Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische onderzoeken op X-gebonden niet-progressieve cerebellaire ataxie

Totaal 65 resultaten

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... en andere medewerkers
    Werving
    Babydetectie: genomische screening van pasgeborenen
    Congenitale bijnierhyperplasie | Hemofilie A | Hemofilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Taaislijmziekte | Alfa 1-antitrypsine-deficiëntie | Sikkelcelziekte | Fanconi-anemie | Chronische granulomateuze ziekte | Ziekte van Wilson | Ernstige congenitale neutropenie | Ornithine Transcarbamylase-deficiëntie en andere voorwaarden
    België
  • Melbourne Health
    Sanofi
    Ingetrokken
    Complementaire activering bij de lysosomale opslagstoornissen (CATALYST)
    Lysosomale stapelingsziekten | De ziekte van Fabry | Niemann-Pick-ziekte, type C | De ziekte van Gaucher
    Australië
  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... en andere medewerkers
    Aanmelden op uitnodiging
    ScreenPlus: een uitgebreid, flexibel screeningprogramma voor pasgeborenen met meerdere aandoeningen (ScreenPlus)
    Mucopolysaccharidose II | De ziekte van Fabry | Niemann-Pick-ziekte, type C | Mucopolysaccharidose VI | Lysosomale zure lipase-deficiëntie | Metachromatische leukodystrofie | De ziekte van Gaucher | Cerebrotendineuze xanthomatose | Mucopolysaccharidose IV A | GM1 gangliosidose | Mucopolysaccharidose VII | Zure... en andere voorwaarden
    Verenigde Staten
  • Talaris Therapeutics Inc.
    Duke University
    Beëindigd
    Fase I/II pilotstudie van gemengd chimerisme voor de behandeling van erfelijke stofwisselingsstoornissen
    Niemann-Pick-ziekte | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Sandhoff | Metachromatische leukodystrofie (MLD) | Syndroom van Hurler-Scheie | Syndroom van Hurler (MPS I) | Hunter-syndroom (MPS II) | Sanfilippo-syndroom (MPS III) | Ziekte van Krabbe (globoïde leukodystrofie) | Adrenoleukodystrofie... en andere voorwaarden
    Verenigde Staten
  • Children's Hospital Los Angeles
    Voltooid
    Niet-gerelateerde hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor genetische ziekten van bloedcellen
    Granuloom | Bloedarmoede | Trombocytopenie | Neutropenie | Sikkelcelziekte | Thalassemie | Niemann-Pick-ziekte | Wiskott-Aldrich-syndroom | Osteopetrose | Fucosidose | Chediak Higashi-syndroom | Ziekte van Hurler
    Verenigde Staten
  • New York Medical College
    Voltooid
    Menselijke placenta-afgeleide stamceltransplantatie (HPDSC)
    Mucopolysaccharidose I | Myelodysplastisch syndroom | Acute lymfatische leukemie | Acute myeloïde leukemie | Niemann-Pick-ziekte | Mucopolysaccharidose VI | De ziekte van Wolman | Adrenoleukodystrofie | Batten-ziekte | Metachromatische leukodystrofie | Diamond-Blackfan-anemie | Ernstige aplastische anemie | Fu... en andere voorwaarden
    Verenigde Staten
  • Roswell Park Cancer Institute
    Actief, niet wervend
    Fludarabine-fosfaat, cyclofosfamide, totale lichaamsbestraling en donorstamceltransplantatie bij de behandeling van patiënten met bloedkanker
    Acute myeloïde leukemie | Polycytemie Vera | Myelofibrose | Chronische myelomonocytische leukemie | Waldenström Macroglobulinemie | Acute lymfatische leukemie | Chronische lymfatische leukemie | Secundaire acute myeloïde leukemie | Sikkelcelziekte | Myelodysplastisch syndroom | Plasmacelmyeloom | Chronische... en andere voorwaarden
    Verenigde Staten
  • Foundation Fighting Blindness
    Werving
    Registratie van erfelijke retinale degeneratieve ziekten (MRTR)
    Retinitis Pigmentosa | Choroideremie | Usher-syndroom | Batten-ziekte | Leber congenitale amaurose | Goldmann-Favre-syndroom | Kearns-Sayre-syndroom | Ziekte van het netvlies | Bardet-Biedl-syndroom | Stargardt-ziekte | Kegel Dystrofie | Retinoschisis | Achromatopsie | Gyrate Atrofie | Oogziekten erfelijk | Bassen-Korn... en andere voorwaarden
    Verenigde Staten
  • Fred Hutchinson Cancer Center
    National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
    Voltooid
    Totale lichaamsbestraling en fludarabinefosfaat gevolgd door perifere donorbloedstamceltransplantatie bij de behandeling van patiënten met hematologische maligniteiten of nierkanker
    Heldercellig niercelcarcinoom | Chronische myelomonocytische leukemie | Eerder behandeld myelodysplastisch syndroom | Terugkerende volwassen acute myeloïde leukemie | Recidiverend volwassen lymfoblastisch lymfoom | Onbehandelde volwassen acute myeloïde leukemie | Volwassen acute myeloïde leukemie... en andere voorwaarden
    Verenigde Staten, Duitsland, Italië
  • Emory University
    Voltooid
    Beenmergtransplantatie met Abatacept voor niet-kwaadaardige ziekten
    Sikkelcelziekte | Fanconi-anemie | Hurler-syndroom | Chronische granulomateuze ziekte | Ernstige congenitale neutropenie | Hemofagocytische lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich-syndroom | Diamond-Blackfan-anemie | Ernstige aplastische anemie | Glanzmann Thrombasthenie | Shwachman-Diamond-syndroom | Thalassemie... en andere voorwaarden
    Verenigde Staten
  • University of Pittsburgh
    Werving
    Longitudinale studie van neurodegeneratieve aandoeningen
    Lysosomale stapelingsziekten | Leukodystrofie | Niemann-Pick-ziekten | Batten-ziekte | De ziekte van Gaucher | Ziekte van Krabbe | Alfa-mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Pelizaeus-Merzbacher | Ziekte van Sandhoff | GM1 gangliosidoses | MPS ik | MPS II | Verdwijnende ziekte van witte stof | Multiple... en andere voorwaarden
    Verenigde Staten
  • St. Jude Children's Research Hospital
    Werving
    Familiale onderzoeken naar aanleg voor kanker bij kinderen (SJFAMILY)
    Alvleesklierkanker | Hodgkin lymfoom | Lynch-syndroom | Tubereuze sclerose | Fanconi-anemie | AML | Non-Hodgkin lymfoom | Familiaire adenomateuze polyposis | Acute leukemie | Nevoïde basaalcelcarcinoomsyndroom | Neurofibromatose type 1 | Neuroblastoom | Retinoblastoom | MDS | Rhabdomyosarcoom | Ziekte van Von Hippel-Lindau en andere voorwaarden
    Verenigde Staten
  • Cure CMD
    Werving
    Congenitale spierziekte Studie van door patiënt en familie gerapporteerde medische informatie (CMDPROS)
    Emery-Dreifuss spierdystrofie | Congenitaal myasthenisch syndroom | Limb-Girdle spierdystrofie | Congenitale spierdystrofie met ITGA7-deficiëntie (Integrine Alpha-7). | Alfa-dystroglycanopathie (aangeboren spierdystrofie en abnormale glycosylering van dystroglycaan met ernstige epilepsie) | Alfa-dystroglycanopathie (aangeboren spierdystrofie met leververvetting en cataract met infantiel begin veroorzaakt door TRAPPC11-mutaties) en andere voorwaarden
    Verenigde Staten
  • Roswell Park Cancer Institute
    Voltooid
    Fludarabinefosfaat, melfalan en laaggedoseerde bestraling van het hele lichaam gevolgd door donorperifere bloedstamceltransplantatie bij de behandeling van patiënten met hematologische maligniteiten
    Primaire myelofibrose | Polycytemie Vera | Chronische myelomonocytische leukemie | Terugkerende volwassen acute myeloïde leukemie | Juveniele myelomonocytaire leukemie | Extranodale marginale zone B-cellymfoom van slijmvliesgeassocieerd lymfoïde weefsel | Nodale marginale zone B-cellymfoom | Recidiverend... en andere voorwaarden
    Verenigde Staten
  • UK Kidney Association
    Werving
    Nationaal register van zeldzame nierziekten (RaDaR)
    Vasculitis | AL Amyloïdose | Tubereuze sclerose | De ziekte van Fabry | Cystinurie | Focale segmentale glomerulosclerose | IgA nefropathie | Bartter-syndroom | Pure erytrocytaire aplasie | Membraneuze nefropathie | Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom | Autosomaal dominante polycysteuze nierziekte | Cystinose | Nefronoftis... en andere voorwaarden
    Verenigd Koninkrijk

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Nigeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren