Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost masitinibu versus placebo v léčbě pacientů s ALS

8. září 2025 aktualizováno: AB Science

Studie fáze 3 k porovnání účinnosti a bezpečnosti masitinibu v kombinaci s riluzolem versus placebo v kombinaci s riluzolem při léčbě pacientů trpících amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Cílem je porovnat účinnost a bezpečnost masitinibu v kombinaci s riluzolem oproti odpovídajícímu placebu v kombinaci s riluzolem při léčbě amyotrofické laterální sklerózy (ALS).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Masitinib je selektivní, perorální inhibitor tyrozinkinázy s neuroprotektivní schopností prokázanou četnými preklinickými studiemi. Dva z hlavních buněčných cílů masitinibu jsou mastocyty a mikroglie. Je dobře známo, že žírné buňky hrají významnou roli v neurozánětlivých procesech. Mikroglie, rezidentní imunitní buňky centrálního nervového systému (CNS), také představují důležitý zdroj neurozánětlivých mediátorů a mohou mít zásadní roli v řadě neurodegenerativních poruch. Vývoj masitinibu u ALS je proto založen na farmakologickém působení masitinibu v mikrogliových buňkách a žírných buňkách, čímž se zpomaluje progrese onemocnění souvisejícího s mikrogliemi, snižuje se neurozánět a moduluje se neuronální mikroprostředí v centrálním i periferním nervovém systému. Jedná se o multicentrickou, dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou, paralelní skupinu (dvě vzestupné titrace dávky masitinibu a odpovídající placebo), srovnávací studii perorálního masitinibu při léčbě pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
495

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • Nábor
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Nábor
        • Bispebjerg Hospital
  • Francie
      • Angers, Francie
        • Nábor
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Francie
        • Nábor
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Francie
        • Nábor
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Francie
        • Nábor
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, Francie
        • Nábor
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francie
        • Nábor
        • Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Marseille, Francie
        • Nábor
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Francie
        • Nábor
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Francie
        • Nábor
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Francie
        • Nábor
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Francie
        • Nábor
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Itálie
      • Brescia, Itálie
        • Nábor
        • Asst Degli Spedali Civili Di Brescia
      • Gussago, Itálie
        • Nábor
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Itálie
        • Nábor
        • University Hospital Maggiore della Carita
      • Padua, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedale-Universita Padova
      • Pavia, Itálie
        • Nábor
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Itálie
        • Nábor
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Nábor
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Izrael
        • Nábor
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Norsko
      • Oslo, Norsko
        • Nábor
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Německo
      • Ulm, Německo, 89081
        • Zatím nenabíráme
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko
        • Nábor
        • Centrum Medyczne Neuromed
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko
        • Nábor
        • Hospital de Santa Maria
  • Rusko
      • Moscow, Rusko
        • Nábor
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Rusko
        • Nábor
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko
        • Nábor
        • Klinicni center Ljubljana
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Nábor
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506
        • Nábor
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Nábor
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
        • Nábor
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Nábor
        • University of Virginia Health System
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
        • Nábor
        • Clinical Centre of Serbia
  • Ukrajina
      • Kharkiv, Ukrajina
        • Nábor
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ukrajina
        • Nábor
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ukrajina
        • Nábor
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Nábor
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Řecko
        • Nábor
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Řecko
        • Nábor
        • University General Hospital of Larissa
      • Rio, Řecko
        • Nábor
        • General University Hospital of Patras
  • Španělsko
      • Alicante, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital San Rafael
      • Santiago de Compostela, Španělsko
        • Nábor
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Švédsko
      • Karlstad, Švédsko
        • Nábor
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmo, Švédsko
        • Nábor
        • Skåne University Hospital
      • Umeå, Švédsko
        • Nábor
        • Norrlands Universitetssjukhus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 81 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Mezi hlavní kritéria zařazení patří:

  • Pacienti s diagnózou laboratorně podporované pravděpodobné, klinicky pravděpodobné nebo definitivní ALS podle revidovaných kritérií Světové federace neurologie El Escorial
  • Pacient s familiární nebo sporadickou ALS
  • Doba trvání onemocnění ALS od diagnózy ne déle než 24 měsíců při screeningové návštěvě
  • Pacient léčený stabilní dávkou riluzolu (100 mg/den) po dobu nejméně 12 týdnů dnů před základní návštěvou
  • Pacient s progresí skóre ALSFRS-R mezi začátkem onemocnění a screeningem > 0,3 za měsíc, potvrzenou progresí skóre ALSFRS-R ≥ 1 bod během 12týdenního zaváděcího období mezi screeningem a randomizací.
  • Pacient se skóre při screeningu nejméně 26 celkově, včetně skóre nejméně 3 na položce #3 a nejméně 2 na každé z 12 položek jednotlivých složek ALSFRS-R a se skóre, při randomizaci, při alespoň 2 na každé z 12 položek jednotlivých komponentů ALSFRS-R

Mezi hlavní kritéria vyloučení patří:

  • Pacient s demencí nebo závažným neurologickým, psychiatrickým, systémovým nebo organickým onemocněním, nekontrolovaným nebo které může narušovat průběh studie nebo její výsledky
  • Pacient s FVC < 60 % předpokládané normální hodnoty pro pohlaví, výšku a věk při screeningu a výchozím stavu
  • Těhotná nebo kojící pacientka

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Masitinib (4,5) & Riluzol
Účastníci dostávají masitinib (3,0 mg/kg/den), podávaný perorálně dvakrát denně, s eskalací dávky na 4,5 mg/kg/den po 4 týdnech léčby. Každá titrace vzestupné dávky je podrobena bezpečnostní kontrole. Masitinib bude podáván jako doplněk k riluzolu v dávce 50 mg b.i.d
Lék: Riluzol
Riluzol 50 mg tableta, léčba per os
Ostatní jména:
  • Rilutek
Lék: Masitinib (4,5)
Masitinib (titrace na 4,5 mg/kg/den)
Ostatní jména:
  • AB1010
Experimentální: Masitinib (6,0) & Riluzol
Účastníci dostávají masitinib (3,0 mg/kg/den), podávaný perorálně dvakrát denně, s eskalací dávky na 4,5 mg/kg/den po 4 týdnech léčby a následným zvýšením dávky na 6,0 mg/kg/den po 4 týdnech léčby . Každá titrace vzestupné dávky je podrobena bezpečnostní kontrole. Masitinib bude podáván jako doplněk k riluzolu v dávce 50 mg b.i.d.
Lék: Riluzol
Riluzol 50 mg tableta, léčba per os
Ostatní jména:
  • Rilutek
Lék: Masitinib (6.0)
Masitinib (titrace na 6,0 mg/kg/den)
Ostatní jména:
  • AB1010
Komparátor placeba: Placebo a Riluzol
Účastníci dostávají odpovídající dávku placeba, podávanou perorálně dvakrát denně, v kombinaci s riluzolem v dávce 50 mg dvakrát denně.
Lék: Riluzol
Riluzol 50 mg tableta, léčba per os
Ostatní jména:
  • Rilutek
Lék: Placebo
léčba per os
Ostatní jména:
  • Placebo perorální tableta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ALSFRS-R
Časové okno: 48 týdnů
Změna funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS) – revidována.
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ALSAQ-40
Časové okno: 48 týdnů
Změna v dotazníku pro pacienty s kvalitou života ALS (ALSAQ-40)
48 týdnů
PFS
Časové okno: Ode dne randomizace do progrese onemocnění nebo úmrtí, hodnoceno po dobu maximálně 36 měsíců
Přežití bez progrese (PFS) je definováno jako doba od randomizace do progrese (pokles o více než 9 bodů ve skóre ALSFRS-R od výchozí hodnoty) nebo úmrtí
Ode dne randomizace do progrese onemocnění nebo úmrtí, hodnoceno po dobu maximálně 36 měsíců
FVC
Časové okno: 48 týdnů
Změna vynucené vitální kapacity (FVC)
48 týdnů
HHD
Časové okno: 48 týdnů
Změna hodnocení svalové síly horních a dolních končetin pomocí ruční dynamometrie (HHD)
48 týdnů
Změna skóre kombinovaného hodnocení funkce a přežití (CAFS) od výchozího stavu do týdne 48
Časové okno: 48 týdnů
CAFS řadí klinické výsledky pacientů na základě doby přežití a změny ve skóre ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Výsledek každého pacienta se porovná s výsledkem každého jiného pacienta, přidělí se mu skóre a seřadí se součet skóre. Potom lze vypočítat průměrné skóre pro každou léčenou skupinu. Vyšší průměrné skóre CAFS ukazuje na lepší výsledek skupiny.
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
AB Science

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. února 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AB19001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Riluzol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení