따라 허용되지 않는 사전 약물 사용
- 확진 또는 가능한 감염
- 지난 3개월 이내에 간동양 폐쇄 증후군(정맥폐쇄 질환) 병력
- 활동성 위장관 질환
- 망막 정맥 폐쇄 또는 중심장액 망막병증의 과거력 또는 현재 위험, 조절되지 않는 녹내장 또는 안구 고혈압이 있는 대상자
- 알레르기 반응: 트라메티닙과 유사한 화학적 또는 생물학적 조성을 가진 화합물에 알레르기 반응 병력이 있는 대상자는 적격하지 않음
- 정보에 근거한 동의 시점에 과거 및/또는 진행 중인 암 병력 또는 암에 대한 진행 중인 조사 또는 치료
- 안전 모니터링 요구 사항을 준수할 수 없는 대상자
- 임신 또는 수유 중인 대상자
- 연구자의 의견으로 연구 일정 또는 절차를 준수하지 않을 수 있는 부모/보호자/법정 대리인 또는 대상자
- 정보에 근거한 동의 시점에 30일 이내에 종괴 감소술 또는 기타 주요 수술을 시행한 경우
CTCAE v. 5.0에 따라 연구 치료 시작 전 14일 이내에 2등급 또는 28일 이내에 3등급 이상의 임상적으로 유의미한 혈관 기형 관련 출혈
정보에 근거한 동의 전 14일 이내에 혈관 합병증에 대한 경화 요법/색전술 시행
- 정보에 근거한 동의 시점에 연구 지침 및 요구 사항을 이해하고 준수할 수 없는 대상자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: <string>주 연구</string>
이 팔은 방사선 평가, 환자 보고 결과(PRO) 및 임상적 혜택 평가(CBA)를 기반으로 한 개별화된 반응 기준을 사용하여 6 주기 종료 시 트라메티닙에 대한 객관적인 유익한 반응을 보인 피험자의 비율을 결정합니다.
또한 다양한 실험실 검사 및 임상 관찰을 통해 Ras/MAPK 경로 기반 혈관 이상을 가진 소아 및 젊은 성인에서 경구 트라메티닙의 안전성을 결정합니다.
|
환자들은 연속 28일 주기로 0.025mg/kg/일(최대 2mg)의 용량으로 경구 트라메티닙을 매일 투여받게 됩니다.
임상적 이점이 있는 것으로 확인되면서 독성이 발생한 개별 환자의 경우, 연구자 평가에 따라 1회 용량 감소가 허용됩니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
방사선학적 평가에 의해 결정된 표적 병변의 상대적 크기
기간: 선별검사 및 6주기, 12주기, 24주기 후에 측정됩니다. 각 주기는 28일입니다.
|
방사선학적으로 평가 가능한 질환이 있는 대상자에만 해당 표적 병변은 스크리닝 시 기저 혈관 이상에 따라 선택된 영상 기법(예: MRI(자기공명영상), MRL(자기공명 림프관조영술), 초음파, X-선, CT 스캔)을 사용하여 측정됩니다.
MRI 또는 MRL 영상이 1차 영상 기법으로 권장됩니다.
대체 정량적 영상 기법(예: X-선 또는 초음파)으로 질환 발현을 더 잘 특성화할 수 있는 대상자의 경우 이를 대체 영상으로 사용할 수 있습니다.
최대 3개의 병변이 표적 병변으로 식별되어 스크리닝 시 기록 및 측정됩니다.
지정된 추적 시점에서 각 표적 병변을 특성화하기 위해 동일한 평가 방법과 동일한 기법이 사용됩니다.
방사선학적으로 평가 가능한 질환이 없는 대상자의 경우 CBA를 방사선 평가 대신 사용할 수 있습니다.
|
선별검사 및 6주기, 12주기, 24주기 후에 측정됩니다. 각 주기는 28일입니다.
|
|
트라메티닙에 대해 개별 반응 기준을 사용하여 유의한 반응 또는 중간 반응을 보인 피험자의 비율
기간: 개별화된 반응 기준은 6주기(각 주기는 28일) 후, 그리고 이후 연구 종료 시점(약 1.5년)까지 6개월마다 평가됩니다.
|
개별화된 반응(Individualized Response)는 6주기 후 다음과 같은 3가지 별도의 연구 평가의 결합된 결과로 결정되는 복합 결과입니다: 방사선학적 평가, PROMIS 환자 보고 결과(PRO) 측정, 임상적 유용성 평가(CBA). 이 3가지 평가의 결과는 개별화된 치료 반응을 결정하기 위해 특정 기준 세트를 사용하여 평가됩니다 (즉, "실질적 반응(Substantial Response)" = 방사선학적 평가 20% 개선, 그리고 글로벌 건강 PROs에서 3T-score 포인트 개선, 그리고 최소 1개의 CBA 개선, 그리고 임상적으로 의미 있는 질병 악화 없음). 각 대상자는 다음 중 하나로 결정됩니다: 1) 실질적 반응, 또는 2) 중간 반응(Intermediate Response), 또는 3) 안정적 질병(Stable disease), 또는 4) 악화 질병(Worsening disease). 실질적 반응 또는 중간 반응을 보이는 대상자는 "유익한 반응(beneficial response)"을 보인 것으로 간주됩니다. 통계 분석은 유익한 반응을 보이는 대상자의 백분율을 결정하기 위해 실행됩니다. |
개별화된 반응 기준은 6주기(각 주기는 28일) 후, 그리고 이후 연구 종료 시점(약 1.5년)까지 6개월마다 평가됩니다.
|
|
PROMIS 환자보고 결과(PRO) 설문지 T-점수로 평가한 삶의 질
기간: 스크리닝 시점과 사이클 6, 12, 24 후에 시작합니다. 대상자가 연장 단계에 진입하면 치료 종료 시점(약 1년)까지 6사이클마다 측정을 계속합니다. 각 사이클은 28일입니다.
|
환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 설문지는 피험자와 보호자(해당되는 경우)에게 배포될 것입니다.
각 PROMIS 하위 척도에 대해 원점수가 계산됩니다.
그런 다음 원점수는 평균 50(표준편차 10)의 T-점수 척도로 변환됩니다.
T-점수가 높을수록 측정되는 결과가 더 많이 나타납니다.
전반적 건강 측정이 주요 결과로 사용됩니다.
PROMIS 전반적 건강 T-점수를 사용하여 삶의 질 변화를 평가하고 개인별 반응 기준에 적용할 것입니다.
|
스크리닝 시점과 사이클 6, 12, 24 후에 시작합니다. 대상자가 연장 단계에 진입하면 치료 종료 시점(약 1년)까지 6사이클마다 측정을 계속합니다. 각 사이클은 28일입니다.
|
공동 작업자 및 조사자
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- IRB 24-022959
- GRT-00005473 (기타 보조금/기금 번호: Novartis)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
트라메티닙에 대한 임상 시험
-
Shanghai Ninth People's Hospital Affiliated to...아직 모집하지 않음
-
UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterGlaxoSmithKline완전한절제 불가능한 흑색종 | 4기 흑색종 | 3기 흑색종 | BRAF 돌연변이 흑색종미국
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...모병
-
Blokhin's Russian Cancer Research CenterMoscow City Oncology Hospital No. 62; City Clinical Oncology Hospital No 1; The Loginov MCSC... 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로