Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar ALN-HSD bij gezonde volwassen proefpersonen en volwassen patiënten met niet-alcoholische steatohepatitis (NASH)

16 mei 2024 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, tweedelig fase 1-studie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van een enkele dosis ALN-HSD bij gezonde volwassen proefpersonen en meervoudige doses ALN-HSD bij volwassen patiënten met niet-alcoholische steatohepatitis (NASH)

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses ALN-HSD bij gezonde deelnemers (Deel A) en meervoudige doses ALN-HSD bij patiënten met NASH (Deel B).

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
6

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije
        • Clinical Trial Site
  • Kalkoen
      • Balçova, Kalkoen
        • Clinical Trial Site
      • İzmir, Kalkoen
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Fleming Island, Florida, Verenigde Staten, 32003
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Verenigde Staten, 70072
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21202
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Hermitage, Tennessee, Verenigde Staten, 37076
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78230
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alleen deel A

    • Heeft body mass index (BMI) ≥18 kg/m^2 en ≤28 kg/m^2
    • Heeft een normaal 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG)

  • Alleen deel B:

    • Heeft een BMI ≥18 kg/m^2 en ≤40 kg/m^2
    • Heeft een diagnose van NASH gedocumenteerd in de medische geschiedenis van de patiënt of een klinisch vermoeden van NASH op basis van gedefinieerde onderzoekscriteria
    • Heeft screening leverbiopsie met NASH activity score (NAS) score van ≥3 volgens NASH Clinical Research Network (CRN) criteria

Uitsluitingscriteria:

  • Deel A en B:

    • Heeft een klinisch veiligheidslaboratoriumresultaat dat door de onderzoeker als klinisch significant en onaanvaardbaar wordt beschouwd
    • Heeft een bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B-virus (HBV) of hepatitis C-virus (HCV)
    • Heeft een bekende geschiedenis of bewijs van drugsmisbruik, binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening
    • Heeft bewijs van andere vormen van bekende chronische leverziekte
    • Heeft onlangs een onderzoeksagent gekregen
    • Heeft een ongecontroleerde of ernstige ziekte, medische of chirurgische aandoening die deelname of interpretatie van gegevens kan belemmeren
    • Heeft het afgelopen jaar gedurende ≥ 3 maanden overmatig alcoholgebruik gehad
    • Heeft een voorgeschiedenis van intolerantie voor SC injectie(s)
    • Heeft een internationaal genormaliseerde ratio (INR) >1,2
    • Heeft het aantal bloedplaatjes

  • Alleen deel A

    • Heeft systolische bloeddruk (BP) >140 mmHg en diastolische >90 mmHg;
    • Heeft in de afgelopen 14 dagen voorafgaand aan de screening bepaalde geneesmiddelen op recept gebruikt
    • Heeft binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening bepaalde vrij verkrijgbare medicijnen gebruikt
    • Heeft een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) ≤60 ml/min/1,73 m^2 bij screening

  • Alleen deel B

    • Heeft een abnormaal ECG
    • Heeft wijzigingen in bepaalde voorgeschreven medicijnen die in het protocol zijn gedefinieerd binnen het gespecificeerde tijdsbestek voorafgaand aan de screening
    • Heeft GFR

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Deel A: ALN-HSD
Deelnemers krijgen een enkele dosis ALN-HSD toegediend.
Geneesmiddel: ALN-HSD
ALN-HSD zal worden toegediend door middel van subcutane (SC) injectie.
Placebo-vergelijker: Deel A: Placebo
Deelnemers krijgen een enkele dosis ALN-HSD-matching placebo toegediend.
Geneesmiddel: Placebo
Normale zoutoplossing (0,9% NaCl) passend volume van ALN-HSD-doses zal SC worden toegediend.
Experimenteel: Deel B: ALN-HSD
Deelnemers krijgen meerdere doses ALN-HSD toegediend.
Geneesmiddel: ALN-HSD
ALN-HSD zal worden toegediend door middel van subcutane (SC) injectie.
Placebo-vergelijker: Deel B: Placebo
Deelnemers krijgen meerdere doses ALN-HSD-matching placebo toegediend.
Geneesmiddel: Placebo
Normale zoutoplossing (0,9% NaCl) passend volume van ALN-HSD-doses zal SC worden toegediend.
Experimenteel: Deel C: ALN-HSD
Deelnemers krijgen meerdere doses ALN-HSD toegediend.
Geneesmiddel: ALN-HSD
ALN-HSD zal worden toegediend door middel van subcutane (SC) injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A en B: Frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Deel A: tot 3,5 maand; Deel B: tot 12,5 maand
Deel A: tot 3,5 maand; Deel B: tot 12,5 maand
Deel C: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van leverhydroxysteroïde 17β-dehydrogenase 13 (HSD17B13) Messenger-ribonucleïnezuur (mRNA)
Tijdsspanne: Basislijn en maand 6
Basislijn en maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC) voor ALN-HSD en potentiële metabolieten
Tijdsspanne: Dag 1 predosis en tot 48 uur postdosis
Dag 1 predosis en tot 48 uur postdosis
Deel B: Verandering ten opzichte van de basislijn van HSD17B13-mRNA van de lever
Tijdsspanne: Predosis en tot 9 maanden postdosis
Hepatisch HSD17B13-mRNA zal worden gemeten door kwantitatieve reverse-transcriptiepolymerasekettingreactie met behulp van ribonucleïnezuur (RNA) geïsoleerd uit leverbiopsie.
Predosis en tot 9 maanden postdosis
Deel C: Frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Tot 6 maanden
Pat A: Maximale plasmaconcentratie (Cmax) voor ALN-HSD en potentiële metabolieten
Tijdsspanne: Dag 1 vóór de dosis en tot 48 uur na de dosis
Dag 1 vóór de dosis en tot 48 uur na de dosis
Deel A: Fractie uitgescheiden in de urine (fe) van ALN-HSD en potentiële metabolieten
Tijdsspanne: Dag 1 tot 24 uur na de dosis
Dag 1 tot 24 uur na de dosis
Deel B: Plasmaconcentraties van ALN-HSD en potentiële belangrijke metabolieten
Tijdsspanne: Dag 1 en maand 3 vóór de dosis en tot 4 uur na de dosis
Dag 1 en maand 3 vóór de dosis en tot 4 uur na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
9 oktober 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
6 januari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
21 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
21 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
22 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
25 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
17 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
16 mei 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • ALN-HSD-001
  • 2020-000847-29 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen