En studie som bruker det eksperimentelle stoffet kalt Imatinib (Gleevec) hos personer med systemisk sklerose

Inklusjonskriterier:

1. Alle pasienter må oppfylle kriteriene for SSc ved ACR-kriterier
2. Alder for deltagelse i studien ≥ 18 år
3. FVC <85 % av forventet.
4. Kunne fullføre 6MWT med en gangavstand ≥ 150 m
5. Pasienter må ha dyspné ved anstrengelse (grad ≥ 2 på Magnitude of Task-komponenten i Mahler Modified Dyspnea Index).
6. SSc i ≤ 10 år, med start definert som datoen for den første ikke-Raynaud-manifestasjonen typisk for systemisk sklerose.
7. Pasienter kan ha begrenset (kutan fortykkelse distalt, men ikke proksimalt for albuer og knær, med eller uten ansiktsinvolvering) eller diffuse (kutan fortykkelse proksimalt for albuer og knær, ofte med bryst eller abdomen) kutan SSc (Medsger 1995).
8. Pasienter må vise noen tegn på alveolitt som definert av en HRCT av lungen som viser malt glassopacifisering som en radiografisk markør for "alveolitt" eller finnettet fibrose, eller de må ha alveolitt av BAL (≥ 3 % PMN eller ≥ 2 % eosinofiler) .
9. Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha negativ graviditetstest innen 7 dager før oppstart av studiemedikamentdosering.
10. Pasienter skal kunne gi skriftlig frivillig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. FVC ≤ 50 % av predikert eller DLCO (korrigert for Hgb, men ikke for alveolarvolum) ≤ 35 % av predikert (antyder alvorlig sannsynligvis uopprettelig sykdom og/eller betydelig lungevaskulær involvering av SSc).
2. FEV1/FVC-forhold <65 % (for å utelukke betydelig luftstrømhindring)
3. Klinisk signifikante abnormiteter på HRCT som ikke kan tilskrives SSc (f.eks. lungemasse, omfattende arrdannelse på grunn av tidligere infeksjon, etc.)
4. Klinisk signifikant pulmonal hypertensjon dokumentert ved høyre hjertekateterisering (dvs. systolisk trykk i høyre ventrikkel på >50 mm Hg og/eller gjennomsnittlig PAP ≥30 mm Hg) lungetrykk eller ekkokardiografisk tegn på PAH (hvis ekkokardiografisk systolisk trykk ≥ 55 mmHg) eller FVC /DLCO ratio >1,6 ved lungefunksjonstesting
5. Vedvarende uforklarlig hematuri (>10 RBC/hpf).
6. Anamnese med vedvarende leukopeni (tall hvite blodlegemer <3500), nøytropeni (absolutt antall nøytrofiler < 1500) eller trombocytopeni (antall blodplater <100 000).
7. Klinisk signifikant anemi (<9,0 g/dl)
8. Serumkreatinin >ULN.
9. Graviditet (dokumentert ved uringraviditetstest), amming
10. Hvis det er i fertil alder, unnlatelse av regelmessig bruk av pålitelig prevensjon
11. Aktiv infeksjon i lungen eller andre steder, hvis behandling ville bli kompromittert av Imatinib
12. Upålitelighet, narkotikamisbruk (inkludert aktiv alkoholisme)
13. Enhver kronisk, svekkende sykdom (annet enn SSc)
14. Røyking av sigarer, piper eller sigaretter i løpet av de siste 6 månedene
15. Baseline leverfunksjonstester (ALAT eller ASAT eller bilirubin >1,5 x øvre normalgrense
16. Tidligere bruk av prednison > 10 mg per dag. Ved behandling med prednison ≤10 mg/d, må dosen ha vært stabil i > 1 måned.
17. All annen medisinering med antatte sykdomsmodifiserende egenskaper (f.eks. D-penicillamin, cyklofosfamid, azatioprin, metotreksat, kolkisin, Potaba) må seponeres 1 måned før studiemedisinering starter.
18. Pasienten er < 5 år siden hun/han hadde en primær malignitet bortsett fra: hvis den andre primære maligniteten for øyeblikket ikke er klinisk signifikant eller krever aktiv intervensjon, eller hvis annen primær malignitet er en basalcellehudkreft eller et cervical carcinoma in situ. Eksistens av annen ondartet sykdom er ikke tillatt unntatt etter konsultasjon med PI.
19. Pasient med grad III/IV hjerteproblemer som definert av New York Heart Association Criteria. (dvs. kongestiv hjertesvikt, hjerteinfarkt innen 6 måneder etter studien)
20. Pasienten har en alvorlig og/eller ukontrollert medisinsk sykdom (dvs. ukontrollert diabetes, kronisk nyresykdom eller aktiv ukontrollert infeksjon).
21. Pasienten har kjent kronisk leversykdom (dvs. kronisk aktiv hepatitt og cirrhose).
22. Pasienten har en kjent diagnose av infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
23. Bruk av kontraindiserte medisiner ved baseline.