Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie som evaluerer behandling på forespørsel av Xyntha i kinesiske fag

10. juni 2025 oppdatert av: Pfizer

En evaluering av sikkerheten og effekten av behandling på forespørsel med Xyntha (B-domene slettet rekombinant faktor VIII, albuminfri) hos kinesiske personer med hemofili A

Denne studien vil evaluere sikkerheten og effekten av behandling etter behov med Xyntha hos personer med kinesisk hemofili A.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
53

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Pfizer Investigational Site
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Pfizer Investigational Site
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Pfizer Investigational Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Pfizer Investigational Site
    • Tianjin
      • Heping District, Tianjin, Kina, 300020
        • Pfizer Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
        • Pfizer Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer lik eller eldre enn 6 år med mild, moderat eller alvorlig hemofili A (FVIII-aktivitet: henholdsvis mer enn 5 %, 1-5 % eller mindre enn 1 %)
  • Personer med tidligere eksponering for FVIII-erstatningsterapi
  • Hvis humant immunsviktvirus (HIV) positivt, teller dokumentert klynge av differensiering (CD4) mer enn 200/µL innen 6 måneder fra studiestart

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnostisert med en hvilken som helst blødningsforstyrrelse i tillegg til hemofili A
  • Gjeldende FVIII-hemmer eller historie med FVIII-hemmer (definert som positivt resultat av rapporteringslaboratoriet)
  • Personen har ingen historie med eksponering for FVIII-produkter (tidligere ubehandlet pasient [PUP])
  • Personen bruker for tiden primær FVIII-profylakse
  • Forsøkspersoner som forventer elektiv kirurgi som kan være planlagt å skje i løpet av 6 måneder etter studiestart
  • Behandlet med immunmodulerende terapi innen 30 dager før studiestart eller planlagt bruk for varigheten av studiedeltakelsen
  • Deltok i en annen medikament- eller enhetsstudie innen 30 dager før studiestart eller planlagt deltakelse i løpet av studiedeltakelsen
  • Personer med kjent overfølsomhet for hamsterprotein
  • Betydelig nedsatt lever- eller nyrefunksjon (alaninaminotransferase [ALT] og aspartataminotransferase [AST] >5 x øvre normalgrense [ULN], bilirubin >2 mg/dL eller serumkreatinin >1,25 x ULN)
  • Protrombintid >1,5 x ULN
  • Blodplateantall <80 000 / µL
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Uvillig eller ute av stand til å følge vilkårene i protokollen
  • Enhver tilstand som kan kompromittere forsøkspersonens evne til å overholde og/eller utføre studierelaterte aktiviteter eller som utgjør en klinisk kontraindikasjon for studiedeltakelse, etter etterforskerens eller sponsorens mening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Xyntha
Denne studien var en åpen merkelapp og inkluderte vurderinger av sikkerhet, klinisk effekt og faktor VIII (FVIII) utvinning hos kinesiske personer med hemofili A. Personer fikk behandling på forespørsel med Xyntha over en 6-måneders (kalenderdag) periode.
Biologisk: Xyntha
Xyntha for on-demand behandling av blødningsepisoder var i henhold til utrederens resept i løpet av den 6 måneder lange observasjonsperioden. Utvinningen ble vurdert ved å bestemme faktor VIII (FVIII) konsentrasjonsnivåer (FVIII:C) hos individuelle forsøkspersoner ved de første og siste besøkene. Dosen av Xyntha for utvinningsvurderinger er: enkelt 50 IE/kg (±5 IE/kg) IV bolusinfusjon. Alle Xyntha-administrasjoner skjedde i klinikken (sykehuset).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Undersøker hemostatisk effektvurdering 8 timer etter infusjon
Tidsramme: 8 timer etter infusjon
Undersøkerens hemostatiske effektivitetsvurdering var basert på en 4-punkts vurderingsskala (utmerket = 1: klar smertelindring eller bedring av tegn på blødning, uten ytterligere infusjon, god = 2: klar smertelindring eller forbedring av tegn på blødning, moderat = 3: sannsynlig eller liten forbedring, ingen respons = 4: ingen forbedring i det hele tatt mellom infusjoner).
8 timer etter infusjon
Undersøker hemostatisk effektvurdering 24 timer etter infusjon
Tidsramme: 24 timer etter infusjon
Undersøkerens hemostatiske effektivitetsvurdering var basert på en 4-punkts vurderingsskala (utmerket = 1: klar smertelindring eller bedring av tegn på blødning, uten ytterligere infusjon, god = 2: klar smertelindring eller forbedring av tegn på blødning, moderat = 3: sannsynlig eller liten forbedring, ingen respons = 4: ingen forbedring i det hele tatt mellom infusjoner).
24 timer etter infusjon
Antall deltakere med faktor VIII (FVIII) inhibitorutvikling
Tidsramme: Dag 1 og måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
Forekomst av FVIII-hemmer ble definert som ethvert resultat som ble bestemt som positivt ved lokalt laboratorium, og bekreftet ved sentrallaboratorium. Forekomsten ble stratifisert etter deltakereksponeringshistorie: Minimalt behandlede pasienter (MTP): de som hadde mottatt minst 1 tidligere FVIII-infusjon, og <= 100 dokumenterte eksponeringsdager (EDs), mens tidligere behandlede pasienter (PTPs): de som hadde mottatt > 100 dokumenterte tidligere ED-er. Når antallet tidligere ED-er for et individ ikke var kjent for å være minst 100, ble deltakerne inkludert i MTP-populasjonen.
Dag 1 og måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
FVIII-gjenoppretting: Endring fra baseline i FVIII-konsentrasjon
Tidsramme: Dag 1 og måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
FVIII-gjenoppretting ble vurdert ved å evaluere endringen i FVIII-konsentrasjon etter 6 måneder sammenlignet med baseline.
Dag 1 og måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
Antall deltakere med mindre enn forventet terapeutisk effekt (LETE)
Tidsramme: 24 timer etter hver av 2 påfølgende infusjoner, opptil 6 måneder
Forekomsten av LETE, definert for behandling etter behov som ingen respons etter hver av 2 påfølgende infusjoner innen 24 timer for samme blødningshendelse i fravær av forstyrrende faktorer.
24 timer etter hver av 2 påfølgende infusjoner, opptil 6 måneder
Antall deltakere med trombose-allergiske reaksjoner
Tidsramme: Baseline opptil 6 måneder
Baseline opptil 6 måneder
Antall deltakere med trombose
Tidsramme: Baseline opptil 6 måneder
Baseline opptil 6 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av Xyntha-infusjoner er nødvendig per blødning
Tidsramme: Dag 1 til måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
Gjennomsnittlig frekvens av Xyntha-infusjoner per blødning ble beregnet som totalt antall injeksjoner gjennom hele studien delt på totalt antall hemoragiske hendelser.
Dag 1 til måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
Gjennomsnittlig dose av Xyntha-infusjoner er nødvendig per blødning
Tidsramme: Dag 1 til måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
Gjennomsnittlig dose av Xyntha per hemorragisk hendelse ble beregnet som total dose av Xyntha gjennom hele studien (i IE) delt på totalt antall blødninger.
Dag 1 til måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Pfizer

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. september 2008

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2009

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. mars 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. mars 2009

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
25. mars 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. juni 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 3082B2-3316
  • B1831015

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger