Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av NBI-827104 hos pediatriske personer med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spike-and-wave under søvn

3. september 2025 oppdatert av: Neurocrine Biosciences

Fase 2 multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til NBI-827104 hos pediatriske personer med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spike-and-wave under søvn

Dette er en fase 2, dobbeltblind studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til NBI-827104 når det administreres én gang daglig i 13 uker hos pediatriske personer med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spike-and-wave under søvn (EECSWS) .

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Danmark
      • Dianalund, Danmark, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Spania, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Sveits
      • Basel, Sveits, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Sveits, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 8 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert informert samtykke fra forelder(e) eller juridiske representant(er) og, hvis aktuelt, samtykke fra utviklingsdyktige pediatriske fag.
  2. Diagnose av EECSWS.
  3. Få diagnosen EECSWS bekreftet av Diagnosis Confirmation Panel (DCP).
  4. Stabil dosering og stabil inntakstid av minst 1 og opptil 3 anfallsmedisiner (ASM) unntatt systemiske kortikosteroider og intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), fra 4 uker før screening og forventet å være stabil fra screening til studieslutt (EOS) . Vagal nervestimulator (VNS) og ketogen diett regnes ikke som ASM.
  5. Andre behandlinger enn ASM (unntatt systemiske kortikosteroider og IVIG) må være ved en stabil dosering fra 2 uker før screening og forventes å være stabil fra screening til EOS.

Ekskluderingskriterier:

  1. Lennox-Gastaut syndrom, Doose syndrom (epilepsi med myoklonisk-atoniske anfall), eller Dravet syndrom.
  2. Tilstedeværelse av en relevant psykiatrisk sykdom som forstyrrer kognitiv eller atferdsmessig funksjon (f.eks. depresjon, schizofreni, autismespekterforstyrrelse) med mindre assosiert med EECSWS-diagnosen som vurdert av etterforskeren.
  3. Tilstedeværelse av andre relevante nevrologiske lidelser enn EECSWS og dets underliggende tilstander som bedømt av etterforskeren. Symptomatiske tilstander som ligger til grunn for EECSWS (f.eks. neonatale slag) må være stabile i minst 1 år før screening.
  4. Kroppsvekt <10 kg ved randomisering.
  5. Klinisk relevante funn i systolisk blodtrykk (SBP), diastolisk blodtrykk (DBP) eller pulsfrekvens ved screening eller dag 1 som bestemt av utrederen.
  6. Ha et gjennomsnittlig triplikat EKG-korrigert QT-intervall ved å bruke Fridericias formel (QTcF) >450 msek eller tilstedeværelse av noen signifikant hjerteabnormitet ved screening.
  7. Klinisk relevante funn i kliniske laboratorietester (hematologi, klinisk kjemi inkludert skjoldbruskkjertelfunksjonsparametere og urinanalyse) ved screening som bestemt av etterforskeren.
  8. Har nivåer av aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) eller gamma-glutamyltransferase (GGT) >2 × øvre normalgrense (ULN) ved screening.
  9. Har mild til alvorlig nedsatt nyrefunksjon som bestemt av utrederen.
  10. Har tatt cannabinoider, unntatt Epidiolex®/Epidyolex®, innen 30 dager etter screening.
  11. Pulsbehandling som systemiske kortikosteroider og IVIG er forbudt i minst 8 uker før screening.
  12. Planlagt kirurgisk inngrep relatert til strukturelle abnormiteter i hjernen fra screening gjennom studiens varighet.
  13. Har mottatt andre undersøkelsesmedisiner innen 30 dager eller 5 halveringstider (hvis kjent), avhengig av hva som er lengst, av dag 1 eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn studiebehandlingen) under studien.
  14. Eventuelle omstendigheter eller forhold som etter etterforskerens mening kan påvirke full deltakelse i studien eller overholdelse av protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NBI-827104
NBI-827104 gitt oralt i 13 uker.
Legemiddel: NBI-827104
Trippel T-type kalsiumkanalblokker.
Placebo komparator: Placebo
Placebo administrert oralt i 13 uker.
Legemiddel: Placebo
Ikke-aktiv doseringsform.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellom Spike-Wave Index (SWI) i løpet av første time med Nonrapid Eye Movement (NREM) søvn i uke 6
Tidsramme: Baseline til uke 6
Forholdet mellom SWI i slutten av uke 6 og grunnlinje i løpet av den første timen (60 minutter) av NREM-søvn basert på sentralisert video-elektroencefalograf (EEG) -lesing ved bruk av en loggbase 10-skala. Baseline ble definert som den siste verdien som ble målt før inntak av studiebehandling på dag 1. SWI ble definert som prosentandelen av sekunder med ≥1 piggbølge-kompleks (ES) i definerte perioder med NREM-søvn over natten.
Baseline til uke 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellom SWI i første time med NREM -søvn i uke 12
Tidsramme: Baseline til uke 12
Forholdet mellom SWI i slutten av uke 12 og baseline i løpet av den første timen (60 minutter) av NREM-søvn basert på sentralisert video-EEG-avlesning ved bruk av en loggbase 10-skala. Baseline ble definert som den siste verdien som ble målt før inntak av studiebehandling på dag 1. SWI ble definert som prosentandelen av sekunder med ≥1 piggbølge-kompleks (ES) i definerte perioder med NREM-søvn over natten.
Baseline til uke 12
Antall deltakere betraktet som responderere som vurdert av CareGiver Global Priction of Change (CAGI-C) -poeng
Tidsramme: Uke 6 og uke 12
CAGI-C er en 7-punkts skala som vurderer omsorgspersonens vurdering av den generelle forbedringen i deltakernes symptomer siden initieringen av studiebehandlingen, fra 1 (veldig mye forbedret) til 7 (veldig mye verre). En responder ble definert som en deltaker med en score på 1 (veldig forbedret) eller 2 (mye forbedret).
Uke 6 og uke 12
Antall deltakere betraktet som respondere som vurdert av klinikeren Global inntrykk av endring (CGI-C) -poeng
Tidsramme: Uke 6 og uke 12
CGI-C er en 7-punkts skala som vurderer klinikerens vurdering av generell forbedring i deltakerens symptomer siden igangsetting av studiebehandling, fra 1 (veldig mye forbedret) til 7 (veldig mye verre). En responder ble definert som en deltaker med en score på 1 (veldig forbedret) eller 2 (mye forbedret).
Uke 6 og uke 12
Antall deltakere betraktet som respondere som vurdert av det kliniske globale inntrykket av alvorlighetsgrad (CGI-S) -poeng
Tidsramme: Uker 6 og 12
CGI-S er en 7-punkts skala som vurderer klinikerens vurdering av den generelle symptomens alvorlighetsgrad, fra 1 (normal, slett ikke syk) til 7 (blant de mest syke pasientene). En responder ble definert som en deltaker med minst 1-punkts forbedring i CGI-S-poengsummen fra baseline.
Uker 6 og 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. april 2021

Primær fullføring (Faktiske)

8. august 2022

Studiet fullført (Faktiske)

11. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

12. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

5. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på NBI-827104

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Australia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere