Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Masitinib kontra placebo vid behandling av ALS-patienter

8 september 2025 uppdaterad av: AB Science

Fas 3-studie för att jämföra effektiviteten och säkerheten av masitinib i kombination med riluzol kontra placebo i kombination med riluzol vid behandling av patienter som lider av amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Syftet är att jämföra effekten och säkerheten av masitinib i kombination med riluzol jämfört med matchad placebo i kombination med riluzol för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Rekrytering

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Masitinib är en selektiv, oral tyrosinkinashämmare med neuroprotektiv förmåga som visats genom ett flertal prekliniska studier. Två av masitinibs huvudsakliga cellulära mål är mastcellen och mikrogliacellen. Det är väletablerat att mastceller spelar en framträdande roll i neuroinflammatoriska processer. Microglia, bosatta immunceller i det centrala nervsystemet (CNS), utgör också en viktig källa till neuroinflammatoriska mediatorer och kan ha grundläggande roller i många neurodegenerativa sjukdomar. Utvecklingen av masitinib vid ALS är därför baserad på den farmakologiska effekten av masitinib i mikrogliaceller och mastceller, vilket bromsar mikroglia-relaterad sjukdomsprogression, minskar neuroinflammation och modulerar den neuronala mikromiljön i både centrala och perifera nervsystem. Detta är en multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, parallellgrupp (två stigande dostitreringar av masitinib och matchande placebo), jämförande studie av oral masitinib vid behandling av patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
495

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Rekrytering
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekrytering
        • Bispebjerg Hospital
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekrytering
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Frankrike
        • Rekrytering
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Marseille, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHRU de Tours - Hopital Bretonneau
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • Rekrytering
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
        • Rekrytering
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40506
        • Rekrytering
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Förenta staterna, 01805
        • Rekrytering
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • Rekrytering
        • University of Virginia Health System
  • Grekland
      • Athens, Grekland
        • Rekrytering
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Grekland
        • Rekrytering
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Grekland
        • Rekrytering
        • University General Hospital of Larissa
      • Rio, Grekland
        • Rekrytering
        • General University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrytering
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekrytering
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Italien
      • Brescia, Italien
        • Rekrytering
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Gussago, Italien
        • Rekrytering
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milan, Italien
        • Rekrytering
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milan, Italien
        • Rekrytering
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milan, Italien
        • Rekrytering
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milan, Italien
        • Rekrytering
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Italien
        • Rekrytering
        • University Hospital Maggiore della Carità
      • Padua, Italien
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedale-Università Padova
      • Pavia, Italien
        • Rekrytering
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Italien
        • Rekrytering
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Italien
        • Rekrytering
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Rekrytering
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Rekrytering
        • Centrum Medyczne NEUROMED
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Rekrytering
        • Hospital de Santa Maria
  • Ryssland
      • Moscow, Ryssland
        • Rekrytering
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Ryssland
        • Rekrytering
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Rekrytering
        • Clinical Centre of Serbia
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • Rekrytering
        • Klinicni center Ljubljana
  • Spanien
      • Alicante, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital San Rafael
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Rekrytering
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Sverige
      • Karlstad, Sverige
        • Rekrytering
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmo, Sverige
        • Rekrytering
        • Skane University Hospital
      • Umeå, Sverige
        • Rekrytering
        • Norrlands universitetssjukhus
  • Tyskland
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Har inte rekryterat ännu
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina
        • Rekrytering
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ukraina
        • Rekrytering
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ukraina
        • Rekrytering
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 81 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

De viktigaste inklusionskriterierna inkluderar:

  • Patienter som diagnostiserats med laboratoriestödd sannolik, kliniskt sannolik eller definitiv ALS enligt World Federation of Neurology Revised El Escorial-kriterier
  • Patient med familjär eller sporadisk ALS
  • ALS-sjukdomens varaktighet från diagnos inte längre än 24 månader vid screeningbesöket
  • Patient behandlad med en stabil dos av riluzol (100 mg/dag) i minst 12 veckor dagar före baslinjebesöket
  • Patient med en ALSFRS-R-poängprogression mellan sjukdomsdebut och screening på > 0,3 per månad, bekräftad med en ALSFRS-R-poängprogression på ≥ 1 poäng under en 12-veckors inkörningsperiod mellan screening och randomisering.
  • Patient med en poäng, vid screening, på minst 26 totalt, inklusive en poäng på minst 3 på punkt #3 och minst 2 på var och en av de 12 ALSFRS-R individuella komponentposterna och med en poäng, vid randomisering, på kl. minst 2 på var och en av de 12 ALSFRS-R individuella komponenterna

Huvudsakliga uteslutningskriterier inkluderar:

  • Patient med demens eller betydande neurologisk, psykiatrisk, systemisk eller organisk sjukdom, okontrollerad eller som kan störa genomförandet av prövningen eller dess resultat
  • Patient med en FVC < 60 % förutspådde normalt värde för kön, längd och ålder vid screening och baslinje
  • Gravid eller ammande kvinnlig patient

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Masitinib (4,5) & Riluzole
Deltagarna får masitinib (3,0 mg/kg/dag), givet oralt två gånger dagligen, med en dosökning till 4,5 mg/kg/dag efter 4 veckors behandling. Varje stigande dostitrering utsätts för en säkerhetskontroll. Masitinib kommer att administreras som tillägg till riluzol vid 50 mg b.i.d
Läkemedel: Riluzol
Riluzole 50 mg tablett, behandling per os
Andra namn:
  • Rilutek
Läkemedel: Masitinib (4,5)
Masitinib (titrering till 4,5 mg/kg/dag)
Andra namn:
  • AB1010
Experimentell: Masitinib (6.0) & Riluzole
Deltagarna får masitinib (3,0 mg/kg/dag), som ges oralt två gånger dagligen, med en dosökning till 4,5 mg/kg/dag efter 4 veckors behandling, följt av dosökning till 6,0 mg/kg/dag efter 4 veckors behandling . Varje stigande dostitrering utsätts för en säkerhetskontroll. Masitinib kommer att administreras som tillägg till riluzol vid 50 mg b.i.d.
Läkemedel: Riluzol
Riluzole 50 mg tablett, behandling per os
Andra namn:
  • Rilutek
Läkemedel: Masitinib (6.0)
Masitinib (titrering till 6,0 mg/kg/dag)
Andra namn:
  • AB1010
Placebo-jämförare: Placebo & Riluzole
Deltagarna får en matchad dos placebo, ges oralt två gånger dagligen, i kombination med riluzol vid 50 mg b.i.d.
Läkemedel: Riluzol
Riluzole 50 mg tablett, behandling per os
Andra namn:
  • Rilutek
Läkemedel: Placebo
behandling per os
Andra namn:
  • Placebo oral tablett

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
ALSFRS-R
Tidsram: 48 veckor
Förändring i Amyotrofisk lateralskleros funktionell betygsskala (ALSFRS) - Reviderad.
48 veckor

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
ALSAQ-40
Tidsram: 48 veckor
Förändring i ALS livskvalitet patientenkät (ALSAQ-40)
48 veckor
PFS
Tidsram: Från dag för randomisering till sjukdomsprogression eller död, bedömd under maximalt 36 månader
Progressionsfri överlevnad (PFS) definieras som tiden från randomisering till progression (minskning med mer än 9 poäng i ALSFRS-R-poäng från baslinjen) eller död
Från dag för randomisering till sjukdomsprogression eller död, bedömd under maximalt 36 månader
FVC
Tidsram: 48 veckor
Förändring i Forcerad Vital Capacity (FVC)
48 veckor
HHD
Tidsram: 48 veckor
Förändring i utvärdering av muskelstyrka i övre och nedre extremiteterna med hjälp av handhållen dynamometri (HHD)
48 veckor
Förändring i CAFS-poängen (Combined Assessment of Function and Survival) från baslinjen till vecka 48
Tidsram: 48 veckor
CAFS rangordnar patienternas kliniska resultat baserat på överlevnadstid och förändring i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) poäng. Varje patients resultat jämförs med varje annan patients resultat, tilldelas en poäng och de summerade poängen rangordnas. Den genomsnittliga rangpoängen för varje behandlingsgrupp kan sedan beräknas. En högre genomsnittlig CAFS-poäng indikerar ett bättre gruppresultat.
48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
AB Science

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
2 februari 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
13 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
20 april 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
25 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
12 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
8 september 2025

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • AB19001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar