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Un estudio de ALN-HSD en sujetos adultos sanos y pacientes adultos con esteatohepatitis no alcohólica (NASH)

16 de mayo de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Estudio de fase 1, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 2 partes sobre la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de una dosis única de ALN-HSD en sujetos adultos sanos y de dosis múltiples de ALN-HSD en pacientes adultos con esteatohepatitis no alcohólica (EHNA)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas ascendentes de ALN-HSD en participantes sanos (Parte A) y dosis múltiples de ALN-HSD en pacientes con EHNA (Parte B).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
6

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
  • Número de teléfono: 1-877-ALNYLAM
  • Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
  • Número de teléfono: 1-877-256-9526
  • Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com

Ubicaciones de estudio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Fleming Island, Florida, Estados Unidos, 32003
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Estados Unidos, 70072
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21202
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Hermitage, Tennessee, Estados Unidos, 37076
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78230
        • Clinical Trial Site
  • Pavo
      • Balçova, Pavo
        • Clinical Trial Site
      • İzmir, Pavo
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Parte A solamente

    • Tiene un índice de masa corporal (IMC) ≥18 kg/m^2 y ≤28 kg/m^2
    • Tiene un electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones normal

  • Parte B solamente:

    • Tiene un IMC ≥18 kg/m^2 y ≤40 kg/m^2
    • Tiene un diagnóstico de NASH documentado en el historial médico del paciente o una sospecha clínica de NASH basada en criterios de estudio definidos
    • Tiene una biopsia hepática de detección con una puntuación de actividad de NASH (NAS) de ≥3 según los criterios de la Red de Investigación Clínica (CRN) de NASH

Criterio de exclusión:

  • Partes A y B:

    • ¿Tiene algún resultado de laboratorio de seguridad clínica considerado clínicamente significativo e inaceptable por el investigador?
    • Tiene infección activa conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el virus de la hepatitis B (VHB) o el virus de la hepatitis C (VHC)
    • Tiene antecedentes conocidos o evidencia de abuso de drogas, dentro de los 12 meses anteriores a la selección
    • Tiene evidencia de otras formas de enfermedad hepática crónica conocida.
    • Ha recibido recientemente un agente de investigación.
    • Tiene alguna enfermedad, condición médica o quirúrgica no controlada o grave que pueda interferir con la participación o la interpretación de los datos.
    • Tiene un consumo excesivo de alcohol durante ≥ 3 meses durante el último año
    • Tiene antecedentes de intolerancia a las inyecciones SC
    • Tiene una razón normalizada internacional (INR)> 1.2
    • Tiene recuento de plaquetas

  • Parte A solamente

    • Tiene presión arterial sistólica (PA) >140 mmHg y diastólica >90 mmHg;
    • Ha usado ciertos medicamentos recetados en los últimos 14 días antes de la selección
    • Ha usado ciertos medicamentos de venta libre (OTC) dentro de los 7 días anteriores a la evaluación
    • Tiene una tasa de filtración glomerular estimada (TFG) ≤60 ml/min/1,73 m^2 en la proyección

  • Parte B solamente

    • Tiene ECG anormal
    • Tiene cambios en ciertos medicamentos recetados definidos en el protocolo dentro del período de tiempo especificado antes de la selección
    • Tiene TFG

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Parte A: ALN-HSD
A los participantes se les administrará una dosis única de ALN-HSD.
Droga: ALN-HSD
ALN-HSD se administrará mediante inyección subcutánea (SC).
Comparador de placebos: Parte A: Placebo
A los participantes se les administrará una dosis única de placebo equivalente a ALN-HSD.
Droga: Placebo
Se administrará por vía subcutánea el volumen correspondiente de solución salina normal (0,9 % NaCl) de las dosis de ALN-HSD.
Experimental: Parte B: ALN-HSD
A los participantes se les administrarán múltiples dosis de ALN-HSD.
Droga: ALN-HSD
ALN-HSD se administrará mediante inyección subcutánea (SC).
Comparador de placebos: Parte B: Placebo
A los participantes se les administrarán múltiples dosis de placebo equivalente a ALN-HSD.
Droga: Placebo
Se administrará por vía subcutánea el volumen correspondiente de solución salina normal (0,9 % NaCl) de las dosis de ALN-HSD.
Experimental: Parte C: ALN-HSD
A los participantes se les administrarán múltiples dosis de ALN-HSD.
Droga: ALN-HSD
ALN-HSD se administrará mediante inyección subcutánea (SC).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Partes A y B: frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Parte A: hasta 3,5 meses; Parte B: hasta 12,5 meses
Parte A: hasta 3,5 meses; Parte B: hasta 12,5 meses
Parte C: cambio desde el inicio del ácido ribonucleico mensajero (ARNm) de la hidroxiesteroide 17β deshidrogenasa 13 (HSD17B13) hepática
Periodo de tiempo: Línea de base y Mes 6
Línea de base y Mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: Área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática (AUC) para ALN-HSD y metabolitos potenciales
Periodo de tiempo: Día 1 antes de la dosis y hasta 48 horas después de la dosis
Día 1 antes de la dosis y hasta 48 horas después de la dosis
Parte B: cambio desde el inicio del ARNm de hígado HSD17B13
Periodo de tiempo: Predosis y hasta 9 meses después de la dosis
El ARNm de HSD17B13 hepático se medirá mediante la reacción en cadena de la polimerasa de transcripción inversa cuantitativa utilizando ácido ribonucleico (ARN) aislado de una biopsia de hígado.
Predosis y hasta 9 meses después de la dosis
Parte C: Frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
Hasta 6 meses
Pat A: concentración plasmática máxima (Cmax) para ALN-HSD y metabolitos potenciales
Periodo de tiempo: Día 1 antes de la dosis y hasta 48 horas después de la dosis
Día 1 antes de la dosis y hasta 48 horas después de la dosis
Parte A: Fracción excretada en la orina (fe) de ALN-HSD y metabolitos potenciales
Periodo de tiempo: Día 1 hasta 24 horas después de la dosis
Día 1 hasta 24 horas después de la dosis
Parte B: Concentraciones plasmáticas de ALN-HSD y posibles metabolitos principales
Periodo de tiempo: Día 1 y mes 3 antes de la dosis y hasta 4 horas después de la dosis
Día 1 y mes 3 antes de la dosis y hasta 4 horas después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
9 de octubre de 2020

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
6 de enero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
21 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
21 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
25 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
16 de mayo de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ALN-HSD-001
  • 2020-000847-29 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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