Effekt, sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av NBI-827104 hos pediatriske personer med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spike-and-wave under søvn

Inklusjonskriterier:

1. Signert informert samtykke fra forelder(e) eller juridiske representant(er) og, hvis aktuelt, samtykke fra utviklingsdyktige pediatriske fag.
2. Diagnose av EECSWS.
3. Få diagnosen EECSWS bekreftet av Diagnosis Confirmation Panel (DCP).
4. Stabil dosering og stabil inntakstid av minst 1 og opptil 3 anfallsmedisiner (ASM) unntatt systemiske kortikosteroider og intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), fra 4 uker før screening og forventet å være stabil fra screening til studieslutt (EOS) . Vagal nervestimulator (VNS) og ketogen diett regnes ikke som ASM.
5. Andre behandlinger enn ASM (unntatt systemiske kortikosteroider og IVIG) må være ved en stabil dosering fra 2 uker før screening og forventes å være stabil fra screening til EOS.

Ekskluderingskriterier:

1. Lennox-Gastaut syndrom, Doose syndrom (epilepsi med myoklonisk-atoniske anfall), eller Dravet syndrom.
2. Tilstedeværelse av en relevant psykiatrisk sykdom som forstyrrer kognitiv eller atferdsmessig funksjon (f.eks. depresjon, schizofreni, autismespekterforstyrrelse) med mindre assosiert med EECSWS-diagnosen som vurdert av etterforskeren.
3. Tilstedeværelse av andre relevante nevrologiske lidelser enn EECSWS og dets underliggende tilstander som bedømt av etterforskeren. Symptomatiske tilstander som ligger til grunn for EECSWS (f.eks. neonatale slag) må være stabile i minst 1 år før screening.
4. Kroppsvekt <10 kg ved randomisering.
5. Klinisk relevante funn i systolisk blodtrykk (SBP), diastolisk blodtrykk (DBP) eller pulsfrekvens ved screening eller dag 1 som bestemt av utrederen.
6. Ha et gjennomsnittlig triplikat EKG-korrigert QT-intervall ved å bruke Fridericias formel (QTcF) >450 msek eller tilstedeværelse av noen signifikant hjerteabnormitet ved screening.
7. Klinisk relevante funn i kliniske laboratorietester (hematologi, klinisk kjemi inkludert skjoldbruskkjertelfunksjonsparametere og urinanalyse) ved screening som bestemt av etterforskeren.
8. Har nivåer av aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) eller gamma-glutamyltransferase (GGT) >2 × øvre normalgrense (ULN) ved screening.
9. Har mild til alvorlig nedsatt nyrefunksjon som bestemt av utrederen.
10. Har tatt cannabinoider, unntatt Epidiolex®/Epidyolex®, innen 30 dager etter screening.
11. Pulsbehandling som systemiske kortikosteroider og IVIG er forbudt i minst 8 uker før screening.
12. Planlagt kirurgisk inngrep relatert til strukturelle abnormiteter i hjernen fra screening gjennom studiens varighet.
13. Har mottatt andre undersøkelsesmedisiner innen 30 dager eller 5 halveringstider (hvis kjent), avhengig av hva som er lengst, av dag 1 eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn studiebehandlingen) under studien.
14. Eventuelle omstendigheter eller forhold som etter etterforskerens mening kan påvirke full deltakelse i studien eller overholdelse av protokollen.