Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som bruker det eksperimentelle stoffet kalt Imatinib (Gleevec) hos personer med systemisk sklerose

24. oktober 2014 oppdatert av: Daniel Furst, University of California, Los Angeles

Pilotstudie for å undersøke bruken av imatinib (Gleevec) for behandling av aktiv alveolitt ved systemisk sklerose

Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til imatinib (gleevec) hos personer som har systemisk sklerose. Imatinib er godkjent av FDA for behandling av nylig diagnostiserte voksne pasienter med KML (nydiagnostiserte voksne pasienter og for behandling av pasienter med en akselerert fase. Imatinib er også godkjent for behandling av pasienter med en bestemt type gastrointestinal kreft (kalt stromale svulster), men det er ikke godkjent for behandling av systemisk sklerose. Imatinib virker ved å forstyrre et enzym kalt tyrosinfosfatase, noe som resulterer i undertrykkelse av immunsystemet. Det forstyrrer også et protein kalt platelet-derived growth factor receptor (PDGFr) som har vært knyttet til økt fibrose.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Systemisk sklerose er en sjelden, progressiv sykdom som fører til herding og oppstramming av hud og bindevev. Det begynner vanligvis med noen få tørre hudflekker på hendene eller ansiktet som begynner å bli tykkere og hardere. Disse flekkene sprer seg deretter til andre områder av huden. I noen tilfeller påvirker systemisk sklerose også blodårene og indre organer. Systemisk sklerose er en av en gruppe leddgikt tilstander som kalles bindevevsforstyrrelser, en persons antistoffer er rettet mot sitt eget vev.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
20

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA David Geffen School of Medicine, Division of Rheumatology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alle pasienter må oppfylle kriteriene for SSc ved ACR-kriterier
  2. Alder for deltagelse i studien ≥ 18 år
  3. FVC <85 % av forventet.
  4. Kunne fullføre 6MWT med en gangavstand ≥ 150 m
  5. Pasienter må ha dyspné ved anstrengelse (grad ≥ 2 på Magnitude of Task-komponenten i Mahler Modified Dyspnea Index).
  6. SSc i ≤ 10 år, med start definert som datoen for den første ikke-Raynaud-manifestasjonen typisk for systemisk sklerose.
  7. Pasienter kan ha begrenset (kutan fortykkelse distalt, men ikke proksimalt for albuer og knær, med eller uten ansiktsinvolvering) eller diffuse (kutan fortykkelse proksimalt for albuer og knær, ofte med bryst eller abdomen) kutan SSc (Medsger 1995).
  8. Pasienter må vise noen tegn på alveolitt som definert av en HRCT av lungen som viser malt glassopacifisering som en radiografisk markør for "alveolitt" eller finnettet fibrose, eller de må ha alveolitt av BAL (≥ 3 % PMN eller ≥ 2 % eosinofiler) .
  9. Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha negativ graviditetstest innen 7 dager før oppstart av studiemedikamentdosering.
  10. Pasienter skal kunne gi skriftlig frivillig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. FVC ≤ 50 % av predikert eller DLCO (korrigert for Hgb, men ikke for alveolarvolum) ≤ 35 % av predikert (antyder alvorlig sannsynligvis uopprettelig sykdom og/eller betydelig lungevaskulær involvering av SSc).
  2. FEV1/FVC-forhold <65 % (for å utelukke betydelig luftstrømhindring)
  3. Klinisk signifikante abnormiteter på HRCT som ikke kan tilskrives SSc (f.eks. lungemasse, omfattende arrdannelse på grunn av tidligere infeksjon, etc.)
  4. Klinisk signifikant pulmonal hypertensjon dokumentert ved høyre hjertekateterisering (dvs. systolisk trykk i høyre ventrikkel på >50 mm Hg og/eller gjennomsnittlig PAP ≥30 mm Hg) lungetrykk eller ekkokardiografisk tegn på PAH (hvis ekkokardiografisk systolisk trykk ≥ 55 mmHg) eller FVC /DLCO ratio >1,6 ved lungefunksjonstesting
  5. Vedvarende uforklarlig hematuri (>10 RBC/hpf).
  6. Anamnese med vedvarende leukopeni (tall hvite blodlegemer <3500), nøytropeni (absolutt antall nøytrofiler < 1500) eller trombocytopeni (antall blodplater <100 000).
  7. Klinisk signifikant anemi (<9,0 g/dl)
  8. Serumkreatinin >ULN.
  9. Graviditet (dokumentert ved uringraviditetstest), amming
  10. Hvis det er i fertil alder, unnlatelse av regelmessig bruk av pålitelig prevensjon
  11. Aktiv infeksjon i lungen eller andre steder, hvis behandling ville bli kompromittert av Imatinib
  12. Upålitelighet, narkotikamisbruk (inkludert aktiv alkoholisme)
  13. Enhver kronisk, svekkende sykdom (annet enn SSc)
  14. Røyking av sigarer, piper eller sigaretter i løpet av de siste 6 månedene
  15. Baseline leverfunksjonstester (ALAT eller ASAT eller bilirubin >1,5 x øvre normalgrense
  16. Tidligere bruk av prednison > 10 mg per dag. Ved behandling med prednison ≤10 mg/d, må dosen ha vært stabil i > 1 måned.
  17. All annen medisinering med antatte sykdomsmodifiserende egenskaper (f.eks. D-penicillamin, cyklofosfamid, azatioprin, metotreksat, kolkisin, Potaba) må seponeres 1 måned før studiemedisinering starter.
  18. Pasienten er < 5 år siden hun/han hadde en primær malignitet bortsett fra: hvis den andre primære maligniteten for øyeblikket ikke er klinisk signifikant eller krever aktiv intervensjon, eller hvis annen primær malignitet er en basalcellehudkreft eller et cervical carcinoma in situ. Eksistens av annen ondartet sykdom er ikke tillatt unntatt etter konsultasjon med PI.
  19. Pasient med grad III/IV hjerteproblemer som definert av New York Heart Association Criteria. (dvs. kongestiv hjertesvikt, hjerteinfarkt innen 6 måneder etter studien)
  20. Pasienten har en alvorlig og/eller ukontrollert medisinsk sykdom (dvs. ukontrollert diabetes, kronisk nyresykdom eller aktiv ukontrollert infeksjon).
  21. Pasienten har kjent kronisk leversykdom (dvs. kronisk aktiv hepatitt og cirrhose).
  22. Pasienten har en kjent diagnose av infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  23. Bruk av kontraindiserte medisiner ved baseline.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Gruppe 1
SSc-pasienter som får Imatinib (Gleevec, opptil 600 mg) QD PO i opptil 1 år.
Legemiddel: Imatinib
Alle fag vil motta gleevec. Forsøkspersonene vil ha et klinikkbesøk hver 2. uke de første 20 ukene, og deretter vil de ha et klinikkbesøk hver 4. uke for resten av studien. Gleevec vil bli tatt gjennom munnen hver dag. Den vil økes til maksimalt 600 mg hver dag. Den vil økes med 100 mg ved hvert besøk de første 12 ukene. Din deltakelse kan vare i opptil 1 år og deltakerne vil ha cirka 18 klinikkbesøk.
Andre navn:
  • Gleevec
Legemiddel: Imatinib
Opptil 600 mg QD PO i opptil 1 år.
Andre navn:
  • Gleevec

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Grunnlinje vs. endepunkt (1 år)
Behandlingsrelaterte bivirkninger som krever seponering.
Grunnlinje vs. endepunkt (1 år)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i FVC (Forced Vital Capacity)
Tidsramme: Grunnlinje vs. endepunkt (1 år)
Måler mengden luft som pustes ut som en prosent av forutsagt.
Grunnlinje vs. endepunkt (1 år)
Endring i TLC (Total Lung Capacity)
Tidsramme: Grunnlinje vs. endepunkt (1 år)
Ingen spredningsmål var tilgjengelig for TLC da data gikk tapt. Dette beskriver den totale lungekapasiteten som en prosent av forutsagt.
Grunnlinje vs. endepunkt (1 år)
Endring i DLco
Tidsramme: Grunnlinje vs. endepunkt (1 år)
DLCO (diffuserende kapasitet eller overføringsfaktor i lungen for karbonmonoksid (CO)) er i hvilken grad oksygen passerer fra luftsekkene i lungene til blodet. Vanligvis refererer det til testen som brukes for å bestemme denne parameteren.
Grunnlinje vs. endepunkt (1 år)
Endring i Modified Rodnan Skin Score (MRSS)
Tidsramme: Grunnlinje vs. endepunkt
Ingen mål for spredning var tilgjengelig da data gikk tapt. Området for dette målet er 0 til 51 og måler omfanget av hudfortykkelse med høyere tall som representerer fortykkelse.
Grunnlinje vs. endepunkt

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of California, Los Angeles

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Daniel E. Furst, MD, University of California, Los Angeles

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. august 2007

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. november 2008

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. august 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. august 2007

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. august 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
27. oktober 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. oktober 2014

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CST1571EUS210

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger