Biomarkers en respons op Natalizumab voor de behandeling van multiple sclerose (Bionat2)

Huidige kennis van het onderwerp van het project en het algemeen belang van het project; Farmacogenomisch heeft tot doel biomarkers te bepalen die verband houden met de respons op de behandeling, een stap in de richting van op de patiënt afgestemde geneeskunde. Natalizumab, een monoklonaal antilichaam, heeft zojuist de EMEA-goedkeuring gekregen voor MS-patiënten die niet reageren op interferonbehandeling of die een ernstig ziekteverloop ervaren. De werkzaamheid van het geneesmiddel is uitstekend: 37% van de patiënten voltooit de definitie van "ziektevrij" na 2 jaar (7% in de placebogroep). Aan de andere kant kan natalizumab in verband worden gebracht met ernstige bijwerkingen zoals progressieve multifocale leuko-encefalopathie en hoge kosten. Over het geheel genomen benadrukt dit de noodzaak die verder gaat dan de huidige goedkeuringscriteria om die patiënten te identificeren met de beste verhouding tussen werkzaamheid en veiligheid, een groot probleem voor de volksgezondheid.

Wetenschappelijke doelen Het primaire wetenschappelijke doel is het definiëren van biomarkers die het mogelijk maken om de langetermijnrespons op natalizumab te voorspellen.

Methodologie; De onderzoekers zijn van plan een studie van 5 jaar uit te voeren om te zoeken naar de beste voorspellende factoren aan het begin van de behandeling en na 2 jaar. In deze subsidieaanvraag zullen de onderzoekers een multivariate analyse uitvoeren van klinische, MRI- en biologische markers (neutraliserende antilichaam-, DNA- en mRNA-expressie) vanaf baseline tot 2 jaar. Om haalbaarheidsredenen zullen in een tweede fase follow-up op lange termijn (5 jaar) en proteomics-onderzoek worden uitgevoerd.