Badanie Lorcaserin jako leczenia wspomagającego u uczestników z zespołem Dravet (MOMENTUM 1)
Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych z otwartą fazą kontynuacji Lorcaserin jako leczenia wspomagającego u pacjentów z zespołem Dravet
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Rozszerzony dostęp
Do dyspozycji
- Dostępne: rozszerzony dostęp jest obecnie dostępny dla tego eksperymentalnego leczenia, a pacjenci, którzy nie biorą udziału w badaniu klinicznym, mogą uzyskać dostęp do leku, leku biologicznego lub urządzenia medycznego w trakcie badania.
- Nie jest już dostępny: rozszerzony dostęp był wcześniej dostępny dla tej interwencji, ale nie jest obecnie dostępny i nie będzie dostępny w przyszłości.
- Tymczasowo niedostępny: rozszerzony dostęp nie jest obecnie dostępny dla tej interwencji, ale oczekuje się, że będzie dostępny w przyszłości.
- Zatwierdzono do celów marketingowych: interwencja został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do użytku publicznego.
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Eisai Medical Information
- Numer telefonu: 1-888-274-2378
- E-mail: esi_medinfo@eisai.com
Lokalizacje studiów
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, AB T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
- Stollery Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
- Children's Hospital - VH, London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- University of Toronto Division of Hematology Oncology/The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35226
- Children's of Alabama / University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- UCSD Rady's Children's Hosptial
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group
-
Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Miami Children's Hospital - Nicklaus Children's Hospital
-
Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
- Pediatric Neurology, P.A.
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
- Rare Disease Research Center Pediatrics, LLC
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
- Spectrum Health/ Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
- University of Missouri, Department of Child Health, Division of Neurology
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07039
- Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 10075
- Northwell Health - Neuroscience Institute at Great Neck
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10019-1147
- New York Medical College
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 11021
- NorthWell Health - Lennox Hill Hospital
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599-7025
- University of North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Hospital Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
- MultiCare Institute for Research & Innovation
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
Aby wziąć udział w tym badaniu, uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku co najmniej 2 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Rozpoznanie padaczki z zespołem Dravet
- Ma co najmniej 4 napady drgawkowe w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania
- Obecne leczenie lekami przeciwpadaczkowymi musi być stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że pozostanie stabilne przez cały czas trwania badania
Kluczowe kryteria wykluczenia:
Uczestnicy, którzy spełnią którekolwiek z poniższych kryteriów, zostaną wykluczeni z tego badania:
- Stosowanie lorkaseryny w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub przerwanie jej w przeszłości z powodu braku skuteczności lub działań niepożądanych
- Stosowanie fenfluraminy w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym, jakakolwiek historia braku skuteczności fenfluraminy lub jakakolwiek choroba zastawkowa w wywiadzie na początku badania z historią stosowania fenfluraminy
- Niedawne lub jednoczesne stosowanie leków serotoninergicznych lub inhibitorów monoaminooksydazy
- Obecność postępującej choroby ośrodkowego układu nerwowego innej niż zespół Draveta
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Lorcaserin (badanie podstawowe i otwarta faza kontynuacji)
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej lorkaserynę w postaci zawiesiny doustnej, dwa razy dziennie przez 14 tygodni w głównym okresie leczenia.
Dawka zostanie ustalona na podstawie masy ciała w następujący sposób: dawka docelowa dla uczestników ważących od 10 do mniej niż (
|
Tabletka doustna Lorcaserin, podawana w postaci zawiesiny doustnej.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo (badanie podstawowe) + Lorcaserin (otwarta faza kontynuacji)
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej lorkaserynę odpowiadającą placebo, podawaną w postaci zawiesiny doustnej, dwa razy dziennie przez 14 tygodni w głównym okresie leczenia.
Dawka zostanie ustalona na podstawie masy ciała w następujący sposób: dawka docelowa dla uczestników o masie ciała od 10 do
|
Tabletka doustna Lorcaserin, podawana w postaci zawiesiny doustnej.
Inne nazwy:
Placebo pasujące do tabletki doustnej lorkaseryny, podawane w postaci zawiesiny doustnej.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Badanie podstawowe: Procentowa zmiana częstości napadów drgawkowych w stosunku do wartości wyjściowych w ciągu 28 dni okresu leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 14. tygodnia
|
Częstotliwość napadów drgawkowych w przypadku napadów drgawkowych obliczono na podstawie liczby napadów w ciągu 28 dni, obliczonej w okresie wyjściowym (od tygodnia 4 do tygodnia 0) i 14-tygodniowego okresu leczenia, jako liczbę napadów w każdym odpowiednim okresie podzieloną przez liczbę dni wolnych w każdym odpowiednim okresie pomnożoną przez 28.
Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych obliczono jako: ([wartość po linii bazowej minus wartość bazowa] / wartość bazowa) *100.
|
Wartość wyjściowa do 14. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Badanie podstawowe: Odsetek uczestników, u których odpowiedź na napady drgawkowe wyniosła 50% lub więcej w okresie leczenia w porównaniu do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 14. tygodnia
|
Osoba reagująca została zdefiniowana jako uczestnik, u którego wystąpiło zmniejszenie o 50% lub więcej częstości napadów drgawkowych podczas 14-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z okresem wyjściowym (tydzień od 4. do tygodnia 0).
Częstotliwość napadów oparto na liczbie napadów w ciągu 28 dni, obliczonej w okresie wyjściowym (od tygodnia 4 do tygodnia 0) i okresie leczenia, jako liczbę napadów w każdym odpowiednim okresie podzieloną przez liczbę dni, w których nie brakowało danych w każdym odpowiednim okresie, pomnożoną przez 28.
|
Wartość wyjściowa do 14. tygodnia
|
|
Badanie główne: odsetek uczestników, u których w okresie leczenia nie wystąpiły napady drgawkowe
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 14. tygodnia
|
Odpowiedzią był uczestnik, który doświadczył 100% zmniejszenia (wolności napadów) częstości napadów drgawkowych w 14-tygodniowym okresie leczenia w porównaniu z okresem wyjściowym (tydzień -4 do tygodnia 0).
Częstotliwość napadów oparto na liczbie napadów w ciągu 28 dni, obliczonej w okresie wyjściowym (od tygodnia 4 do tygodnia 0) i okresie leczenia, jako liczbę napadów w każdym odpowiednim okresie podzieloną przez liczbę dni, w których nie brakowało danych w każdym odpowiednim okresie, pomnożoną przez 28.
|
Wartość wyjściowa do 14. tygodnia
|
|
Badanie podstawowe: Stężenie lorkaseryny w osoczu
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 2, 6, 15: przed podaniem dawki i 1 do 2 godzin po podaniu; Tygodnie 4, 10: Przed podaniem, 1 do 2 godzin i 3 do 6 godzin po podaniu
|
Oceniono i podano stężenie lorkaseryny w osoczu.
|
Tygodnie 1, 2, 6, 15: przed podaniem dawki i 1 do 2 godzin po podaniu; Tygodnie 4, 10: Przed podaniem, 1 do 2 godzin i 3 do 6 godzin po podaniu
|
|
Badanie główne: liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca 4 tygodni obserwacji po ostatniej dawce badanego leku (do 18. tygodnia)
|
TEAE zdefiniowano jako zdarzenie niepożądane (AE), które pojawia się podczas leczenia, nie występowało przed leczeniem (wartość wyjściowa) lub pojawiało się ponownie w trakcie leczenia, było obecne przed leczeniem (wartość wyjściowa), ale ustało przed leczeniem lub nasilało się w trakcie leczenia w porównaniu ze stanem przed leczeniem, gdy AE było ciągłe.
AE to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano badany produkt.
Zdarzenie niepożądane niekoniecznie miało związek przyczynowy z produktem leczniczym.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do końca 4 tygodni obserwacji po ostatniej dawce badanego leku (do 18. tygodnia)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- E2023-A001-304
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .