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Uno studio sull'ALN-HSD in soggetti adulti sani e pazienti adulti con steatoepatite non alcolica (NASH)

16 maggio 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in 2 parti sulla sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di ALN-HSD a dose singola in soggetti adulti sani e di ALN-HSD a dose multipla in pazienti adulti con steatoepatite non alcolica (NASH)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di singole dosi ascendenti di ALN-HSD in partecipanti sani (Parte A) e dosi multiple di ALN-HSD in pazienti con NASH (Parte B).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Fleming Island, Florida, Stati Uniti, 32003
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Stati Uniti, 70072
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21202
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Hermitage, Tennessee, Stati Uniti, 37076
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78230
        • Clinical Trial Site
  • Tacchino
      • Balçova, Tacchino
        • Clinical Trial Site
      • İzmir, Tacchino
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Solo parte A

    • Ha un indice di massa corporea (BMI) ≥18 kg/m^2 e ≤28 kg/m^2
    • Ha un normale elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG)

  • Solo parte B:

    • Ha un BMI ≥18 kg/m^2 e ≤40 kg/m^2
    • Ha una diagnosi di NASH documentata nella storia medica del paziente o un sospetto clinico di NASH basato su criteri di studio definiti
    • Ha una biopsia epatica di screening con punteggio di attività NASH (NAS) ≥3 secondo i criteri NASH Clinical Research Network (CRN)

Criteri di esclusione:

  • Parti A e B:

    • Ha qualsiasi risultato di laboratorio di sicurezza clinica considerato clinicamente significativo e inaccettabile dallo sperimentatore
    • Ha conosciuto un'infezione attiva da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV)
    • Ha una storia nota o prove di abuso di droghe, entro 12 mesi prima dello screening
    • Ha evidenza di altre forme di malattia epatica cronica nota
    • Recentemente ha ricevuto un agente investigativo
    • Ha malattie incontrollate o gravi, condizioni mediche o chirurgiche che potrebbero interferire con la partecipazione o l'interpretazione dei dati
    • Assunzione eccessiva di alcol per ≥ 3 mesi nell'ultimo anno
    • Ha una storia di intolleranza alle iniezioni SC
    • Ha un rapporto internazionale normalizzato (INR) > 1,2
    • Ha conta piastrinica

  • Solo parte A

    • Ha una pressione arteriosa sistolica (PA) >140 mmHg e diastolica >90 mmHg;
    • Ha usato determinati farmaci da prescrizione negli ultimi 14 giorni prima dello screening
    • Ha utilizzato alcuni farmaci da banco (OTC) entro 7 giorni prima dello screening
    • Ha una velocità di filtrazione glomerulare stimata (GFR) ≤60 mL/min/1,73 m^2 allo screening

  • Solo parte B

    • Ha un ECG anormale
    • Ha modifiche in alcuni farmaci prescritti nel protocollo entro il periodo di tempo specificato prima dello screening
    • Ha GFR

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Parte A: ALN-HSD
Ai partecipanti verrà somministrata una singola dose di ALN-HSD.
Droga: ALN-HSD
ALN-HSD sarà somministrato mediante iniezione sottocutanea (SC).
Comparatore placebo: Parte A: Placebo
Ai partecipanti verrà somministrata una singola dose di placebo corrispondente all'ALN-HSD.
Droga: Placebo
Il normale volume di soluzione fisiologica (0,9% NaCl) corrispondente alle dosi di ALN-HSD verrà somministrato SC.
Sperimentale: Parte B: ALN-HSD
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di ALN-HSD.
Droga: ALN-HSD
ALN-HSD sarà somministrato mediante iniezione sottocutanea (SC).
Comparatore placebo: Parte B: Placebo
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di placebo corrispondente all'ALN-HSD.
Droga: Placebo
Il normale volume di soluzione fisiologica (0,9% NaCl) corrispondente alle dosi di ALN-HSD verrà somministrato SC.
Sperimentale: Parte C: ALN-HSD
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di ALN-HSD.
Droga: ALN-HSD
ALN-HSD sarà somministrato mediante iniezione sottocutanea (SC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parti A e B: Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Parte A: Fino a 3,5 mesi; Parte B: fino a 12,5 mesi
Parte A: Fino a 3,5 mesi; Parte B: fino a 12,5 mesi
Parte C: Variazione rispetto al basale dell'acido ribonucleico messaggero (mRNA) dell'idrossisteroide 17β deidrogenasi 13 del fegato (HSD17B13)
Lasso di tempo: Basale e mese 6
Basale e mese 6

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC) per ALN-HSD e potenziali metaboliti
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della somministrazione e fino a 48 ore dopo la somministrazione
Giorno 1 prima della somministrazione e fino a 48 ore dopo la somministrazione
Parte B: variazione rispetto al basale dell'mRNA HSD17B13 del fegato
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 9 mesi dopo la dose
L'mRNA epatico di HSD17B13 sarà misurato mediante reazione quantitativa a catena della polimerasi a trascrizione inversa utilizzando acido ribonucleico (RNA) isolato dalla biopsia epatica.
Pre-dose e fino a 9 mesi dopo la dose
Parte C: Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Pat A: Concentrazione plasmatica massima (Cmax) per ALN-HSD e potenziali metaboliti
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della dose e fino a 48 ore dopo la dose
Giorno 1 prima della dose e fino a 48 ore dopo la dose
Parte A: Frazione escreta nelle urine (fe) di ALN-HSD e potenziali metaboliti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 24 ore dopo la dose
Dal giorno 1 fino a 24 ore dopo la dose
Parte B: Concentrazioni plasmatiche di ALN-HSD e potenziali metaboliti principali
Lasso di tempo: Giorno 1 e Mese 3 pre-dose e fino a 4 ore dopo la dose
Giorno 1 e Mese 3 pre-dose e fino a 4 ore dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
9 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
6 gennaio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 maggio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALN-HSD-001
  • 2020-000847-29 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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