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Eficácia e segurança de masitinibe versus placebo no tratamento de pacientes com ELA

8 de setembro de 2025 atualizado por: AB Science

Estudo de Fase 3 para Comparar a Eficácia e Segurança de Masitinibe em Combinação com Riluzol Versus Placebo em Combinação com Riluzol no Tratamento de Pacientes que Sofrem de Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)

O objetivo é comparar a eficácia e segurança de masitinibe em combinação com riluzole versus placebo combinado em combinação com riluzol para o tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O masitinibe é um inibidor seletivo de tirosina quinase oral com capacidade neuroprotetora demonstrada por meio de numerosos estudos pré-clínicos. Dois dos principais alvos celulares do masitinibe são os mastócitos e as células da micróglia. Está bem estabelecido que os mastócitos desempenham um papel proeminente nos processos neuroinflamatórios. A micróglia, células imunes residentes do sistema nervoso central (SNC), também constituem uma importante fonte de mediadores neuroinflamatórios e podem ter papéis fundamentais em inúmeras doenças neurodegenerativas. O desenvolvimento do masitinibe na ELA é, portanto, baseado na ação farmacológica do masitinibe nas células microgliais e nos mastócitos, retardando assim a progressão da doença relacionada à microglia, reduzindo a neuroinflamação e modulando o microambiente neuronal nos sistemas nervoso central e periférico. Este é um estudo comparativo multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de grupos paralelos (duas doses crescentes de masitinibe e placebo correspondente) de masitinibe oral no tratamento de pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS).

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
495

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Ainda não está recrutando
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Recrutamento
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Recrutamento
        • Bispebjerg Hospital
  • Eslovênia
      • Ljubljana, Eslovênia
        • Recrutamento
        • Klinicni center Ljubljana
  • Espanha
      • Alicante, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital San Rafael
      • Santiago de Compostela, Espanha
        • Recrutamento
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • Recrutamento
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
        • Recrutamento
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
        • Recrutamento
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Recrutamento
        • University of Virginia Health System
  • França
      • Angers, França
        • Recrutamento
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, França
        • Recrutamento
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, França
        • Recrutamento
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, França
        • Recrutamento
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, França
        • Recrutamento
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, França
        • Recrutamento
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, França
        • Recrutamento
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, França
        • Recrutamento
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, França
        • Recrutamento
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, França
        • Recrutamento
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, França
        • Recrutamento
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Grécia
      • Athens, Grécia
        • Recrutamento
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Grécia
        • Recrutamento
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Grécia
        • Recrutamento
        • University General Hospital of Larissa
      • Rio, Grécia
        • Recrutamento
        • General University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Recrutamento
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Recrutamento
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Itália
      • Brescia, Itália
        • Recrutamento
        • ASST Degli Spedali Civili di Brescia
      • Gussago, Itália
        • Recrutamento
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Itália
        • Recrutamento
        • University Hospital Maggiore della Carita
      • Padua, Itália
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedale-Università Padova
      • Pavia, Itália
        • Recrutamento
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Itália
        • Recrutamento
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Itália
        • Recrutamento
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Recrutamento
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Polônia
      • Bydgoszcz, Polônia
        • Recrutamento
        • Centrum Medyczne Neuromed
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Recrutamento
        • Hospital de Santa Maria
  • Rússia
      • Moscow, Rússia
        • Recrutamento
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Rússia
        • Recrutamento
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Suécia
      • Karlstad, Suécia
        • Recrutamento
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmo, Suécia
        • Recrutamento
        • Skåne University Hospital
      • Umeå, Suécia
        • Recrutamento
        • Norrlands universitetssjukhus
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia
        • Recrutamento
        • Clinical Centre of Serbia
  • Ucrânia
      • Kharkiv, Ucrânia
        • Recrutamento
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ucrânia
        • Recrutamento
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ucrânia
        • Recrutamento
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 81 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Os principais critérios de inclusão incluem:

  • Pacientes diagnosticados com ELA provável, clinicamente provável ou definitiva com suporte laboratorial, de acordo com os critérios revisados ​​da Federação Mundial de Neurologia de El Escorial
  • Paciente com ELA familiar ou esporádica
  • Duração da doença de ELA desde o diagnóstico não superior a 24 meses na consulta de triagem
  • Paciente tratado com uma dose estável de riluzol (100 mg/dia) por pelo menos 12 semanas antes da consulta inicial
  • Paciente com uma progressão de pontuação ALSFRS-R entre o início da doença e a triagem de > 0,3 por mês, confirmada com uma progressão de pontuação ALSFRS-R de ≥ 1 ponto durante um período inicial de 12 semanas entre a triagem e a randomização.
  • Paciente com uma pontuação, na triagem, de pelo menos 26 no geral, incluindo uma pontuação de pelo menos 3 no item #3 e pelo menos 2 em cada um dos 12 itens de componentes individuais do ALSFRS-R e com uma pontuação, na randomização, de pelo menos pelo menos 2 em cada um dos 12 itens de componentes individuais ALSFRS-R

Os principais critérios de exclusão incluem:

  • Paciente com demência ou doença neurológica, psiquiátrica, sistêmica ou orgânica significativa, não controlada ou que possa interferir na condução do estudo ou em seus resultados
  • Paciente com CVF < 60% do valor normal previsto para sexo, altura e idade na triagem e no início do estudo
  • Paciente do sexo feminino grávida ou amamentando

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Masitinibe (4,5) e Riluzol
Os participantes recebem masitinibe (3,0 mg/kg/dia), administrado por via oral duas vezes ao dia, com aumento da dose para 4,5 mg/kg/dia após 4 semanas de tratamento. Cada titulação de dose ascendente é submetida a um controle de segurança. O masitinibe será administrado como complemento ao riluzol a 50 mg b.i.d
Medicamento: Riluzol
Riluzol 50 mg comprimido, tratamento via oral
Outros nomes:
  • Rilutek
Medicamento: Masitinibe (4,5)
Masitinibe (titulação para 4,5 mg/kg/dia)
Outros nomes:
  • AB1010
Experimental: Masitinibe (6.0) e Riluzol
Os participantes recebem masitinibe (3,0 mg/kg/dia), administrado por via oral duas vezes ao dia, com aumento da dose para 4,5 mg/kg/dia após 4 semanas de tratamento, seguido de aumento da dose para 6,0 mg/kg/dia após 4 semanas de tratamento . Cada titulação de dose ascendente é submetida a um controle de segurança. O masitinibe será administrado como um complemento ao riluzol a 50 mg b.i.d.
Medicamento: Riluzol
Riluzol 50 mg comprimido, tratamento via oral
Outros nomes:
  • Rilutek
Medicamento: Masitinibe (6,0)
Masitinibe (titulação para 6,0 mg/kg/dia)
Outros nomes:
  • AB1010
Comparador de Placebo: Placebo e Riluzol
Os participantes recebem um placebo de dose combinada, administrado por via oral duas vezes ao dia, em combinação com riluzole a 50 mg b.i.d.
Medicamento: Riluzol
Riluzol 50 mg comprimido, tratamento via oral
Outros nomes:
  • Rilutek
Medicamento: Placebo
tratamento per os
Outros nomes:
  • Comprimido Oral Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
ALSFRS-R
Prazo: 48 semanas
Mudança na escala de avaliação funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALSFRS)-Revisada.
48 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
ALSAQ-40
Prazo: 48 semanas
Alteração no questionário de qualidade de vida do paciente com ELA (ALSAQ-40)
48 semanas
PFS
Prazo: Desde o dia da randomização até a progressão da doença ou óbito, avaliado por no máximo 36 meses
A sobrevida livre de progressão (PFS) é definida como o tempo desde a randomização até a progressão (declínio de mais de 9 pontos no escore ALSFRS-R desde o início) ou morte
Desde o dia da randomização até a progressão da doença ou óbito, avaliado por no máximo 36 meses
CVF
Prazo: 48 semanas
Mudança na Capacidade Vital Forçada (FVC)
48 semanas
HHD
Prazo: 48 semanas
Mudança na avaliação da força muscular de membros superiores e inferiores usando dinamometria manual (HD)
48 semanas
Alteração na pontuação da Avaliação Combinada de Função e Sobrevivência (CAFS) desde o início até a semana 48
Prazo: 48 semanas
O CAFS classifica os desfechos clínicos dos pacientes com base no tempo de sobrevida e na alteração na pontuação da Escala de classificação funcional da ALS revisada (ALSFRS-R). O resultado de cada paciente é comparado com o resultado de todos os outros pacientes, recebe uma pontuação e as pontuações somadas são classificadas. A pontuação de classificação média para cada grupo de tratamento pode então ser calculada. Uma pontuação CAFS média mais alta indica um melhor resultado do grupo.
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
AB Science

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
2 de fevereiro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
13 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de abril de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
25 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
12 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de setembro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AB19001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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