Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Masitinib versus placebo i behandling av ALS-pasienter

8. september 2025 oppdatert av: AB Science

Fase 3-studie for å sammenligne effekten og sikkerheten til masitinib i kombinasjon med riluzole versus placebo i kombinasjon med riluzol i behandling av pasienter som lider av amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Målet er å sammenligne effekten og sikkerheten til masitinib i kombinasjon med riluzol versus matchet placebo i kombinasjon med riluzol for behandling av amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Masitinib er en selektiv, oral tyrosinkinasehemmer med nevrobeskyttende evne demonstrert gjennom en rekke prekliniske studier. To av masitinibs viktigste cellulære mål er mastcellen og mikrogliacellen. Det er veletablert at mastceller spiller en fremtredende rolle i nevroinflammatoriske prosesser. Microglia, residente immunceller i sentralnervesystemet (CNS), utgjør også en viktig kilde til nevroinflammatoriske mediatorer og kan ha grunnleggende roller i en rekke nevrodegenerative lidelser. Utviklingen av masitinib ved ALS er derfor basert på den farmakologiske virkningen av masitinib i mikrogliaceller og mastceller, og bremser derved mikroglial-relatert sykdomsprogresjon, reduserer nevrobetennelse og modulerer det nevronale mikromiljøet i både sentrale og perifere nervesystem. Dette er en multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallellgruppe (to stigende dosetitreringer av masitinib og matchende placebo), sammenlignende studie av oral masitinib i behandling av pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
495

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Rekruttering
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Bispebjerg Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90007
        • Rekruttering
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40506
        • Rekruttering
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Forente stater, 01805
        • Rekruttering
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia Health System
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekruttering
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Frankrike
        • Rekruttering
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Marseille, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHRU de Tours - Hopital Bretonneau
  • Hellas
      • Athens, Hellas
        • Rekruttering
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Hellas
        • Rekruttering
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Hellas
        • Rekruttering
        • University General Hospital of Larissa
      • Rio, Hellas
        • Rekruttering
        • General University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekruttering
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekruttering
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • Rekruttering
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Gussago, Italia
        • Rekruttering
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Italia
        • Rekruttering
        • University Hospital Maggiore della Carità
      • Padua, Italia
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedale-Università Padova
      • Pavia, Italia
        • Rekruttering
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Italia
        • Rekruttering
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Italia
        • Rekruttering
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Rekruttering
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Rekruttering
        • Centrum Medyczne NEUROMED
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Rekruttering
        • Hospital de Santa Maria
  • Russland
      • Moscow, Russland
        • Rekruttering
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Russland
        • Rekruttering
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Rekruttering
        • Clinical Centre of Serbia
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • Rekruttering
        • Klinicni center Ljubljana
  • Spania
      • Alicante, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital San Rafael
      • Santiago de Compostela, Spania
        • Rekruttering
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Sverige
      • Karlstad, Sverige
        • Rekruttering
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmo, Sverige
        • Rekruttering
        • Skane University Hospital
      • Umeå, Sverige
        • Rekruttering
        • Norrlands universitetssjukhus
  • Tyskland
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina
        • Rekruttering
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ukraina
        • Rekruttering
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ukraina
        • Rekruttering
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 81 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

De viktigste inkluderingskriteriene inkluderer:

  • Pasienter diagnostisert med laboratoriestøttet sannsynlig, klinisk sannsynlig eller sikker ALS i henhold til World Federation of Neurology Revised El Escorial-kriterier
  • Pasient med familiær eller sporadisk ALS
  • ALS sykdomsvarighet fra diagnose ikke lenger enn 24 måneder ved screeningbesøket
  • Pasient behandlet med en stabil dose riluzol (100 mg/dag) i minst 12 uker dager før baseline-besøket
  • Pasient med en ALSFRS-R-skårprogresjon mellom sykdomsdebut og screening på > 0,3 per måned, bekreftet med en ALSFRS-R-skårprogresjon på ≥ 1 poeng i løpet av en 12-ukers innkjøringsperiode mellom screening og randomisering.
  • Pasient med en poengsum, ved screening, på minst 26 totalt, inkludert en poengsum på minst 3 på element #3 og minst 2 på hver av de 12 ALSFRS-R individuelle komponentelementene og med en poengsum, ved randomisering, på kl. minst 2 på hver av de 12 ALSFRS-R individuelle komponentelementene

De viktigste eksklusjonskriteriene inkluderer:

  • Pasient med demens eller betydelig nevrologisk, psykiatrisk, systemisk eller organisk sykdom, ukontrollert eller som kan forstyrre gjennomføringen av forsøket eller dens resultater
  • Pasient med FVC < 60 % spådd normal verdi for kjønn, høyde og alder ved screening og baseline
  • Gravid eller ammende kvinnelig pasient

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Masitinib (4,5) og Riluzole
Deltakerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag), gitt oralt to ganger daglig, med doseøkning til 4,5 mg/kg/dag etter 4 ukers behandling. Hver stigende dosetitrering er underlagt en sikkerhetskontroll. Masitinib vil bli administrert som et tillegg til riluzol ved 50 mg b.i.d
Legemiddel: Riluzole
Riluzole 50 mg tablett, behandling pr. os
Andre navn:
  • Rilutek
Legemiddel: Masitinib (4,5)
Masitinib (titrering til 4,5 mg/kg/dag)
Andre navn:
  • AB1010
Eksperimentell: Masitinib (6,0) og Riluzole
Deltakerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag), gitt oralt to ganger daglig, med en doseøkning til 4,5 mg/kg/dag etter 4 ukers behandling, etterfulgt av doseøkning til 6,0 mg/kg/dag etter 4 ukers behandling . Hver stigende dosetitrering er underlagt en sikkerhetskontroll. Masitinib vil bli administrert som tillegg til riluzol ved 50 mg b.i.d.
Legemiddel: Riluzole
Riluzole 50 mg tablett, behandling pr. os
Andre navn:
  • Rilutek
Legemiddel: Masitinib (6.0)
Masitinib (titrering til 6,0 mg/kg/dag)
Andre navn:
  • AB1010
Placebo komparator: Placebo og Riluzole
Deltakerne får en matchet dose placebo, gitt oralt to ganger daglig, i kombinasjon med riluzol ved 50 mg b.i.d.
Legemiddel: Riluzole
Riluzole 50 mg tablett, behandling pr. os
Andre navn:
  • Rilutek
Legemiddel: Placebo
behandling per os
Andre navn:
  • Placebo oral tablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ALSFRS-R
Tidsramme: 48 uker
Endring i funksjonell vurderingsskala for amyotrofisk lateral sklerose (ALSFRS) – revidert.
48 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ALSAQ-40
Tidsramme: 48 uker
Endring i ALS livskvalitet pasient spørreskjema (ALSAQ-40)
48 uker
PFS
Tidsramme: Fra dag for randomisering til sykdomsprogresjon eller død, vurdert i maksimalt 36 måneder
Progresjonsfri overlevelse (PFS) er definert som tiden fra randomisering til progresjon (nedgang på mer enn 9 poeng i ALSFRS-R-score fra baseline) eller død
Fra dag for randomisering til sykdomsprogresjon eller død, vurdert i maksimalt 36 måneder
FVC
Tidsramme: 48 uker
Endring i Forced Vital Capacity (FVC)
48 uker
HHD
Tidsramme: 48 uker
Endring i evaluering av muskelstyrke i øvre og nedre lem ved bruk av håndholdt dynamometri (HHD)
48 uker
Endring i Combined Assessment of Function and Survival (CAFS)-poengsum fra baseline til uke 48
Tidsramme: 48 uker
CAFS rangerer pasientenes kliniske utfall basert på overlevelsestid og endring i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) poengsum. Hver pasients utfall sammenlignes med hver annen pasients utfall, tilordnes en skåre, og de summerte skårene rangeres. Den gjennomsnittlige rangskåren for hver behandlingsgruppe kan deretter beregnes. En høyere gjennomsnittlig CAFS-score indikerer et bedre grupperesultat.
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
AB Science

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
2. februar 2021

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
13. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
25. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. september 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • AB19001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger