Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Versartis-forsøk på japanske barn før puberteten med veksthormonmangel (GHD) for å vurdere langtidsvirkende veksthormon (Somavaratan, VRS-317)

22. juli 2022 oppdatert av: Versartis Inc.

En randomisert, fase 2/3, åpen, multisenterstudie av farmakokinetikk, farmakodynamikk, sikkerhet og effekt av et langtidsvirkende menneskelig veksthormon (Somavaratan, VRS-317) hos japanske barn før puberteten med veksthormonmangel (GHD)

Forsøket vil bestå av tre stadier: 1) en 30 dagers fase 2 PK og PD-evaluering av somavaratan, 2) en valgfri fase 2-forlengelse og 3) et 12 måneders fase 3 sikkerhets- og effektstadium. Etter fullføring av PK/PD-stadiet vil PK/PD-profilene for GHD-barna i denne studien bli sammenlignet med PK/PD-profilene for GHD-barna behandlet i den vestlige studien fase 1b/2a-studien (protokoll 12VR2) og identifisere somavaratan-dosen som skal brukes i fase 3-stadiet i Japan. Fase 3-stadiet vil fortsette å dosere i 12 måneder for å få data om sikkerhet og effekt på 48 personer.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøket vil bestå av tre stadier: 1) en 30 dagers fase 2 PK og PD-evaluering av somavaratan, 2) en valgfri fase 2-forlengelse og 3) et 12 måneders fase 3 sikkerhets- og effektstadium. Studien er en randomisert, multisenter, åpen studie. Det primære endepunktet er høydehastighet ved 12 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Sapporo, Japan
        • Hokkaido University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 8 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kronologisk alder ≥ 3,0 år og ≤ 9,0 år (jenter) eller ≤ 10,0 år (gutter)
  • Status før puberteten
  • Diagnose av GHD som dokumentert av to eller flere GH-stimuleringstestresultater
  • Høyde SD-score ≤ -2,0 ved visning
  • Vekt for statur ≥ 10. persentil
  • IGF-I SD-score ≤ -1,0 ved screening
  • Forsinket beinalder

Ekskluderingskriterier:

  • Før behandling med et hvilket som helst vekstfremmende middel
  • Historie om, eller nåværende, betydelig sykdom
  • Kromosomal aneuploidi, betydelige genmutasjoner (annet enn de som forårsaker GHD) eller bekreftet diagnose av et navngitt syndrom
  • Fødselsvekt og/eller fødselslengde mindre enn 5. persentil for svangerskapsalder
  • En diagnose av Attention Deficit Hyperactivity Disorder
  • Daglig bruk av anti-inflammatoriske doser av glukokortikoid
  • Tidligere historie med leukemi, lymfom, sarkom eller kreft
  • Okulære funn som tyder på økt intrakranielt trykk og/eller retinopati ved screening
  • Betydelige ryggradsavvik inkludert skoliose, kyfose og ryggmargsbrokkvarianter
  • Signifikant abnormitet i screeninglaboratoriestudier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fase 2: Somavaratan (VRS-317)
Aktiv behandlingsarm
Legemiddel: Somavaratan (VRS-317)
Langtidsvirkende rekombinant humant veksthormon
Andre navn:
  • Langtidsvirkende rekombinant humant veksthormon
Eksperimentell: Fase 3: Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan langtidsvirkende rekombinant humant veksthormon administrert subkutant to ganger i måneden
Legemiddel: Somavaratan (VRS-317)
Langtidsvirkende rekombinant humant veksthormon
Andre navn:
  • Langtidsvirkende rekombinant humant veksthormon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet (årlig høydehastighet)
Tidsramme: 12 måneder
Årlig høydehastighet.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamikk (IGF-I-responser på studiemedisinadministrasjon)
Tidsramme: 12 måneder
IGF-I-responser på studiemedisinadministrasjon.
12 måneder
Farmakodynamikk (IGFBP-3-responser på studiemedikamentadministrasjon)
Tidsramme: 12 måneder
IGFBP-3-responser på studiemedikamentadministrasjon.
12 måneder
Sikkerhet (Antall forsøkspersoner med uønskede hendelser)
Tidsramme: 12 måneder
Antall personer med bivirkninger (inkludert immunogenisitet med gjentatt dose).
12 måneder
Sikkerhet (samtidige medisiner)
Tidsramme: 12 måneder
Samtidig medisinering
12 måneder
Sikkerhet (sikkerhetslaboratorier)
Tidsramme: 12 måneder
Sikkerhetslaboratorier
12 måneder
Sikkerhet (Vitale tegn)
Tidsramme: 12 måneder
Livstegn
12 måneder
Sikkerhet (fysiske eksamener)
Tidsramme: 12 måneder
Fysiske eksamener
12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sekundær effekt (endring i høyde SDS)
Tidsramme: 12 måneder
Endring i høyde SDS.
12 måneder
Sekundær effektivitet
Tidsramme: 12 måneder
Endring i kroppsvekt
12 måneder
Sekundær effektivitet
Tidsramme: 12 måneder
Endring i kroppsmasseindeks.
12 måneder
Sekundær effekt (endring i beinalder)
Tidsramme: 12 måneder
Endring i beinalder.
12 måneder
Sekundær effekt (endring i pubertetsstadie.)
Tidsramme: 12 måneder
Endring i pubertetstaging.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Versartis Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Will Charlton, MD, Vesrartis

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. august 2015

Primær fullføring (Faktiske)

30. november 2017

Studiet fullført (Faktiske)

30. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

9. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juli 2022

Sist bekreftet

1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • J14VR5

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Vekstforstyrrelser

Kliniske studier på Somavaratan (VRS-317)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Egypt

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere