Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av ALN-HSD hos friske voksne personer og voksne pasienter med ikke-alkoholisk Steatohepatitt (NASH)

16. mai 2024 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 2-delt studie av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av enkeltdose ALN-HSD hos friske voksne og multippeldose ALN-HSD hos voksne pasienter med ikke-alkoholisk Steatohepatitt (NASH)

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til enkelt stigende doser av ALN-HSD hos friske deltakere (del A) og flere doser av ALN-HSD hos pasienter med NASH (del B).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
6

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • Florida
      • Fleming Island, Florida, Forente stater, 32003
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Forente stater, 70072
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21202
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Hermitage, Tennessee, Forente stater, 37076
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78230
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
  • Tyrkia
      • Balçova, Tyrkia
        • Clinical Trial Site
      • İzmir, Tyrkia
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kun del A

    • Har kroppsmasseindeks (BMI) ≥18 kg/m^2 og ≤28 kg/m^2
    • Har normalt 12-avlednings elektrokardiogram (EKG)

  • Kun del B:

    • Har BMI ≥18 kg/m^2 og ≤40 kg/m^2
    • Har en diagnose av NASH dokumentert i pasientens sykehistorie eller en klinisk mistanke om NASH basert på definerte studiekriterier
    • Har screening av leverbiopsi med NASH-aktivitetsscore (NAS)-score på ≥3 per NASH Clinical Research Network (CRN) kriterier

Ekskluderingskriterier:

  • Del A og B:

    • Har ethvert klinisk sikkerhetslaboratorieresultat vurdert som klinisk signifikant og uakseptabelt av etterforskeren
    • Har kjent aktivt humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B-virus (HBV) eller hepatitt C-virus (HCV) infeksjon
    • Har kjent historie eller bevis på narkotikamisbruk innen 12 måneder før screening
    • Har tegn på andre former for kjent kronisk leversykdom
    • Har nylig mottatt en etterforskningsagent
    • Har en ukontrollert eller alvorlig sykdom, medisinsk eller kirurgisk tilstand som forstyrrer deltakelse eller datatolkning
    • Har overdreven alkoholinntak i ≥ 3 måneder det siste året
    • Har en historie med intoleranse mot SC-injeksjon(er)
    • Har internasjonalt normalisert forhold (INR) >1,2
    • Har antall blodplater

  • Kun del A

    • Har systolisk blodtrykk (BP) >140 mmHg og diastolisk >90 mmHg;
    • Har brukt visse reseptbelagte legemidler i løpet av de siste 14 dagene før screening
    • Har brukt visse reseptfrie (OTC) medisiner innen 7 dager før screening
    • Har estimert glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) ≤60 mL/min/1,73m^2 ved visning

  • Kun del B

    • Har unormalt EKG
    • Har endringer i visse reseptbelagte medisiner definert i protokollen innen den angitte tidsrammen før screening
    • Har GFR

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Del A: ALN-HSD
Deltakerne vil få en enkelt dose ALN-HSD.
Legemiddel: ALN-HSD
ALN-HSD vil bli administrert ved subkutan (SC) injeksjon.
Placebo komparator: Del A: Placebo
Deltakerne vil få en enkelt dose ALN-HSD-matchende placebo.
Legemiddel: Placebo
Normal saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volum av ALN-HSD-doser vil bli administrert SC.
Eksperimentell: Del B: ALN-HSD
Deltakerne vil bli administrert flere doser av ALN-HSD.
Legemiddel: ALN-HSD
ALN-HSD vil bli administrert ved subkutan (SC) injeksjon.
Placebo komparator: Del B: Placebo
Deltakerne vil bli administrert flere doser av ALN-HSD-matchende placebo.
Legemiddel: Placebo
Normal saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volum av ALN-HSD-doser vil bli administrert SC.
Eksperimentell: Del C: ALN-HSD
Deltakerne vil få flere doser ALN-HSD.
Legemiddel: ALN-HSD
ALN-HSD vil bli administrert ved subkutan (SC) injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Del A og B: Frekvens av uønskede hendelser
Tidsramme: Del A: Opptil 3,5 måneder; Del B: opptil 12,5 måneder
Del A: Opptil 3,5 måneder; Del B: opptil 12,5 måneder
Del C: Endring fra baseline av leverhydroksysteroid 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) Messenger Ribonukleinsyre (mRNA)
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Grunnlinje og måned 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven (AUC) for ALN-HSD og potensielle metabolitter
Tidsramme: Dag 1 før dose og opptil 48 timer etter dose
Dag 1 før dose og opptil 48 timer etter dose
Del B: Endring fra baseline av lever HSD17B13 mRNA
Tidsramme: Før dose og opptil 9 måneder etter dose
Hepatisk HSD17B13 mRNA vil bli målt ved kvantitativ revers-transkripsjonspolymerasekjedereaksjon ved bruk av ribonukleinsyre (RNA) isolert fra leverbiopsi.
Før dose og opptil 9 måneder etter dose
Del C: Frekvens av uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 6 måneder
Inntil 6 måneder
Pat A: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) for ALN-HSD og potensielle metabolitter
Tidsramme: Dag 1 før dose og opptil 48 timer etter dose
Dag 1 før dose og opptil 48 timer etter dose
Del A: Fraksjon utskilt i urin (fe) av ALN-HSD og potensielle metabolitter
Tidsramme: Dag 1 opptil 24 timer etter dosering
Dag 1 opptil 24 timer etter dosering
Del B: Plasmakonsentrasjoner av ALN-HSD og potensielle hovedmetabolitter(er)
Tidsramme: Dag 1 og måned 3 før dosering og opptil 4 timer etter dosering
Dag 1 og måned 3 før dosering og opptil 4 timer etter dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
9. oktober 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
6. januar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
21. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
25. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
17. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. mai 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ALN-HSD-001
  • 2020-000847-29 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger