Een studie van Lorcaserin als aanvullende behandeling bij deelnemers met het syndroom van Dravet (MOMENTUM 1)
Een multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen met open-label verlengingsfase van Lorcaserin als aanvullende behandeling bij proefpersonen met het syndroom van Dravet
Studie Overzicht
Toestand
Toestand
Conditie
Conditie
Interventie / Behandeling
Interventie / Behandeling
Studietype
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Inschrijving
Fase
Fase
- Fase 3
Uitgebreide toegang
Uitgebreide toegang
Verkrijgbaar
- Beschikbaar: Uitgebreide toegang is momenteel beschikbaar voor deze onderzoeksbehandeling, en patiënten die niet deelnemen aan de klinische studie kunnen mogelijk toegang krijgen tot het geneesmiddel, biologische of medische hulpmiddel wordt onderzocht.
- Niet langer beschikbaar: Uitgebreide toegang was eerder beschikbaar voor deze interventie, maar is momenteel niet beschikbaar en zal in de toekomst niet beschikbaar zijn.
- Tijdelijk niet beschikbaar: Uitgebreide toegang is momenteel niet beschikbaar voor deze interventie, maar zal naar verwachting in de toekomst beschikbaar zijn.
- Goedgekeurd voor marketing: De interventie is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration voor gebruik door het publiek.
Contacten en locaties
Studiecontact
Studiecontact
- Naam: Eisai Medical Information
- Telefoonnummer: 1-888-274-2378
- E-mail: esi_medinfo@eisai.com
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, AB T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
- Stollery Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 4G5
- Children's Hospital - VH, London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- University of Toronto Division of Hematology Oncology/The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35226
- Children's of Alabama / University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- UCSD Rady's Children's Hosptial
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group
-
Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Miami Children's Hospital - Nicklaus Children's Hospital
-
Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
- Pediatric Neurology, P.A.
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
- Rare Disease Research Center Pediatrics, LLC
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
- Spectrum Health/ Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65201
- University of Missouri, Department of Child Health, Division of Neurology
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Verenigde Staten, 07039
- Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 10075
- Northwell Health - Neuroscience Institute at Great Neck
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10019-1147
- New York Medical College
-
New York, New York, Verenigde Staten, 11021
- NorthWell Health - Lennox Hill Hospital
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599-7025
- University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Hospital Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
- MultiCare Institute for Research & Innovation
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
Deelnemers moeten aan alle volgende criteria voldoen om in dit onderzoek te worden opgenomen:
- Man of vrouw, 2 jaar en ouder op het moment van geïnformeerde toestemming
- Diagnose van epilepsie met het syndroom van Dravet
- Heeft ten minste 4 convulsieve aanvallen gedurende de 4 weken van baseline
- De huidige behandeling met anti-epileptica moet gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screening stabiel zijn en zal naar verwachting gedurende de hele studie stabiel blijven
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
Deelnemers die aan een van de volgende criteria voldoen, worden uitgesloten van deze studie:
- Gebruik van lorcaserin binnen 4 weken vóór screening, of een voorgeschiedenis van stopzetting vanwege gebrek aan werkzaamheid of bijwerkingen
- Gebruik van fenfluramine binnen 2 maanden vóór screening, een voorgeschiedenis van gebrek aan werkzaamheid van fenfluramine, of een voorgeschiedenis van valvulopathie bij aanvang met een voorgeschiedenis van gebruik van fenfluramine
- Recent of gelijktijdig gebruik van serotonerge medicatie of monoamineoxidaseremmers
- Aanwezigheid van andere progressieve ziekte van het centrale zenuwstelsel dan het syndroom van Dravet
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Aantal wapens
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / ArmDeelnemersgroep / Arm |
Interventie / BehandelingInterventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Lorcaserin (kernstudie en open-label extensiefase)
Deelnemers worden gerandomiseerd om lorcaserin toegediend te krijgen als een orale suspensie, tweemaal daags gedurende 14 weken tijdens de kernbehandelingsperiode.
De dosis wordt als volgt gebaseerd op het lichaamsgewicht: streefdosis voor deelnemers die 10 tot minder dan (
|
Lorcaserin orale tablet, toegediend als orale suspensie.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo (kernstudie) + Lorcaserin (open-label extensiefase)
Deelnemers zullen worden gerandomiseerd om lorcaserin-matching-placebo te krijgen toegediend als een orale suspensie, tweemaal daags gedurende 14 weken tijdens de kernbehandelingsperiode.
De dosis wordt als volgt gebaseerd op het lichaamsgewicht: streefdosis voor deelnemers met een gewicht van 10 tot
|
Lorcaserin orale tablet, toegediend als orale suspensie.
Andere namen:
Placebo passend bij lorcaserin orale tablet, toegediend als orale suspensie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Kernonderzoek: procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de frequentie van convulsieve aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn tot week 14
|
De frequentie van aanvallen voor convulsieve aanvallen werd gebaseerd op het aantal aanvallen per 28 dagen, berekend tijdens de basislijnperiode (week -4 tot week 0) en de behandelingsperiode van 14 weken, als het aantal aanvallen tijdens elke respectieve periode gedeeld door het aantal niet-ontbrekende dagen tijdens elke respectieve periode, vermenigvuldigd met 28.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als: ([waarde na de basislijn minus de basislijnwaarde] / basislijnwaarde) *100.
|
Basislijn tot week 14
|
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Kernonderzoek: Percentage deelnemers met 50% of meer respons op convulsieve aanvallen tijdens de behandelingsperiode vergeleken met de uitgangssituatie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 14
|
Een responder werd gedefinieerd als een deelnemer die een vermindering van 50% of meer in de frequentie van convulsieve aanvallen ervoer tijdens de behandelingsperiode van 14 weken vergeleken met de basislijnperiode (week -4 tot week 0).
De aanvalsfrequentie was gebaseerd op het aantal aanvallen per 28 dagen, berekend tijdens de basislijnperiode (week -4 tot week 0) en de behandelingsperiode, als het aantal aanvallen tijdens elke respectieve periode gedeeld door het aantal niet-ontbrekende dagen tijdens elke respectieve periode, vermenigvuldigd met 28.
|
Basislijn tot week 14
|
|
Kernonderzoek: Percentage deelnemers dat tijdens de behandelingsperiode vrij was van convulsieve aanvallen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 14
|
Een responder was een deelnemer die tijdens de behandelingsperiode van 14 weken een vermindering van 100% (aanvalsvrijheid) ervoer in de frequentie van convulsieve aanvallen ten opzichte van de basislijnperiode (week -4 tot week 0).
De aanvalsfrequentie was gebaseerd op het aantal aanvallen per 28 dagen, berekend tijdens de basislijnperiode (week -4 tot week 0) en de behandelingsperiode, als het aantal aanvallen tijdens elke respectieve periode gedeeld door het aantal niet-ontbrekende dagen tijdens elke respectieve periode, vermenigvuldigd met 28.
|
Basislijn tot week 14
|
|
Kernstudie: plasmaconcentraties van lorcaserin
Tijdsspanne: Weken 1, 2, 6, 15: vóór de dosis en 1 tot 2 uur na de dosis; Weken 4,10: vóór de dosis, 1 tot 2 uur en 3 tot 6 uur na de dosis
|
Plasmaconcentraties van Lorcaserin werden geëvalueerd en gerapporteerd.
|
Weken 1, 2, 6, 15: vóór de dosis en 1 tot 2 uur na de dosis; Weken 4,10: vóór de dosis, 1 tot 2 uur en 3 tot 6 uur na de dosis
|
|
Kernonderzoek: aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de vier weken durende follow-up na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel (tot week 18)
|
Een TEAE werd gedefinieerd als een bijwerking (AE) die optreedt tijdens de behandeling, afwezig was vóór de behandeling (basislijn) of opnieuw opduikt tijdens de behandeling, aanwezig was vóór de behandeling (basislijn) maar vóór de behandeling stopte of in ernst verergerde tijdens de behandeling ten opzichte van de toestand vóór de behandeling, toen de bijwerking continu was.
Een bijwerking was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek aan wie een onderzoeksproduct werd toegediend.
Een bijwerking had niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met het geneesmiddel.
|
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van de vier weken durende follow-up na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel (tot week 18)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Primaire voltooiing
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Eerst geplaatst
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update geplaatst
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
Andere studie-ID-nummers
- E2023-A001-304
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .