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Um estudo de ALN-HSD em indivíduos adultos saudáveis ​​e pacientes adultos com esteato-hepatite não alcoólica (NASH)

16 de maio de 2024 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Estudo Fase 1, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, em 2 Partes da Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica de ALN-HSD de Dose Única em Adultos Saudáveis ​​e ALN-HSD de Dose Múltipla em Pacientes Adultos com Esteato-hepatite Não Alcoólica (NASH)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade de doses ascendentes únicas de ALN-HSD em participantes saudáveis ​​(Parte A) e doses múltiplas de ALN-HSD em pacientes com NASH (Parte B).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
6

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Fleming Island, Florida, Estados Unidos, 32003
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Estados Unidos, 70072
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21202
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Hermitage, Tennessee, Estados Unidos, 37076
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78230
        • Clinical Trial Site
  • Peru
      • Balçova, Peru
        • Clinical Trial Site
      • İzmir, Peru
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critério de inclusão:

  • Somente Parte A

    • Tem índice de massa corporal (IMC) ≥18 kg/m^2 e ≤28 kg/m^2
    • Tem eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações normal

  • Apenas Parte B:

    • Tem IMC ≥18 kg/m^2 e ≤40 kg/m^2
    • Tem um diagnóstico de NASH documentado no histórico médico do paciente ou uma suspeita clínica de NASH com base em critérios de estudo definidos
    • Tem biópsia hepática de triagem com escore de atividade NASH (NAS) de ≥3 de acordo com os critérios NASH Clinical Research Network (CRN)

Critério de exclusão:

  • Partes A e B:

    • Tem algum resultado laboratorial de segurança clínica considerado clinicamente significativo e inaceitável pelo Investigador
    • Tem infecção ativa conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite B (HBV) ou vírus da hepatite C (HCV)
    • Tem histórico conhecido ou evidência de abuso de drogas, dentro de 12 meses antes da triagem
    • Tem evidência de outras formas de doença hepática crônica conhecida
    • Recebeu recentemente um agente de investigação
    • Tem alguma doença grave ou descontrolada, condição médica ou cirúrgica que interfira na participação ou na interpretação dos dados
    • Ingestão excessiva de álcool por ≥ 3 meses no último ano
    • Tem história de intolerância à(s) injeção(ões) SC
    • Tem razão normalizada internacional (INR) > 1,2
    • Tem contagem de plaquetas

  • Somente Parte A

    • Tem pressão arterial (PA) sistólica >140 mmHg e diastólica >90 mmHg;
    • Usou certos medicamentos prescritos nos últimos 14 dias antes da triagem
    • Usou certos medicamentos de venda livre (OTC) nos 7 dias anteriores à triagem
    • Tem taxa de filtração glomerular estimada (TFG) ≤60 mL/min/1,73m^2 na triagem

  • Somente Parte B

    • Tem ECG anormal
    • Tem alterações em certos medicamentos prescritos definidos no protocolo dentro do prazo especificado antes da triagem
    • Tem TFG

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Parte A: ALN-HSD
Os participantes receberão uma dose única de ALN-HSD.
Medicamento: ALN-HSD
ALN-HSD será administrado por injeção subcutânea (SC).
Comparador de Placebo: Parte A: Placebo
Os participantes receberão uma dose única de placebo compatível com ALN-HSD.
Medicamento: Placebo
Salina normal (NaCl a 0,9%) volume correspondente de doses de ALN-HSD será administrado SC.
Experimental: Parte B: ALN-HSD
Os participantes receberão múltiplas doses de ALN-HSD.
Medicamento: ALN-HSD
ALN-HSD será administrado por injeção subcutânea (SC).
Comparador de Placebo: Parte B: Placebo
Os participantes receberão múltiplas doses de placebo compatível com ALN-HSD.
Medicamento: Placebo
Salina normal (NaCl a 0,9%) volume correspondente de doses de ALN-HSD será administrado SC.
Experimental: Parte C: ALN-HSD
Os participantes receberão múltiplas doses de ALN-HSD.
Medicamento: ALN-HSD
ALN-HSD será administrado por injeção subcutânea (SC).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Partes A e B: Frequência de Eventos Adversos
Prazo: Parte A: Até 3,5 meses; Parte B: até 12,5 meses
Parte A: Até 3,5 meses; Parte B: até 12,5 meses
Parte C: Alteração da linha de base do ácido ribonucléico mensageiro (mRNA) da hidroxiesteróide 17β desidrogenase 13 (HSD17B13) do fígado
Prazo: Linha de base e mês 6
Linha de base e mês 6

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Área sob a curva de concentração plasmática-tempo (AUC) para ALN-HSD e metabólitos potenciais
Prazo: Dia 1 antes da dose e até 48 horas após a dose
Dia 1 antes da dose e até 48 horas após a dose
Parte B: Alteração da linha de base do mRNA de HSD17B13 do fígado
Prazo: Pré-dose e até 9 meses após a dose
O mRNA hepático de HSD17B13 será medido por reação em cadeia da polimerase de transcrição reversa quantitativa usando ácido ribonucléico (RNA) isolado de biópsia hepática.
Pré-dose e até 9 meses após a dose
Parte C: Frequência de Eventos Adversos
Prazo: Até 6 meses
Até 6 meses
Pat A: Concentração Plasmática Máxima (Cmax) para ALN-HSD e Potenciais Metabólitos
Prazo: Dia 1 pré-dose e até 48 horas pós-dose
Dia 1 pré-dose e até 48 horas pós-dose
Parte A: Fração excretada na urina (fe) de ALN-HSD e metabólitos potenciais
Prazo: Dia 1 até 24 horas após a dose
Dia 1 até 24 horas após a dose
Parte B: Concentrações plasmáticas de ALN-HSD e metabólito(s) principal(is) potencial(ais)
Prazo: Dia 1 e Mês 3 pré-dose e até 4 horas pós-dose
Dia 1 e Mês 3 pré-dose e até 4 horas pós-dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
9 de outubro de 2020

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
6 de janeiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
21 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
21 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
25 de setembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
16 de maio de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ALN-HSD-001
  • 2020-000847-29 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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