Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk forsøk for å vurdere sikkerhet og effektivitet av autologe dyrkede epidermale transplantater som inneholder epidermale stamceller genetisk modifisert hos pasienter med JEB (HOLOGENE17) (HOLOGENE17)

18. februar 2022 oppdatert av: Holostem Terapie Avanzate s.r.l.

Prospektiv, åpen, ukontrollert klinisk studie for å vurdere sikkerheten og effekten av autologe dyrkede epidermale transplantater som inneholder epidermale stamceller genetisk modifisert med en gamma-retroviral (rv) vektor som bærer COL17A1 cDNA for restaurering av epidermis hos pasienter med Junctional Epidermolys.

Prospektiv åpen, ukontrollert klinisk studie for å vurdere sikkerheten og effekten av autologe dyrkede epidermale grafts som inneholder epidermale stamceller genetisk modifisert ved hjelp av en gamma-retroviral vektor som bærer COL17A1 komplementært DNA (cDNA) for restaurering av epidermis hos pasienter med junctional epidermolysis bullosa. Hensikten med denne studien er å demonstrere sikkerheten og effekten etter en eller flere behandlinger med genetisk korrigert dyrket epidermal autograft (Hologene 17) hos pasienter som lider av junctional epidermolysis bullosa (JEB) med COL17A1-mutasjon.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, åpen, ukontrollert klinisk studie, fase I/II. Pasienter vil bli screenet i henhold til studiens inkluderings- og eksklusjonskriterier og vil være kandidater for behandlingen dersom alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene er oppfylt.

Etter bekreftelse av kvalifisering, vil pasienter gjennomgå biopsi for innsamling av autologe epidermale celler som skal brukes til å produsere vevet for behandlingen. I tilfelle alle kriterier er oppfylt, vil transplantasjonen av den nye dyrkede transgene epidermis planlegges i henhold til prosedyrene og pasientens behov.

Studiebehandlingen består av et kirurgisk inngrep for implantasjon av nye restaurerte stamceller.

Operasjonen vil bli utført i 2 trinn, den første tar sikte på å ta biopsi for å isolere epidermale celler inkludert stamceller. Biopsien vil bli behandlet i et laboratorium på et produksjonssted for regenerativ medisin hvor de vil bli korrigert, utvidet og klargjort som siste ark som skal implanteres. Derfor kan pasienten få sin andre intervensjon. I denne andre operasjonen vil genetisk korrigert dyrket epidermal autograft (Hologene 17) implanteres i det valgte området. Spesialkirurgen vil enten bruke lokal eller generell anestesi for transplantasjonsoperasjonen. Det behandlede området vil være immobilisert i noen dager etter denne operasjonen. Antibiotika og antiinflammatoriske legemidler vil bli administrert (om nødvendig) for å forhindre infeksjoner og for å minimere hevelse.

Tre måneder etter transplantasjonen vil det primære endepunktet bli evaluert av etterforskeren. Studien er fullført når 1 års (sekundært endepunkt) med oppfølging etter siste transplantasjon hos den siste pasienten er fullført.

Avslutningen av forsøket er definert som siste besøk av den siste pasienten etter siste behandling hvis noen.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
1

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Østerrike
      • Salzburg, Østerrike, 5020
        • EB House Austria, Department of Dermatology, Paracelsus Medical University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 54 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert og datert informert samtykke før eventuelle studierelaterte prosedyrer;
  2. Mannlige og kvinnelige pasienter mellom 6 år og 54 år;
  3. JEB molekylær karakterisering ved mutasjonsanalyse;
  4. NC16A-antistoff-immunfluorescens eller positiv farging i Western Blot-analyse med polyklonalt antistoff produsert mot et syntetisk peptid tilsvarende aminosyrene 131-145 i human COL17A1;
  5. Tilstedeværelse av kroniske (vedvarende eller tilbakevendende i mer enn 3 måneder) store sår (>10 cm2) og/eller vedvarende eller tilbakevendende erosjoner;
  6. En samarbeidende holdning til å følge opp studieprosedyrene (Omsorgspersoner ved mindreårige).

Ekskluderingskriterier:

  1. Kjente eller mistenkte intoleranser mot anestesi;
  2. Dårlig allmenntilstand (ECOG-indeks >1);
  3. Ikke-opererbare metastaserende plateepitelkarsinomer (SCCs);
  4. Antistoffer mot type XVII kollagen-assosierte antigener demonstrert ved indirekte immunfluorescens;
  5. Kliniske og/eller laboratorietegn på akutte systemiske infeksjoner på tidspunktet for screening. Pasienten kan screenes på nytt etter passende behandling;
  6. Alvorlige systemiske sykdommer (dvs. ukompensert diabetes mellitus);
  7. Kvinnelige forsøkspersoner: gravide eller ammende kvinner og alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide (dvs. kvinner i fertil alder) MED MINDRE de er villige til å bruke en eller flere pålitelige prevensjonsmetoder med en Pearl-indeks ≤1. Pålitelig prevensjon bør opprettholdes gjennom hele studien.

  8. Allergi, følsomhet eller intoleranse overfor legemidler, hjelpestoffer eller annet materiale (i henhold til etterforskerens brosjyre):

    • Transportmedium (Dulbecco's Modified Eagles Medium supplert med L-glutamin)
    • Fibrinstøtte
    • Povidon jod
  9. Kontraindikasjoner til lokale eller systemiske antibiotika og/eller kortikosteroider forutsatt i protokollen;
  10. Kontraindikasjoner for å gjennomgå omfattende kirurgiske prosedyrer;
  11. Klinisk signifikant eller ustabil samtidig sykdom eller andre kliniske kontraindikasjoner for stamcelletransplantasjon basert på etterforskerens vurdering eller andre samtidige medisinske tilstander som påvirker transplantasjonsprosedyren;
  12. Pasienter (eller foreldre i tilfelle pediatrisk emne) vil sannsynligvis ikke overholde studieprotokollen eller ute av stand til å forstå arten og omfanget av studien eller mulige fordeler eller uønskede effekter av studieprosedyrene og behandlingene;
  13. Deltakelse i en annen klinisk studie der undersøkelsesmedisin ble mottatt mindre enn 6 måneder før screeningbesøk.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Genetisk korrigert dyrket epidermal autograft

Operasjonen vil bli utført i 2 trinn, den første tar sikte på å ta biopsi for å isolere epidermale celler inkludert stamceller. Biopsien vil bli behandlet i et laboratorium på et produksjonssted for regenerativ medisin hvor de vil bli korrigert, utvidet og klargjort som siste ark som skal implanteres.

I den andre operasjonen vil genetisk korrigert dyrket epidermal autograft (Hologene17) implanteres i det valgte området. Spesialkirurgen vil enten bruke lokal eller generell anestesi for implantatoperasjonen. Det behandlede området vil være immobilisert i noen dager etter denne operasjonen. Antibiotika og antiinflammatoriske legemidler vil bli administrert (om nødvendig) for å forhindre infeksjoner og for å minimere hevelse.
Annen: Transplantasjonskirurgi av genetisk korrigert dyrket epidermal autograft (ATMP)
Kirurgisk prosedyre for transplantasjon under anestesi av genetisk korrigert dyrket epidermal autograft (Hologene17) på blemmer hudområder hos JEB-pasienter. Ved å ta noen autologe epidermale celler, vokser et nytt lag med transgent vev i laboratoriet. Dette laget av vev - som inneholder genmodifiserte stamceller - blir deretter implantert av en kirurg i det skadede området. Implantasjonen kan gjøres i ett eller flere områder og gjentas ved svikt i den første operasjonen.
Andre navn:
  • Transplantasjon av Hologene17 studieprodukt (ATMP)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetshendelser (ADR og SAE) relatert til studiebehandlingen (tolerabilitet)
Tidsramme: 3 måneder etter behandling
Antall pasienter som opplever behandlingsrelaterte bivirkninger (TRAEs) - enten til epidermaltransplantatet og kirurgiske prosedyrer. Bivirkninger (alvorlige og ikke alvorlige) og bivirkninger (ADR) vil bli samlet inn og beskrevet
3 måneder etter behandling
Sikkerhetshendelser (ADR og SAE) relatert til studiebehandlingen (tolerabilitet)
Tidsramme: 12 måneder etter behandling
Prosentandel av pasienter som opplever behandlingsrelaterte bivirkninger (TRAEs) - enten til epidermal graft og kirurgiske prosedyrer. Bivirkninger (alvorlige og ikke alvorlige) og bivirkninger (ADR) vil bli samlet inn og beskrevet
12 måneder etter behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hudstabilitet på kort sikt (behandlingseffekt)
Tidsramme: 3 måneder etter transplantasjon
Hudens stabilitet vil bli evaluert ved hjelp av strippingtest og visuell inspeksjon av de behandlede områdene
3 måneder etter transplantasjon
Hudfunksjonalitet på kort sikt (behandlingseffekt)
Tidsramme: 3 måneder etter transplantasjon
Hudfunksjonaliteten vil bli evaluert ved hjelp av molekylær testing på hudpunchbiopsier tatt fra de transplanterte områdene.
3 måneder etter transplantasjon
Hudstabilitet på lang sikt (behandlingseffekt)
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
Hudens stabilitet vil bli evaluert ved hjelp av strippingtest og visuell inspeksjon av de behandlede områdene
12 måneder etter transplantasjon
Hudfunksjonalitet på lang sikt (behandlingseffekt)
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
Hudfunksjonaliteten vil bli evaluert ved hjelp av molekylær testing på hudpunchbiopsier tatt fra de transplanterte områdene.
12 måneder etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Holostem Terapie Avanzate s.r.l.

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Paracelsus Medical University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
19. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
11. september 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
11. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. april 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
6. april 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
7. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. februar 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • HTA-HG17-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Junctional Epidermolysis Bullosa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger