Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van NBI-827104 bij pediatrische proefpersonen met epileptische encefalopathie met continue piek-en-golf tijdens slaap

3 september 2025 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences

Fase 2 multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, parallelgroepstudie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van NBI-827104 te beoordelen bij pediatrische proefpersonen met epileptische encefalopathie met continue spike-and-wave tijdens slaap

Dit is een dubbelblind fase 2-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van NBI-827104 te beoordelen bij eenmaal daagse toediening gedurende 13 weken bij pediatrische proefpersonen met epileptische encefalopathie met continue piek-en-golf tijdens de slaap (EECSWS). .

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Denemarken
      • Dianalund, Denemarken, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Zwitserland, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 8 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ondertekende geïnformeerde toestemming door de ouder(s) of wettelijke vertegenwoordiger(s) en, indien van toepassing, instemming van pediatrische proefpersonen die geschikt zijn voor ontwikkeling.
  2. Diagnose van EECSWS.
  3. Laat de diagnose van EECSWS bevestigen door het Diagnosis Confirmation Panel (DCP).
  4. Stabiele dosering en stabiele tijd van inname van ten minste 1 en maximaal 3 anti-epileptica (ASM's) exclusief systemische corticosteroïden en intraveneus immunoglobuline (IVIG), vanaf 4 weken voorafgaand aan de screening en naar verwachting stabiel vanaf de screening tot het einde van de studie (EOS) . Vagale zenuwstimulator (VNS) en ketogeen dieet worden niet meegeteld als ASM's.
  5. Behandeling anders dan ASM's (exclusief systemische corticosteroïden en IVIG) moet een stabiele dosering hebben vanaf 2 weken voorafgaand aan de screening en moet naar verwachting stabiel zijn vanaf de screening tot EOS.

Uitsluitingscriteria:

  1. Lennox-Gastaut-syndroom, Doose-syndroom (epilepsie met myoclonisch-atonische aanvallen) of Dravet-syndroom.
  2. Aanwezigheid van een relevante psychiatrische aandoening die het cognitief of gedragsmatig functioneren verstoort (bijv. depressie, schizofrenie, autismespectrumstoornis), tenzij geassocieerd met de EECSWS-diagnose zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  3. Aanwezigheid van andere relevante neurologische aandoeningen dan EECSWS en de onderliggende aandoeningen zoals beoordeeld door de onderzoeker. Symptomatische aandoeningen die ten grondslag liggen aan EECSWS (bijv. neonatale beroertes) moeten gedurende ten minste 1 jaar voorafgaand aan de screening stabiel zijn.
  4. Lichaamsgewicht <10 kg bij randomisatie.
  5. Klinisch relevante bevindingen in systolische bloeddruk (SBP), diastolische bloeddruk (DBP) of hartslag bij screening of dag 1 zoals bepaald door de onderzoeker.
  6. Een gemiddeld ECG-gecorrigeerd QT-interval in drievoud hebben met behulp van Fridericia's formule (QTcF) >450 msec of aanwezigheid van een significante hartafwijking bij screening.
  7. Klinisch relevante bevindingen in klinische laboratoriumtests (hematologie, klinische chemie inclusief schildklierfunctieparameters en urineonderzoek) bij screening zoals bepaald door de onderzoeker.
  8. Heb aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT) of gamma-glutamyltransferase (GGT) niveaus> 2 × de bovengrens van normaal (ULN) bij screening.
  9. Een milde tot ernstige nierfunctiestoornis hebben, zoals bepaald door de onderzoeker.
  10. Cannabinoïden hebben ingenomen, met uitzondering van Epidiolex®/Epidyolex®, binnen 30 dagen na screening.
  11. Pulstherapie zoals systemische corticosteroïden en IVIG zijn verboden gedurende ten minste 8 weken voorafgaand aan de screening.
  12. Geplande chirurgische interventie gerelateerd aan structurele afwijkingen van de hersenen vanaf screening tot en met de duur van het onderzoek.
  13. U heeft een ander onderzoeksgeneesmiddel gekregen binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (indien bekend), welke van de twee het langst is, op dag 1 of u bent van plan een onderzoeksgeneesmiddel te gebruiken (anders dan de onderzoeksbehandeling) tijdens het onderzoek.
  14. Alle omstandigheden of omstandigheden die naar de mening van de onderzoeker van invloed kunnen zijn op volledige deelname aan het onderzoek of naleving van het protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NBI-827104
NBI-827104 oraal toegediend gedurende 13 weken.
Geneesmiddel: NBI-827104
Triple T-type calciumantagonist.
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo oraal toegediend gedurende 13 weken.
Geneesmiddel: Placebo
Niet-actieve doseringsvorm.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ratio van Spike-Wave Index (SWI) tijdens het eerste uur van Nonrapid Eye Movement (NREM) slaap in week 6
Tijdsspanne: Basislijn naar week 6
De verhouding van SWI aan het einde van week 6 tot basislijn tijdens het eerste uur (60 minuten) NREM-slaap op basis van gecentraliseerde video-elektro-encephalograph (EEG) lezen met behulp van een logbasis 10-schaal. De basislijn werd gedefinieerd als de laatste waarde gemeten voorafgaand aan de inname van de studiebehandeling op dag 1. SWI werd gedefinieerd als het percentage seconden met ≥1 spike-wave complex (ES) tijdens gedefinieerde perioden van overnacht NREM-slaap.
Basislijn naar week 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verhouding SWI tijdens het eerste uur van NREM -slaap in week 12
Tijdsspanne: Basislijn naar week 12
De verhouding van SWI aan het einde van week 12 tot basislijn tijdens het eerste uur (60 minuten) NREM-slaap op basis van gecentraliseerde video-EEG-lezing met behulp van een Log Base 10-schaal. De basislijn werd gedefinieerd als de laatste waarde gemeten voorafgaand aan de inname van de studiebehandeling op dag 1. SWI werd gedefinieerd als het percentage seconden met ≥1 spike-wave complex (ES) tijdens gedefinieerde perioden van overnacht NREM-slaap.
Basislijn naar week 12
Aantal deelnemers beschouwd als responders als beoordeeld door de zorgverlener Global Impression of Change (CAGI-C) -score
Tijdsspanne: Week 6 en week 12
De CAGI-C is een 7-puntsschaal die de beoordeling door de zorgverlener van de algehele verbetering van de symptomen van de deelnemers beoordeelt sinds de start van de studiebehandeling, variërend van 1 (zeer verbeterd) tot 7 (veel erger). Een responder werd gedefinieerd als een deelnemer met een score van 1 (zeer verbeterd) of 2 (veel verbeterd).
Week 6 en week 12
Aantal deelnemers beschouwd als responders als beoordeeld door de clinicus Global Impression of Change (CGI-C) score
Tijdsspanne: Week 6 en week 12
De CGI-C is een 7-puntsschaal die de beoordeling door de arts van de algehele verbetering van de symptomen van de deelnemer sinds de start van de studiebehandeling beoordeelt, variërend van 1 (zeer verbeterd) tot 7 (veel erger). Een responder werd gedefinieerd als een deelnemer met een score van 1 (zeer verbeterd) of 2 (veel verbeterd).
Week 6 en week 12
Aantal deelnemers beschouwd als responders zoals beoordeeld door de klinische globale indruk van de scores van de ernst (CGI-S)
Tijdsspanne: Weken 6 en 12
De CGI-S is een 7-puntsschaal die de beoordeling door de clinicus van de algehele ernst van de symptomen beoordeelt, variërend van 1 (normaal, helemaal niet ziek) tot 7 (onder de meest extreem zieke patiënten). Een responder werd gedefinieerd als een deelnemer met ten minste 1-punts verbetering in de CGI-S-score van de basislijn.
Weken 6 en 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 april 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 augustus 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

5 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op NBI-827104

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Togo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren