Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kombinasjonsstudie av Deferasirox og Erytropoietin hos pasienter med lav- og Int-1-risiko myelodysplastisk syndrom.

4. oktober 2018 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen, fase II, randomisert, pilotstudie for å vurdere effekten av erytroidforbedring av Deferasirox kombinert med erytropoietin sammenlignet med erytropoietin alene hos pasienter med lav- og Int-1-risiko myelodysplastisk syndrom.

Hovedformålet med denne studien var å vurdere effekten av behandling med deferasirox kombinert med erytropoietin vs. erytropoietin alene på erytropoiese hos pasienter med lav- og int-1-risiko myelodysplastisk syndrom. Tilsetning av deferasiroks til erytropoietin kan føre til en potensiell synergisme med reduksjon av reaktive oksygenarter, både gjennom NF-kB-veien og kontrollen av fritt giftig jern. Dette kan skape et bedre miljø i benmargen for en bedre respons med erytropoietin.

Denne studien ble designet for å teste på en prospektiv måte kombinasjonen av deferasirox med erytropoietin når det gjelder deres effekt på hematopoiesis.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien oppfylte ikke det opprinnelige registreringsmålet for 60 pasienter og ble avsluttet uten å utvide registreringen forbi opprinnelig planlagt LPFV av 31. oktober 2016.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Algerie
      • Oran, Algerie, 31000
        • Novartis Investigative Site
      • Sidi Bel abbes, Algerie, 22000
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425DND
        • Novartis Investigative Site
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900AWT
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 5C2
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • CA
      • Cagliari, CA, Italia, 09126
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Italia, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 51000
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, Republikken
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korea, Republikken, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
    • Catalunya
      • Badalona, Catalunya, Spania, 08916
        • Novartis Investigative Site
      • Girona, Catalunya, Spania, 17007
        • Novartis Investigative Site
      • Hospitalet de LLobregat, Catalunya, Spania, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
    • Lancashire
      • Oldham, Lancashire, Storbritannia, OL1 2JH
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 413 45
        • Novartis Investigative Site
      • Linköping, Sverige, SE-581 85
        • Novartis Investigative Site
      • Lulea, Sverige, SE 971 80
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm, Sverige, SE-141 86
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, Tyskland, 40225
        • Novartis Investigative Site
      • Lütten-Klein, Tyskland, 18107
        • Novartis Investigative Site
      • Wuerzburg, Tyskland, 97080
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Pasienter som hadde lav- og Int-1-risiko myelodysplastisk syndrom
  • Dokumentert diagnose av følgende:

Myelodysplastisk syndrom som varte ≥ 3 måneder og < 3 år Sykdommen må ikke ha vært sekundær til behandling med strålebehandling, kjemoterapi og/eller immunterapi for ondartede eller autoimmune sykdommer

  • Et hemoglobin < 10 g/dL og ≥ 8 g/dL
  • Anamnese med transfusjoner < 10 RBC-enheter og må ikke ha vært RBC-transfusjonsavhengig
  • 300 ng/ml < serumferritin < 1500 ng/ml (Verdier innenfor 10 % forskjell over 1500 ng/ml eller 10 % forskjell under 300 ng/ml kunne ha blitt akseptert etter etterforskerens skjønn.
  • Endogene erytropoietinnivåer < 500 enheter/L
  • Serumkreatinin ≤ 1,5 ganger øvre normalgrense (ULN)
  • Kreatininclearance over konsentrasjonsgrensen i lokalt godkjent forskrivningsinformasjon (PI). Pasienter med kreatininclearance mellom 40 og mindre enn 60 ml/min, som ikke hadde ytterligere risikofaktorer som kan svekke nyrefunksjonen, var kvalifisert etter utrederens skjønn

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Pasienter som hadde MDS med isolert del(5q)
  • Pasienter som hadde mottatt tidligere EPO-behandling eller andre rekombinante vekstfaktorer uavhengig av utfallet (pasienter som hadde mottatt tidligere EPO-behandling eller andre rekombinante vekstfaktorer i mindre enn 4 uker og ikke innen 3 måneder før screening uten dokumentert respons er tillatt)
  • Pasienter som hadde mottatt steroider eller immunsuppressiv terapi for forbedring av hematologiske parametere (stabil steroidbehandling for binyresvikt eller kroniske medisinske tilstander, og intermitterende deksametason som antiemetika ble tillatt).
  • Pasienter med B12- og folatmangel med og uten kliniske symptomer (pasienter ble screenet på nytt etter vellykket behandling av B12 og folatmangel)
  • Ukontrollerte anfall eller ukontrollert hypertensjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Erytropoietin alfa
Pasienter vil få erytropoietin 40 000 enheter/uke. Hvis erytroidforbedring etter 4 uker er utilstrekkelig, vil dosen økes til 60 000 enheter/uke. Hvis etter 12 ukers behandling, erytroid forbedring er utilstrekkelig, vil pasientene bli byttet til kombinasjonsarmen. Når som helst når erytroidrespons oppnås, vil erytropoietinbehandlingen stoppes inntil studien er ferdig.
Legemiddel: Erytropoietin alfa
Eksperimentell: Deferasirox + Erytropoietin alfa
Pasienter vil få deferasirox dispergerbare tabletter (DT) 10 mg/kg/dag eller deferasirox filmdrasjerte tabletter (FCT) 7 mg/kg/dag i kombinasjon med erytropoietin 40 000 enheter/uke. Hvis erytroidforbedring etter 4 uker er utilstrekkelig, vil erytropoietindosen økes til 60 000 enheter/uke. Hvis etter 12 ukers behandling, erytroid forbedring er utilstrekkelig, vil pasienter bli avbrutt fra studien. Når som helst når erytroidrespons oppnås, vil erytropoietinbehandlingen stoppes inntil studien er ferdig. Pasientene vil fortsette deferasirox-behandlingen.
Legemiddel: Deferasirox DFX, DT
leveres som dispergerbare tabletter for oral bruk i 125 og 250, 500 mg
Legemiddel: Deferasirox DFX, FCT
leveres som filmdrasjerte tabletter for oral bruk i styrker på 90, 180, 360 mg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forskjell i prosentandel av pasienter som oppnår erytroidrespons innen 12 uker, etter behandlingsgruppe (fullt analysesett)
Tidsramme: Baseline opptil 12 uker
Forskjell i prosentandel av pasienter som oppnår en erytroidrespons innen 12 ukers behandling mellom de to armene i henhold til modifiserte IWG 2006-kriterier, økning i hemoglobin (Hb) ≥ 1,5 g/dL. Erytroidrespons er definert som økningen i Hb fra baseline ≥ 1,5 g/dL. Pasienter som oppnådde erytroidrespons minst én gang innen 12 uker, ble ansett som respondere
Baseline opptil 12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline til post-baseline verdi for hemoglobin(g/dL)(fullt analysesett)
Tidsramme: Baseline opptil 24 uker
Hematologiske responskriterier definert som: Erytroidrespons: hemoglobin (Hb) økning fra baseline >= 1,5 g/dL (baseline < 11 g/dL), nøytrofil respons: økning fra baseline >= 100 % og økning > 0,5 × 10^9/ L (grunnlinje <1 × 10^9/L), blodplaterespons: økning fra baseline >= 30 × 10^9/L (grunnlinje <100 × 10^9/L) i henhold til modifiserte IWG 2006-kriterier
Baseline opptil 24 uker
Sammendrag av hematologisk forbedring hos pasienter randomisert til EPO+DFX og EPO alene, innen 24 uker etter behandling (fullt analysesett)
Tidsramme: Baseline opptil 24 uker
Prosentandel av deltakerne som oppnår en hematologisk forbedring definert som: nøytrofil forbedring: økning fra baseline >0,5 × 10^9/L (grunnlinje = 1,0 × 10^9/L), blodplateforbedring: økning fra baseline ≥ 30 × 10^9/L (grunnlinje = 100 × 10^9/L), hemoglobinforbedring: Hb økning fra baseline ≥ 1 g/dL (grunnlinje <11 g/dL)
Baseline opptil 24 uker
Absolutt endring i hemoglobinverdier opptil 24 uker
Tidsramme: Baseline opptil 24 uker
Absolutt endring i hemoglobinverdier for pasienter som viser bedring: Hemoglobinforbedring Hb-økning fra baseline ≥ 1 g/dL (baseline <11 g/dL)
Baseline opptil 24 uker
Absolutt endring i blodplater og nøytrofilnivåer opptil 24 uker
Tidsramme: Baseline opptil 24 uker
Absolutt endring i blodplater og nøytrofilnivåer for deltakere som viser forbedring: nøytrofilforbedring: økning fra baseline >0,5 × 10^9/L (grunnlinje = 1,0 × 10^9/L), blodplateforbedring: økning fra baseline ≥ 30 × 10^9 /L (grunnlinje = 100 × 10^9/L)
Baseline opptil 24 uker
Sammendrag av erytroidrespons hos deltakere randomisert til EPO alene ved baseline og byttet til EPO+DFX etter 12 ukers behandling (fullt analysesett)
Tidsramme: Uke 13 til 24 uker
Erytroidrespons: hemoglobinøkning fra baseline > = 1,5 g/dL (baseline <11 g/dL)
Uke 13 til 24 uker
Sammendrag av erytroidrespons innen 24 uker hos deltakere randomisert til EPO ved baseline og ikke byttet til EPO+DFX etter 12 ukers behandling (fullt analysesett)
Tidsramme: baseline opptil 24 uker
Erytroidrespons: hemoglobinøkning fra baseline > = 1,5 g/dL (baseline <11 g/dL). Prosentene er basert på N. Konfidensintervaller beregnes ved hjelp av Clopper-Pearson-metoden. Hemoglobinverdien er på tidspunktet for første respons
baseline opptil 24 uker
Absolutt endring i serumferritin opptil 24 uker for erytropoietin alfaarm (fullt analysesett)
Tidsramme: Baseline opptil 24 uker
Absolutt endring i serumferritin fra baseline
Baseline opptil 24 uker
Absolutt endring i serumferritin opptil 24 uker for Deferasirox + Erytropoietin Alpha Arm (Fullt analysesett)
Tidsramme: Baseline opptil 24 uker
Absolutt endring i serumferritin fra baseline
Baseline opptil 24 uker
Absolutt endring i serumferritin opptil 24 uker for EPO+DFX ved 12 ukers arm (full analysesett)
Tidsramme: Baseline opp 24 uker
Absolutt endring i serumferritin fra baseline
Baseline opp 24 uker
Absolutt endring i hemoglobin (Hb) fra baseline for erytropoietin alfaarm (fullt analysesett)
Tidsramme: Baseline opptil 24 uker
Denne analysen inkluderte pasienter randomisert enten til EPO eller DFX+EPO ved baseline, samt pasienter som ikke hadde erytroidrespons ved uke 12 i EPO-gruppen og byttet til kombinasjonsbehandling.
Baseline opptil 24 uker
Absolutt endring i hemoglobin (Hb) fra baseline for Deferasirox + Erytropoietin alfaarm (fullt analysesett)
Tidsramme: Baseline opptil 24 uker
Denne analysen inkluderte pasienter randomisert enten til EPO eller DFX+EPO ved baseline, samt pasienter som ikke hadde erytroidrespons ved uke 12 i EPO-gruppen og byttet til kombinasjonsbehandling.
Baseline opptil 24 uker
Absolutt endring i hemoglobin (Hb) fra baseline for EPO+DFX ved 12 ukers arm (fullt analysesett)
Tidsramme: Baseline opptil 24 uker
Denne analysen inkluderte pasienter randomisert enten til EPO eller DFX+EPO ved baseline, samt pasienter som ikke hadde erytroidrespons ved uke 12 i EPO-gruppen og byttet til kombinasjonsbehandling. Tidsforløpet for Hb og dets absolutte endringer fra baseline ble oppsummert med beskrivende statistikk etter besøk og erytroidrespons. Pasienter som ble randomisert til EPO og ikke byttet til EPO+DFX etter 12 uker, ville kun bestå av respondere.
Baseline opptil 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

22. mars 2017

Studiet fullført (Faktiske)

5. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. mai 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. mai 2013

Først lagt ut (Anslag)

4. juni 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. oktober 2018

Sist bekreftet

1. oktober 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670A2421

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lav og Int 1-risiko myelodysplastisk syndrom

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnere
    Påmelding etter invitasjon
    Tidlig sjekk: utvidet screening hos nyfødte
    Primær hyperoksaluri type 3 | Sukkersyke | Hemofili A | Hemofili B | Arvelig fruktoseintoleranse | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Sigdcellesykdom | Dravet syndrom | Duchenne muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Rett syndrom | Wilsons sykdom | Niemann-Pick... og andre forhold
    Forente stater

Kliniske studier på Erytropoietin alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Latvia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere