혈우병 A에 대한 임상 시험

파브리병 | 니만픽병 | 고셔병 | 폼페병 | 리소좀 축적 장애

미국

대퇴 경부 골절 | 원위 요골 골절 | 대퇴골 골절 | 전자간 골절 | 슬개골 골절 | 리스프랑 부상 | 원위 대퇴골 골절 | 종골 골절 | 쇄골 골절 | 근위 상완골 골절 | 비골 골절과 관련된 또는 동반되지 않은 경골 간부 골절 | 발목 골절(양말형 동등물, 양말형 또는 삼말형) | 경골 필론 골절 | 거골 머리, 목, 몸 또는 돌기 골절 | 단독 또는 다발성 중족골 골절 | 단일 또는 다발성 발의 지골 골절 | 상완골 골절 | 원위 상완골 골절(관절 내 또는 관절 외) | 주두 골절 | 요골 머리 또는 목 골절 | 요골 및 척골 골절의 조합을 포함하는 팔꿈치 골절 | 팔뚝 골절(양쪽 팔뚝 골절, 고립된 척골간, 고립된...

미국

육종 | 자궁 경부암 | 유방암 | 아데노이드 낭성 암종 | 췌장암 | 식도암 | 난소 암 | 비소세포폐암 | 흉선 암종 | 폐암 | 중피종 | 방광암 | 두경부 암종 | 자궁암 | 이전 면역요법 후 진행된 모든 고형 종양

미국, 푸에르토 리코

뮤코다당증 II | 뇌 질환, 대사, 선천성 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 백질이영양증, 이색성 | 백질이영양증, 글로보이드 세포 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | 니만픽병 | 산필리포 점액다당류증

미국

스핑고지질증 | 니만-픽병, C형 | 크라베병 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 헐러 증후군 | 마로토-라미 증후군 | 월만병 | 니만픽병 B형

미국

니만픽병 | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | GM1 강글리오시드증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 테이삭스병 | 샌드호프병

미국

심부전 | 통증 | 폐렴 | 고혈압 | 부종 | 혈우병 | 불명증 | 폐동맥 고혈압 | 응고 장애 | 소아 천식 | 다운 증후군 | 주의 결핍 과잉 행동 장애 | 기관지폐 이형성증 | 저칼륨혈증 | 고인산혈증 | 원발성 고알도스테론증 | 부신 기능 부전 | 어린이의 요로 감염 | 월경과다 | 가와사키병 | 부정맥 | 코로나바이러스 감염(COVID-19) | 피부 감염 | 섬유소용해; 출혈 | 소아 다기관 염증 증후군(MIS-C)

미국, 캐나다

관상동맥 질환 | 폐렴 | 고혈압 | 당뇨병 | 과민성 대장 증후군 | 심방세동 | 천식 | 신부전 | 기종 | 담낭염 | 경화증 | 크론병 | 궤양성 대장염 | 급성 신부전 | 게실염 | 췌장염 | 기관지염 | 심장 판막 질환 | 염증성 장 질환 | COPD | 울혈 성 심부전증 | 신우신염 | 지방간염 | 알코올성 간염 | 펩틱 위궤양 | 바이러스 성 간염 | 셀리악 스프루 | 흡수장애 장애

미국

리소좀 축적병 | 백질이영양증 | 니만-픽 질병 | 배튼병 | 고셔병 | 크라베병 | 알파-만노시다증 | 골화석증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | GM1 강글리오시드증 | MPS I | MPS II | 사라지는 백질병 | 다중 설파타제 결핍증 | S-아데노실호모시스테인 가수분해효소 결핍증 | 퓨린 뉴클레오시드 포스포릴라아제 결핍증 | MLD | 모르퀴오병 | MPS IV | ALD | MPS III | GM3 강글리오시증 | PKAN | NP 결핍 | 간

미국

육아종 | 빈혈증 | 혈소판감소증 | 호중구감소증 | 겸상 적혈구 질환 | 지중해빈혈 | 니만픽병 | 비스코트-알드리치 증후군 | 골화석증 | 푸코시다증 | 체디악 히가시 증후군 | 헐러병

미국

점액다당증 I | 니만픽병 | 점액다당증 VI | 월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 폐 합병증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 만노시다증 | I 세포 질환

미국

니만픽병 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 헐러-샤이에 증후군 | 헐러 증후군(MPS I) | 헌터 증후군(MPS II) | 산필리포 증후군(MPS III) | 크라베병(글로보이드 백질이영양증) | 부신백질이영양증(ALD 및 AMN) | Pelizaeus Merzbacher(PMD)

미국

점액다당증 I | 골수 형성 이상 증후군 | 급성림프구성백혈병 | 급성 골수성 백혈병 | 니만픽병 | 점액다당증 VI | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 심한 재생 불량성 빈혈 | 푸코시다증 | 고셔병 | 거핵구성혈소판감소증 | 크라베병

미국

투명 세포 신장 세포 암종 | 자궁 경부암 | 위암 | 식도암 | 난소 암 | 나팔관암 | 고형종양 | 두경부의 편평 세포 암종 | 방광암 | 피부암 | 삼중 음성 유방암 | 고급 고형 종양 | 원발성 복막암 | 자궁내막암 | 메르켈 세포 암종 | 피부 흑색종 | 점막 흑색종 | 고형 종양, 성인 | 기저 세포 암 | 흉막 중피종 | 피부 편평 세포 암종 | 절제 불가능한 고형 종양 | 상피성 난소 암종 | 말단 흑색종 | MSI-H 고형 악성 종양 | MSI-H 암 | 위식도 접합부(GEJ) 암 | 비소세포폐암 편평 | 비소세포폐암 | 종양 돌연변이 부담이 높은 암 | 대장암(MSI-H) | DMMR 고형 악성 종양 | DMMR 암 | 췌장 선암종(MSI-H)

미국, 호주, 대한민국, 캐나다

미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건

미국, 호주

심장 질환 | 뇌졸중 | 림프종 | 다발성 경화증 | 신장 질환 | 당뇨병 | 백혈병 | 연령 관련 황반 변성 | 암 | 관절염 | 정신 분열증 | 갑상선 질환 | 파킨슨병 | 간염 | 혈관염 | 건선 | 천식 | 아밀로이드증 | 섬유근육통 | 그레이브스병 | 알츠하이머병 | 체강 질병 | 경화증 | 크론병 | ALS | 중증 근무력증 | 낭포성 섬유증 | 궤양성 대장염 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 아토피 피부염 | 백반증 | 화농땀샘염 | 자가 면역 간염 | 베타-지중해혈증 | COPD | 탈모증 원형 | 자폐성 | 강직성 척추염 | ITP | 경피증 | 베체트병 | 알레르기 | 심상성 천포창 | 알파-갈 증후군 | DMD | 루푸스 또는 SLE

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