Effekt og sikkerhed af Masitinib versus placebo i behandlingen af ALS-patienter
Fase 3-undersøgelse for at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af masitinib i kombination med riluzol versus placebo i kombination med riluzol i behandlingen af patienter, der lider af amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Clinical Study Coordinator
- Telefonnummer: +33(0)147200014
- E-mail: clinical@ab-science.com
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgien
- Rekruttering
- University Hospital Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Rekruttering
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
- Rekruttering
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
- Rekruttering
- University of Southern California
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40506
- Rekruttering
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Rekruttering
- Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
-
-
Massachusetts
-
Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
- Rekruttering
- Lahey Hospital and Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
- Rekruttering
- University of Virginia Health System
-
-
-
-
-
Angers, Frankrig
- Rekruttering
- CHU de Angers
-
Bordeaux, Frankrig
- Rekruttering
- Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
-
Bron, Frankrig
- Rekruttering
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Clermont-Ferrand, Frankrig
- Rekruttering
- Chu Gabriel Montpied
-
Lille, Frankrig
- Rekruttering
- CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Frankrig
- Rekruttering
- Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
-
Marseille, Frankrig
- Rekruttering
- CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
-
Montpellier, Frankrig
- Rekruttering
- CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
-
Nancy, Frankrig
- Rekruttering
- CHU de Nancy - Hôpital Central
-
Nice, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Hôpital Pasteur Nice
-
Tours, Frankrig
- Rekruttering
- CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland
- Rekruttering
- Athens Naval Hospital
-
Athens, Grækenland
- Rekruttering
- Eginition Hospital
-
Larissa, Grækenland
- Rekruttering
- University General Hospital of Larissa
-
Rio, Grækenland
- Rekruttering
- General University Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Rekruttering
- Hadassah University Hospital
-
Tel Aviv, Israel
- Rekruttering
- Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
-
-
-
-
-
Brescia, Italien
- Rekruttering
- Asst Degli Spedali Civili Di Brescia
-
Gussago, Italien
- Rekruttering
- Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
-
Milan, Italien
- Rekruttering
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano
-
Milan, Italien
- Rekruttering
- Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
-
Milan, Italien
- Rekruttering
- Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
-
Milan, Italien
- Rekruttering
- San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
-
Novara, Italien
- Rekruttering
- University Hospital Maggiore della Carita
-
Padua, Italien
- Rekruttering
- Azienda Ospedale-Universita Padova
-
Pavia, Italien
- Rekruttering
- IRCCS Mondino Foundation
-
Torino, Italien
- Rekruttering
- University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
-
-
Modena
-
Baggiovara, Modena, Italien
- Rekruttering
- Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Rekruttering
- Oslo University Hospital HF Ullevål
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen
- Rekruttering
- Centrum Medyczne Neuromed
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Rekruttering
- Hospital de Santa Maria
-
-
-
-
-
Moscow, Rusland
- Rekruttering
- Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
-
Novosibirsk, Rusland
- Rekruttering
- Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien
- Rekruttering
- Clinical Centre of Serbia
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenien
- Rekruttering
- Klinicni center Ljubljana
-
-
-
-
-
Alicante, Spanien
- Rekruttering
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Spanien
- Rekruttering
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Madrid, Spanien
- Rekruttering
- Hospital Carlos III
-
Madrid, Spanien
- Rekruttering
- Hospital San Rafael
-
Santiago de Compostela, Spanien
- Rekruttering
- Clinical Hospital Santiago de Compostela
-
Valencia, Spanien
- Rekruttering
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Karlstad, Sverige
- Rekruttering
- Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
-
Malmo, Sverige
- Rekruttering
- Skåne University Hospital
-
Umeå, Sverige
- Rekruttering
- Norrlands Universitetssjukhus
-
-
-
-
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Ikke rekrutterer endnu
- Department of Neurology, University of Ulm
-
-
-
-
-
Kharkiv, Ukraine
- Rekruttering
- The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
-
Kyiv, Ukraine
- Rekruttering
- Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
-
Lviv, Ukraine
- Rekruttering
- Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
De vigtigste inklusionskriterier inkluderer:
- Patienter diagnosticeret med laboratorieunderstøttet sandsynlig, klinisk sandsynlig eller sikker ALS i henhold til World Federation of Neurology Revised El Escorial-kriterier
- Patient med familiær eller sporadisk ALS
- ALS-sygdomsvarighed fra diagnose ikke længere end 24 måneder ved screeningsbesøget
- Patient behandlet med en stabil dosis riluzol (100 mg/dag) i mindst 12 uger dage før baseline besøget
- Patient med en ALSFRS-R-scoreprogression mellem sygdomsstart og screening på > 0,3 pr. måned, bekræftet med en ALSFRS-R-scoreprogression på ≥ 1 point i løbet af en 12-ugers indkøringsperiode mellem screening og randomisering.
- Patient med en score, ved screening, på mindst 26 samlet, inklusive en score på mindst 3 på punkt #3 og mindst 2 på hver af de 12 ALSFRS-R individuelle komponentelementer og med en score, ved randomisering, på kl. mindst 2 på hver af de 12 ALSFRS-R individuelle komponentelementer
De vigtigste ekskluderingskriterier omfatter:
- Patient med demens eller signifikant neurologisk, psykiatrisk, systemisk eller organisk sygdom, ukontrolleret eller som kan forstyrre gennemførelsen af forsøget eller dets resultater
- Patient med en FVC < 60 % forudsagt normal værdi for køn, højde og alder ved screening og baseline
- Gravid eller ammende kvindelig patient
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Masitinib (4,5) & Riluzole
Deltagerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag), givet oralt to gange dagligt, med en dosiseskalering til 4,5 mg/kg/dag efter 4 ugers behandling.
Hver stigende dosistitrering underkastes en sikkerhedskontrol.
Masitinib vil blive administreret som en tilføjelse til riluzol ved 50 mg b.i.d.
|
Riluzole 50 mg tablet, behandling pr. os
Andre navne:
Masitinib (titrering til 4,5 mg/kg/dag)
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Masitinib (6.0) & Riluzole
Deltagerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag), givet oralt to gange dagligt, med en dosiseskalering til 4,5 mg/kg/dag efter 4 ugers behandling, efterfulgt af dosiseskalering til 6,0 mg/kg/dag efter 4 ugers behandling .
Hver stigende dosistitrering underkastes en sikkerhedskontrol.
Masitinib vil blive administreret som et supplement til riluzol ved 50 mg b.i.d.
|
Riluzole 50 mg tablet, behandling pr. os
Andre navne:
Masitinib (titrering til 6,0 mg/kg/dag)
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo og Riluzole
Deltagerne får en matchet dosis placebo, givet oralt to gange dagligt, i kombination med riluzol ved 50 mg b.i.d.
|
Riluzole 50 mg tablet, behandling pr. os
Andre navne:
behandling pr. os
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ALSFRS-R
Tidsramme: 48 uger
|
Ændring i Amyotrofisk Lateral Sclerose funktionel vurderingsskala (ALSFRS) - Revideret.
|
48 uger
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ALSAQ-40
Tidsramme: 48 uger
|
Ændring i ALS livskvalitet patientspørgeskema (ALSAQ-40)
|
48 uger
|
|
PFS
Tidsramme: Fra dag for randomisering til sygdomsprogression eller død, vurderet i maksimalt 36 måneder
|
Progressionsfri overlevelse (PFS) er defineret som tiden fra randomisering til progression (fald på mere end 9 point i ALSFRS-R-score fra baseline) eller død
|
Fra dag for randomisering til sygdomsprogression eller død, vurderet i maksimalt 36 måneder
|
|
FVC
Tidsramme: 48 uger
|
Ændring i Forced Vital Capacity (FVC)
|
48 uger
|
|
HHD
Tidsramme: 48 uger
|
Ændring i evaluering af muskelstyrke i øvre og nedre lemmer ved hjælp af håndholdt dynamometri (HHD)
|
48 uger
|
|
Ændring i den kombinerede vurdering af funktion og overlevelse (CAFS) score fra baseline til uge 48
Tidsramme: 48 uger
|
CAFS rangerer patienternes kliniske resultater baseret på overlevelsestid og ændring i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) score.
Hver patients resultat sammenlignes med hver anden patients resultat, tildeles en score, og de summerede scores rangeres.
Den gennemsnitlige rangscore for hver behandlingsgruppe kan derefter beregnes.
En højere gennemsnitlig CAFS-score indikerer et bedre grupperesultat.
|
48 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neuromuskulære sygdomme
- Metaboliske sygdomme
- Neurodegenerative sygdomme
- Rygmarvssygdomme
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Motor neuron sygdom
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Svovlforbindelser
- Organiske kemikalier
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Heterocykliske forbindelser, 2-ring
- Heterocykliske forbindelser, smeltet ring
- Substandard medicin
- Farmaceutiske præparater
- Thiazoler
- Benzothiazoles
- Azoler
- Riluzole
- Forfalskede stoffer
- Masitinib
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- AB19001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose
-
NCT05856123AfsluttetLateral patientoverførsel
-
NCT04686799AfsluttetLateral epikondylitis | Lateral epikondylitis, uspecificeret albue | Lateral epikondylitis, venstre albue | Lateral epikondylitis, højre albue | Lateral Epicondylitis (Tennisalbue) Bilateral | Medial epikondylitis | Medial epikondylitis, højre albue | Medial epikondylitis, venstre albue
-
NCT07626632Ikke rekrutterer endnuLateral Epicondylalgi
-
NCT07413718RekrutteringAmyotrofisk Lateral Sklerose
-
NCT04770818Aktiv, ikke rekrutterendeLateral ankel ustabilitet
-
NCT06810921Afsluttet
-
NCT01189747AfsluttetKragefødder linjer | Lateral Canthus Rhytides
-
NCT01797081AfsluttetKragefødder linjer | Lateral Canthus Rhytides
-
NCT07496983RekrutteringLateral epikondylitis i albuen
-
NCT07314840RekrutteringLateral epikondylitis | Lateral albue tendinopati (tennis albue)
Kliniske forsøg med Riluzole
-
NCT04950933RekrutteringAmyotrofisk lateral sklerose
-
NCT01018836AfsluttetUspecificeret fast tumor hos voksne, protokolspecifik | Metastatisk kræft
-
NCT00866840Afsluttet
-
NCT01257828AfsluttetCervikal spondylotisk myelopati
-
NCT00523718AfsluttetTvangslidelse | Ocd
-
NCT03017508AfsluttetSocial angst | Præstationsangst
-
NCT00903214Trukket tilbage
-
NCT00353665AfsluttetAmyotrofisk lateral sklerose