Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van een subcutane formulering van Efgartigimod PH20 SC bij volwassenen met pemphigus (Vulgaris of Foliaceus) (ADDRESS)

21 september 2023 bijgewerkt door: argenx

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Efgartigimod PH20 SC bij volwassen patiënten met pemphigus (Vulgaris of Foliaceus) te onderzoeken

Dit is een prospectieve, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, veiligheid, patiëntuitkomstmaten, verdraagbaarheid, immunogeniciteit, PK en PD van efgartigimod PH20 SC te onderzoeken bij volwassen deelnemers vanaf 18 jaar met PV of PF. De studie omvat een screeningperiode van maximaal 3 weken, een behandelingsperiode van maximaal 30 weken en een follow-upperiode van 8 weken voor deelnemers die zich niet inschrijven voor de open-label extensie (OLE) studie ARGX-113- 1905. Het primaire doel van de ARGX-113-1904-studie is om de werkzaamheid aan te tonen van subcutane toediening van efgartigimod in combinatie met recombinant humaan hyaluronidase PH20 (Efgartigimod PH20 SC) in vergelijking met placebo bij de behandeling van deelnemers met Pemphigus Vulgaris (PV). Secundaire doelstellingen zijn ook het aantonen van de werkzaamheid van efgartigimod PH20 SC bij de behandeling van deelnemers met Pemphigus Foliaceus (PF), en het aantonen van een vroeg begin van de werking en een prednison-sparend effect. Na bevestiging van geschiktheid worden deelnemers gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 om efgartigimod PH20 SC of placebo te krijgen

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

222

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
      • Melbourne, Australië, 3065
        • Investigator site 103 - AU0610013
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2217
        • Investigator site 24 - AU0610006
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Investigator site 5 - AU0610007
  • Bulgarije
      • Pleven, Bulgarije, 5800
        • Investigator site 30 - BG350012
      • Plovdiv, Bulgarije, 4000
        • Investigator site 31 - BG3590013
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • Investigator site 4 - BG3590010
      • Sofia, Bulgarije, 1510
        • Investigator site 2 - BG3590009
      • Sofia, Bulgarije, 1606
        • Investigator site 13 - BG3590011
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Investigator site 110 - CN0860017
      • Chendu, China, 610000
        • Investigator site 111 - CN0860018
      • Chongqing, China, 400042
        • Investigator site 131 - CH0860027
      • Fujian, China, 350005
        • Investigator site 118 - CN0860023
      • Guangzhou, China, 510000
        • Investigator site 120 - CN0860022
      • Guangzhou, China, 51000
        • Investigator site 128 - CH0860053
      • Guanzhou, China, 510000
        • Investigator site 109 - CN0860021
      • Nanjing, China
        • Investigator site 119 - CN0860024
      • Shanghai, China, 200025
        • Investigator site 112 - CN0860020
      • Shanghai, China, 200040
        • Investigator site 108 - CN0860016
      • Wuhan, China, 430022
        • Investigator site 113 - CN0860025
      • Wuhan, China, 430022
        • Investigator site 123 - CN0860019
      • Zhengzhou, China, 450008
        • Investigator site 129 - CH0860026
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Investigator site 64 - DE0490029
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Investigator site 48 - DE0490030
      • Frankfurt am main, Duitsland, 60590
        • Investigator site 49 - DE0490024
      • Freiburg, Duitsland, 79104
        • Investigator site 47 - DE0490023
      • Kiel, Duitsland, 24105
        • Investigator site 38 - DE0490028
      • Lübeck, Duitsland, 23538
        • Investigator site 37 - DE0490002
      • Marburg, Duitsland, 35043
        • Investigator site 68 - DE0490001
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Investigator site 25 - DE0490025
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Investigator site 79 - DE0490027
      • Würzburg, Duitsland, 97080
        • Investigator site 21 - DE0490026
  • Frankrijk
      • Bobigny, Frankrijk, 93000
        • Investigator site 34 - FR0330028
      • La Tronche, Frankrijk, 38700
        • Investigator site 33 - FR0330027
      • Rouen, Frankrijk, 76031
        • Investigator site 46 - FR0330029
      • Saint-Étienne, Frankrijk, 42055
        • Investigator site 32 - FR0330026
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0159
        • Investigator site 63 - GE9950014
      • Tbilisi, Georgië, 0162
        • Investigator site 35 - GE9950013
      • Tbilisi, Georgië, 0179
        • Investigator site 36 - GE9950015
      • Tbilisi, Georgië, 0160
        • Investigator site 132 - GE9950030
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11525
        • Investigator site 40 - GR0300004
      • Athens, Griekenland, 16121
        • Investigator site 51 - GR0300006
      • Athens, Griekenland, 16121
        • Investigator site 69 - GR0300001
      • Chaïdári, Griekenland, 12462
        • Investigator site 39 - GR0300003
      • Thessaloníki, Griekenland, 54643
        • Investigator site 50 - GR0300002
      • Thessaloníki, Griekenland, 56429
        • Investigator site 41 - GR0300005
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1085
        • Investigator site 133 - HU0360023
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Investigator site 22 - HU0360003
      • Pécs, Hongarije, 7632
        • Investigator site 14 - HU0360001
      • Szeged, Hongarije, 6720
        • Investigator site 42 - HU0360002
  • Indië
      • Ahmedabad, Indië, 380016
        • Investigator site 80 - IN0910002
      • Chandigarh, Indië, 160012
        • Investigator site 100 - IN0910001
      • Lucknow, Indië, 226005
        • Investigator site 90 - IN0910004
      • Nagpur, Indië, 440003
        • Investigator site 91 - IN0910003
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Investigator site 12 - ISR9720002
  • Italië
      • Catania, Italië, 95123
        • Investigator site 104 - IT0390039
      • Firenze, Italië, 50125
        • Investigator site 52 - IT0390031
      • Genova, Italië, 16132
        • Investigator site 92 - IT0390030
      • Perugia, Italië, 06129
        • Investigator site 70 - IT0390038
      • Roma, Italië, 00168
        • Investigator site 43 - IT390005
      • Siena, Italië, 53100
        • Investigator site 71 - IT0390040
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italië, 00167
        • Investigator site 11 - IT0390006
  • Japan
      • Aichi, Japan, 480-1195
        • Investigator site 94 - JP0810046
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Investigator site 81 - JP0810040
      • Kurume, Japan, 830-001
        • Investigator site 85 - JP0810050
      • Kōfu, Japan, 400-8506
        • Investigator site 82 - JP0810042
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Investigator site 84 - JP0810047
      • Okayama, Japan, 701-0192
        • Investigator site 93 - JP0810041
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Investigator site 86 - JP0810049
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Investigator site 74 - JP0810045
      • Sendai, Japan, 980-8574
        • Investigator site 124 - JP0810067
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Investigator site 83 - JP0810043
  • Kalkoen
      • Gaziantep, Kalkoen, 27310
        • Investigator site 76 - TR0900020
      • Istanbul, Kalkoen, 34098
        • Investigator site 75 - TR0900012
      • Istanbul, Kalkoen, 34722
        • Investigator site 87 - TR0900011
  • Oekraïne
      • Dnipro, Oekraïne, 49074
        • Investigator site 89 - UA3800017
      • Ivano-Frankivs'k, Oekraïne, 76018
        • Investigator site 45 - UA3800023
      • Kyiv, Oekraïne, 4050
        • Investigator site 16 - UA3800020
      • Kyiv, Oekraïne, 4209
        • Investigator site 18 - UA3800019
      • Lviv, Oekraïne, 79013
        • Investigator site 62 - UA3800021
      • Zaporizhzhia, Oekraïne, 69063
        • Investigator site 17 - UA3800018
  • Polen
      • Katowice, Polen, 40-081
        • Investigator site 26 - PL0480027
      • Poznań, Polen, 60-369
        • Investigator site 95 - PL0480036
      • Rzeszów, Polen, 35-055
        • Investigator site 27 - PL0480025
      • Wrocław, Polen, 50-566
        • Investigator site 28 - PL0480028
      • Łódź, Polen, 90-647
        • Investigator site 72 - PL0480032
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië, 011216
        • Investigator site 106 - RO0400013
      • Cluj-Napoca, Roemenië, 400006
        • Investigator site 105 - RO0400014
      • Iaşi, Roemenië, 700111
        • Investigator site 107 - RO0400015
  • Russische Federatie
      • Chelyabinsk, Russische Federatie, 454092
        • Investigator site 54 - RU0070035
      • Ekaterinburg, Russische Federatie, 620076
        • Investigator site 58 - RU0070033
      • Kazan, Russische Federatie, 420111
        • Investigator site 57 - RU0070029
      • Krasnodar, Russische Federatie, 350020
        • Investigator site 55 - RU0070030
      • Rostov-on-Don, Russische Federatie, 344002
        • Investigator site 53 - RU0070032
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 191123
        • Investigator site 56 - RU0070031
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 197022
        • Investigator site 65 - RU0070034
      • Saratov, Russische Federatie, 410012/410028
        • Investigator site 66 - RU0070028
  • Servië
      • Belgrad, Servië, 11000
        • Investigator site 116 - RS3810011
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Investigator site 122 - RS3810010
      • Niš, Servië, 18000
        • Investigator site 115 - RS3810012
      • Novi Sad, Servië, 21000
        • Investigator site 114 - RS3810009
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Investigator site 29 - ES0340026
      • Barcelona, Spanje, 8036
        • Investigator site 15 - ES0340032
      • Granada, Spanje, 18016
        • Investigator site 130 - ES0340053
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Investigator site 67 - ES0340034
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Investigator site 10 - ES0340025
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Invetistigator site 8 - ES0340029
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Investigator site 6 - ES0340027
      • Málaga, Spanje, 28009
        • Investigator site 134 - ES0340057
      • Pamplona, Spanje, 31008
        • Investigator site 23 - ES0340031
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Investigator site 7 - ES0340028
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2GW
        • Investigator site 117 - UK0440021
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8HW
        • Investigator site 96 - UK0440022
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Investigator site 135 - GB0440037
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Investigator site 77 - US0010086
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Investigator site 97 - US0010091
    • California
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Investigator site 121 - US0010092
    • Colorado
      • Castle Rock, Colorado, Verenigde Staten, 80109
        • Investigator site 125 - US0010153
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33428
        • Investigator site 2 - US0010087
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33173
        • Investigator site 99 - US0010117
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Investigator site 78 - US0010109
    • Indiana
      • West Lafayette, Indiana, Verenigde Staten, 47906
        • Investigator site 127 - US0010155
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Investigator site 61 - US0010090
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Investigator site 102 - US0010098
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203-1070
        • Investigator site 19 - US0010088
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10128
        • Investigator site 136 - US0010196
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Investigator site 60 - US0010096
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106-1716
        • Investigator site 20 - US0010094
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Investigator site 73 - US00100
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Investigator site 101 - US0010097
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
        • Investigator site 98 - US0010107
      • Dripping Springs, Texas, Verenigde Staten, 78620
        • Investigator site 1 - US0010084
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77004
        • Investigator site 126 - US0010182
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77008
        • Investigator site 88 - US0010114
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23502
        • Investigator site 59 - US0010106

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Vermogen om de vereisten van het onderzoek te begrijpen, om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (inclusief toestemming voor het gebruik en de openbaarmaking van onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie), bereidheid en vermogen om te voldoen aan de protocolprocedures van het onderzoek (inclusief vereiste onderzoeksbezoeken).
  2. De deelnemer is man of vrouw en ouder dan 18 jaar op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier (ICF).
  3. De deelnemer heeft een klinische diagnose van PV (mucosaal, cutaan, mucocutaan) of PF die is bevestigd door cutane histologie, positieve directe immunofluorescentie (IF) en positieve indirecte IF en/of enzym-gekoppelde immunosorbenttest (ELISA).

  4. De deelnemer voldoet aan een van de volgende profielen:

    1. Nieuw gediagnosticeerde ziekte met PDAI ≥15 bij aanvang en naïef voor behandeling
    2. Nieuw gediagnosticeerde ziekte met PDAI ≥15 tijdens een eerste kuur met orale prednison (of equivalent). Volgens klinisch oordeel heeft de deelnemer geen significante verbetering van PV- of PF-tekens laten zien gedurende ten minste 2 weken vóór baseline en wordt hij geschikt geacht om prednisonbehandeling te starten met 0,5 mg/kg qd bij baseline.
    3. Opflakkering ervaren met PDAI ≥15, maximaal 4 jaar sinds de diagnose, en zonder prednisontherapie ± een conventioneel immunosuppressivum (bijv. Azathioprine, cyclofosfamide, methotrexaat, mycofenolaatmofetil) of dapson. Opmerking: conventionele immunosuppressiva en dapson moeten vóór de uitgangswaarde worden stopgezet.
    4. Opflakkering ervaren met PDAI ≥15, maximaal 4 jaar sinds de diagnose, en een aflopende dosis oraal prednison (of het equivalent) krijgen, op voorwaarde dat prednison is gegeven in een stabiele dosis ± een conventioneel immunosuppressivum gedurende ten minste 2 weken en patiënten zijn geschikt om prednisonbehandeling te starten met 0,5 mg/kg eenmaal daags bij baseline.

  5. Het gebruik van anticonceptie door mannen en vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot de anticonceptiemethoden voor deelnemers aan klinische onderzoeken en:

    1. Mannelijke deelnemers: Mannelijke deelnemers moeten ermee instemmen een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken en geen sperma te doneren vanaf het ondertekenen van de ICF tot het einde van het onderzoek.

    2. Vrouwelijke deelnemers: Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten:

      • een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij de screening en een negatieve urinezwangerschapstest bij baseline voordat het IMP kan worden toegediend.
      • ermee instemmen om een ​​zeer effectieve of aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken, die tot een minimum moet worden gehandhaafd tot na de laatste dosis IMP
  6. Alleen voor Japanse deelnemers die zijn ingeschreven op locaties in Japan: Een Japanse deelnemer wordt gedefinieerd als een deelnemer wiens ouders en 4 grootouders Japans zijn, en die de Japanse nationaliteit heeft, in Japan is geboren, in totaal meer dan 10 jaar niet buiten Japan heeft gewoond , en woont momenteel in Japan.

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemer heeft een bevestigde diagnose van paraneoplastische pemphigus, door geneesmiddelen geïnduceerde pemphigus, pemphigus vegetans, pemphigus erythematosus of een andere niet-PV/niet-PF auto-immuunziekte.
  2. Deelnemers met milde ziekte-ernst zoals gedefinieerd door PDAI
  3. Deelnemers die volgens klinisch oordeel een significante verbetering van PV of PF laten zien in de periode van screening tot baseline (de patiënt heeft bijvoorbeeld DC bereikt of een substantiële vermindering van de PDAI-activiteitsscore tijdens de screeningperiode).
  4. De deelnemer heeft binnen 2 maanden vóór het basisbezoek een andere therapie dan orale prednison of conventionele immunosuppressiva (bijv. azathioprine, cyclofosfamide, methotrexaat, mycofenolaatmofetil) of dapson gekregen en dat kan de klinische ziekteactiviteit beïnvloeden. Uitgesloten medicijnen zijn bijvoorbeeld intraveneuze methylprednisolon, dapson, sulfasalazine, tetracyclines, nicotinamide in doses boven de aanbevolen dagelijkse hoeveelheid (ADH)/voedingsreferentie-inname (DRI), plasmaferese/plasma-uitwisseling, immunoadsorptie en IVIg.
  5. Gebruik van een monoklonaal antilichaam (inclusief rituximab of een ander anti-CD20-biologisch middel) binnen 6 maanden vóór het basisbezoek.
  6. Bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van de toegediende behandelingen.
  7. De deelnemer heeft een bekende contra-indicatie voor orale prednison.
  8. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van refractaire ziekte, zoals gedefinieerd door het niet reageren op eerstelijns- en tweedelijnsbehandelingen

  9. Deelnemers met een voorgeschiedenis van maligniteit, tenzij geacht genezen te zijn door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende ≥3 jaar vóór de eerste IMP-toediening. Deelnemers met een van de volgende vormen van kanker kunnen op elk moment worden opgenomen, op voorwaarde dat ze voorafgaand aan hun deelname aan het onderzoek adequaat zijn behandeld:

    • Basaalcel- of plaveiselcelkanker,
    • Carcinoom in situ van de baarmoederhals,
    • Carcinoom in situ van de borst,
    • Incidentele histologische bevinding van prostaatkanker
  10. Deelnemers met klinisch bewijs van een andere significante ernstige ziekte of deelnemers die onlangs een grote operatie hebben ondergaan of hebben gepland tijdens de periode van het onderzoek, of enige andere aandoening naar de mening van de onderzoeker die de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of de patiënt zou kunnen met onnodig risico.
  11. Zwangere vrouwen, vrouwen die borstvoeding geven en vrouwen die van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek.
  12. Huidige of geschiedenis (d.w.z. binnen 12 maanden na screening) van alcohol-, drugs- of medicatiemisbruik.
  13. Elke andere bekende auto-immuunziekte die, naar de mening van de onderzoeker, een nauwkeurige beoordeling van klinische symptomen van PV of PF zou verstoren of de deelnemer een onnodig risico zou opleveren.
  14. De deelnemer heeft een Karnofsky Performance-score
  15. Vaccinatie met levende virale vaccins binnen 28 dagen voorafgaand aan randomisatie.
  16. De deelnemer heeft een klinisch significante ongecontroleerde actieve of chronische bacteriële, virale of schimmelinfectie.
  17. Positieve serumtest bij screening op een actieve virale infectie met een van de volgende aandoeningen: Hepatitis B-virus, Hepatitis C-virus, HIV.
  18. De deelnemer heeft totaal immunoglobuline G (IgG)
  19. De deelnemer heeft eerder deelgenomen aan een proef met efgartigimod en heeft ten minste één toediening van IMP gekregen.
  20. Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan de eerste IMP-toediening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: efgartigimod PH20 SC
patiënten die efgartigimod PH20 SC bovenop prednison kregen
Biologisch: efgartigimod PH20 SC
Subcutane injectie van efgartigimod met rHuPH20 (PH20) als permeatieversterker
Geneesmiddel: prednison
Orale prednisontabletten
Experimenteel: placebo
patiënten die placebo kregen bovenop prednison
Ander: Placebo
Subcutane injectie van placebo
Geneesmiddel: prednison
Orale prednisontabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage Pemphigus Vulgaris (PV)-deelnemers dat volledige klinische remissie (CR) bereikt met minimale prednisontherapie
Tijdsspanne: 30 weken behandelperiode
Percentage Pemphigus Vulgaris-deelnemers dat klinische remissie bereikt met minimale prednisontherapie
30 weken behandelperiode

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage Pemphigus Vulgaris (PV) en Pemphigus Foliaceus (PF) deelnemers die volledige klinische remissie (CR) bereiken op minimale prednisontherapie
Tijdsspanne: 30 weken behandelperiode
Percentage Pemphigus Vulgaris- en Pemphigus Foliaceus-deelnemers dat volledige klinische remissie bereikt met minimale prednisontherapie
30 weken behandelperiode
Cumulatieve dosis prednison tijdens het onderzoek bij deelnemers aan Pemphigus Vulgaris
Tijdsspanne: Tot 30 weken
Cumulatieve dosis prednison tijdens het onderzoek bij deelnemers aan Pemphigus Vulgaris
Tot 30 weken
Tijd om klinische remissie te voltooien bij Pemphigus Vulgaris-deelnemers
Tijdsspanne: Tot 30 weken
Tijd om klinische remissie te voltooien bij Pemphigus Vulgaris-deelnemers
Tot 30 weken
Tijd tot ziektebestrijding (DC) bij deelnemers aan Pemphigus Vulgaris (PV).
Tijdsspanne: Tot 30 weken
Tijd tot ziektebestrijding bij deelnemers aan Pemphigus Vulgaris
Tot 30 weken
Percentage Pemphigus Foliaceus (PF)-deelnemers dat volledige klinische remissie (CR) bereikt met minimale prednisontherapie
Tijdsspanne: 30 weken behandelperiode
Percentage Pemphigus Foliaceus (PF)-deelnemers dat volledige klinische remissie (CR) bereikt met minimale prednisontherapie
30 weken behandelperiode
Cumulatieve dosis prednison tijdens het onderzoek bij deelnemers aan Pemphigus Vulgaris en Pemphigus Foliaceus
Tijdsspanne: Tot 30 weken
Cumulatieve dosis prednison tijdens het onderzoek bij deelnemers aan Pemphigus Vulgaris en Pemphigus Foliaceus
Tot 30 weken
Tijd om klinische remissie te voltooien bij deelnemers aan Pemphigus Vulgaris en Pemphigus Foliaceus
Tijdsspanne: Tot 30 weken
Tijd om klinische remissie te voltooien bij deelnemers aan Pemphigus Vulgaris en Pemphigus Foliaceus
Tot 30 weken
Tijd tot ziektebestrijding bij deelnemers aan Pemphigus Vulgaris en Pemphigus Foliaceus
Tijdsspanne: Tot 30 weken
Tijd tot ziektebestrijding bij deelnemers aan Pemphigus Vulgaris en Pemphigus Foliaceus
Tot 30 weken
Percentage falen van de behandeling
Tijdsspanne: Tot 30 weken
Percentage falen van de behandeling
Tot 30 weken
Snelheid van overstraling
Tijdsspanne: Tot 30 weken
Snelheid van overstraling
Tot 30 weken
Pemphigus Disease Area Index bij elk bezoek
Tijdsspanne: Tot 41 weken
Pemphigus Disease Area Index bij elk bezoek
Tot 41 weken
Incidentie van tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE), ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE)
Tijdsspanne: Tot 41 weken
Incidentie van tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen, ongewenste voorvallen van bijzonder belang en ernstige ongewenste voorvallen
Tot 41 weken
Ernst van de behandeling - Opkomende ongewenste voorvallen (TEAE), ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE)
Tijdsspanne: Tot 41 weken
Ernst van de behandeling - Opkomende bijwerkingen, ongewenste voorvallen van speciaal belang en ernstige ongewenste voorvallen
Tot 41 weken
Samengestelde Glucocorticoid Toxicity Index (C-GTI) bestaande uit de Aggregate Improvement Score (AIS) en de Cumulative Worsening Score (CWS)
Tijdsspanne: Tot 30 weken
Samengestelde glucocorticoïde toxiciteitsindex bestaande uit de totale verbeteringsscore en de cumulatieve verslechteringsscore
Tot 30 weken
EuroQol Five-Dimension Five-Level Scale (EQ-5D-5L) score
Tijdsspanne: 30 weken behandelperiode
EuroQol Five-Dimension Five-Level Scale-score
30 weken behandelperiode
Auto-immune Bullous Disease Quality of Life (ABQOL) score
Tijdsspanne: 30 weken behandelperiode
Auto-immune bulleuze ziekte Quality of Life-score
30 weken behandelperiode
Efgartigimod-serumconcentraties
Tijdsspanne: Tot 38 weken
Efgartigimod-serumconcentraties
Tot 38 weken
Totaal immunoglobuline G en subtype (IgG1, IgG2, IgG3, IgG4) serumspiegels
Tijdsspanne: Tot 41 weken
Totaal immunoglobuline G en subtype (IgG1, IgG2, IgG3, IgG4) serumspiegels
Tot 41 weken
Anti-desmogleïne-1 en -3 auto-antilichamen serumspiegels
Tijdsspanne: Tot 41 weken
Anti-desmogleïne-1 en -3 auto-antilichamen serumspiegels
Tot 41 weken
Incidentie van anti-drug antilichamen (ADA) tegen efgartigimod PH20 SC
Tijdsspanne: Tot 38 weken
Incidentie van antilichamen tegen efgartigimod PH20 SC
Tot 38 weken
Prevalentie van anti-drug antilichamen (ADA) tegen efgartigimod PH20 SC
Tijdsspanne: Tot 38 weken
Prevalentie van antilichamen tegen efgartigimod PH20 SC
Tot 38 weken
Incidentie van antilichamen geproduceerd tegen recombinant humaan hyaluronidase (rHuPH20) (plasmaspiegels)
Tijdsspanne: Tot 31 weken
Incidentie van antilichamen geproduceerd tegen recombinant humaan hyaluronidase (rHuPH20) (plasmaspiegels)
Tot 31 weken
Prevalentie van antilichamen geproduceerd tegen recombinant humaan hyaluronidase (rHuPH20)
Tijdsspanne: Tot 31 weken
Prevalentie van antilichamen geproduceerd tegen recombinant humaan hyaluronidase (rHuPH20)
Tot 31 weken
Aantal deelnemers of zorgverleners dat de training voor zelftoediening voltooit
Tijdsspanne: Tot 41 weken
Aantal deelnemers of zorgverleners dat de training voor zelftoediening voltooit
Tot 41 weken
Percentage deelnemers of zorgverleners dat de training voor zelftoediening voltooit
Tijdsspanne: Tot 41 weken
Percentage deelnemers of zorgverleners dat de training voor zelftoediening voltooit
Tot 41 weken
Aantal deelnemers of zorgverleners dat door het locatiepersoneel is bepaald als voldoende bekwaam om zelf efgartigimod PH20 SC toe te dienen
Tijdsspanne: Tot 41 weken
Aantal deelnemers of zorgverleners dat door het locatiepersoneel is bepaald als voldoende bekwaam om zelf efgartigimod PH20 SC toe te dienen
Tot 41 weken
Percentage deelnemers of zorgverleners volgens het locatiepersoneel dat voldoende bekwaam is om zelf efgartigimod PH20 SC toe te dienen
Tijdsspanne: Tot 41 weken
Percentage deelnemers of zorgverleners volgens het locatiepersoneel dat voldoende bekwaam is om zelf efgartigimod PH20 SC toe te dienen
Tot 41 weken
Aantal deelnemers of zorgverleners dat efgartigimod PH20 SC zelf toedient onder toezicht van locatiepersoneel
Tijdsspanne: Tot 41 weken
Aantal deelnemers of zorgverleners dat efgartigimod PH20 SC zelf toedient onder toezicht van locatiepersoneel
Tot 41 weken
Percentage deelnemers of zorgverleners dat efgartigimod PH20 SC zelf toedient onder toezicht van locatiepersoneel
Tijdsspanne: Tot 41 weken
Percentage deelnemers of zorgverleners dat efgartigimod PH20 SC zelf toedient onder toezicht van locatiepersoneel
Tot 41 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 augustus 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 augustus 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 oktober 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-1904

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pemphigus Vulgaris

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mozambique

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren