Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van on-demand behandeling van Xyntha bij Chinese proefpersonen

10 juni 2025 bijgewerkt door: Pfizer

Een evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van behandeling op aanvraag met Xyntha (B-domein verwijderde recombinantfactor VIII, albuminevrij) bij Chinese proefpersonen met hemofilie A

Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van on-demand behandeling met Xyntha bij Chinese hemofilie A-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
53

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Pfizer Investigational Site
      • Guangzhou, China, 510515
        • Pfizer Investigational Site
      • Shanghai, China, 200025
        • Pfizer Investigational Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • Pfizer Investigational Site
    • Tianjin
      • Heping District, Tianjin, China, 300020
        • Pfizer Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
        • Pfizer Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen gelijk aan of ouder dan 6 jaar met milde, matige of ernstige hemofilie A (FVIII-activiteit: respectievelijk meer dan 5%, 1-5% of minder dan 1%)
  • Proefpersonen met eerdere blootstelling aan FVIII-substitutietherapie
  • Als humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positief is, gedocumenteerd cluster van differentiatie (CD4) meer dan 200/µL binnen 6 maanden na deelname aan het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Gediagnosticeerd met een bloedingsstoornis naast hemofilie A
  • Huidige factor VIII-remmer of voorgeschiedenis van factor VIII-remmer (gedefinieerd als positief resultaat van het rapporterende laboratorium)
  • Proefpersoon heeft geen voorgeschiedenis van blootstelling aan FVIII-producten (niet eerder behandelde patiënt [PUP])
  • De patiënt gebruikt momenteel primaire FVIII-profylaxe
  • Proefpersonen die anticiperen op electieve chirurgie die gepland kan worden in de 6 maanden na deelname aan het onderzoek
  • Behandeld met immunomodulerende therapie binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek of gepland gebruik voor de duur van hun deelname aan het onderzoek
  • Deelgenomen aan een ander experimenteel onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek of geplande deelname voor de duur van hun deelname aan het onderzoek
  • Proefpersonen met een bekende overgevoeligheid voor hamstereiwit
  • Significante lever- of nierfunctiestoornis (alanineaminotransferase [ALT] en aspartaataminotransferase [AST] >5 x bovengrens van normaal [ULN], bilirubine >2 mg/dL of serumcreatinine >1,25 x ULN)
  • Protrombinetijd >1,5 x ULN
  • Aantal bloedplaatjes <80.000 / µL
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  • Niet bereid of niet in staat om de voorwaarden van het protocol te volgen
  • Elke aandoening die het vermogen van de proefpersoon om studiegerelateerde activiteiten na te leven en/of uit te voeren in gevaar kan brengen of die een klinische contra-indicatie vormt voor deelname aan de studie, naar de mening van de onderzoeker of sponsor

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Xyntha
Deze studie was een open-label en omvatte beoordelingen van veiligheid, klinische werkzaamheid en factor VIII (FVIII) herstel bij Chinese proefpersonen met hemofilie A. Proefpersonen ontvingen on-demand behandelingen met Xyntha over een periode van 6 maanden (kalenderdag).
Biologisch: Xyntha
Xyntha voor on-demand behandeling van bloedingsepisoden was volgens het voorschrift van de onderzoeker tijdens de observatieperiode van 6 maanden. Het herstel beoordeeld door bepaling van de factor VIII (FVIII)-concentratie (FVIII:C)-niveaus bij individuele proefpersonen bij de eerste en laatste bezoeken. De dosis Xyntha voor herstelbeoordelingen is: enkelvoudige 50 IE/kg (±5 IE/kg) IV bolusinfusie. Alle Xyntha-toedieningen vonden plaats in de kliniek (ziekenhuis).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Analyse van de hemostatische werkzaamheid door de onderzoeker 8 uur na infusie
Tijdsspanne: 8 uur na infusie
De Investigator Hemostatic Efficacy Assessment was gebaseerd op een 4-punts beoordelingsschaal (Uitstekend = 1: duidelijke pijnverlichting of verbetering van tekenen van bloeding, zonder aanvullende infusie, Goed = 2: duidelijke pijnverlichting of verbetering van tekenen van bloeding, Matig = 3: waarschijnlijke of lichte verbetering, geen respons = 4: helemaal geen verbetering tussen infusies).
8 uur na infusie
Onderzoeker Hemostatische werkzaamheidsbeoordeling 24 uur na infusie
Tijdsspanne: 24 uur na infusie
De Investigator Hemostatic Efficacy Assessment was gebaseerd op een 4-punts beoordelingsschaal (Uitstekend = 1: duidelijke pijnverlichting of verbetering van tekenen van bloeding, zonder aanvullende infusie, Goed = 2: duidelijke pijnverlichting of verbetering van tekenen van bloeding, Matig = 3: waarschijnlijke of lichte verbetering, geen respons = 4: helemaal geen verbetering tussen infusies).
24 uur na infusie
Aantal deelnemers met ontwikkeling van factor VIII-remmers (FVIII).
Tijdsspanne: Dag 1 en maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
De incidentie van FVIII-remmer werd gedefinieerd als elk resultaat dat in het lokale laboratorium als positief werd bepaald en in het centrale laboratorium werd bevestigd. De incidentie werd gestratificeerd op basis van de blootstellingsgeschiedenis van de deelnemer: minimaal behandelde patiënten (MTP's): degenen die ten minste 1 eerdere FVIII-infusie hadden gekregen en <= 100 gedocumenteerde blootstellingsdagen (ED's), terwijl eerder behandelde patiënten (PTP's): degenen die > 100 gedocumenteerde eerdere ED's. Wanneer het aantal eerdere ED's voor een persoon niet bekend was als minstens 100, werden deelnemers opgenomen in de MTP-populatie.
Dag 1 en maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
FVIII-herstel: verandering van baseline in FVIII-concentratie
Tijdsspanne: Dag 1 en maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
Het herstel van FVIII werd beoordeeld door de verandering in de FVIII-concentratie na 6 maanden ten opzichte van de uitgangswaarde te evalueren.
Dag 1 en maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
Aantal deelnemers met minder dan verwacht therapeutisch effect (LETE)
Tijdsspanne: 24 uur na elk van 2 opeenvolgende infusies, tot 6 maanden
De incidentie van LETE, gedefinieerd voor behandeling op aanvraag als geen respons na elk van 2 opeenvolgende infusies binnen 24 uur voor dezelfde bloeding bij afwezigheid van verstorende factoren.
24 uur na elk van 2 opeenvolgende infusies, tot 6 maanden
Aantal deelnemers met allergische reacties op trombose
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
Basislijn tot 6 maanden
Aantal deelnemers met trombose
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
Basislijn tot 6 maanden

Andere uitkomstmaten

Andere uitkomstmaten

Voor klinische proeven, een geplande meting beschreven in het protocol die wordt gebruikt om het effect van een interventie/behandeling op deelnemers te bepalen. Voor observationele studies, een meting of observatie die wordt gebruikt om patronen van ziekten of eigenschappen, of associaties met blootstellingen, risicofactoren of behandeling te beschrijven. Soorten uitkomstmaten zijn onder meer primaire uitkomstmaat en secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van Xyntha-infusies vereist per bloeding
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
De gemiddelde frequentie van Xyntha-infusies per bloeding werd berekend als het totale aantal injecties tijdens het onderzoek gedeeld door het totale aantal bloedingen.
Dag 1 tot maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
Gemiddelde dosis Xyntha-infusies vereist per bloeding
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
De gemiddelde dosis Xyntha per hemorragische gebeurtenis werd berekend als de totale dosis Xyntha gedurende het onderzoek (in IE) gedeeld door het totale aantal incidentie van bloedingen.
Dag 1 tot maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Pfizer

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 september 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 december 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 december 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
19 maart 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
23 maart 2009

Eerst geplaatst (Geschat)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
25 maart 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
12 juni 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
10 juni 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 3082B2-3316
  • B1831015

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen